تله لیگاند Acceleron / BMS TGF-β صلاحیت دارویی موفقیت آمیز FDA در ایالات متحده را کسب کرد!

Acceleron Pharma یک شرکت بیو دارویی است که به کشف ، توسعه و تجاری سازی درمان فوق العاده خانواده TGF-β برای درمان بیماری های شدید و نادر اختصاص داده شده است. به تازگی ، این شرکت اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) صلاحیت دستیابی به موفقیت مواد مخدر موفقیت آمیزروتسپ (ACE) -011 ، ActRIIA-Fc) (BTD) را برای بیماران مبتلا به فشار خون ریوی (PAH) (گروه WHO {3} granted) اعطا کرده است. ) در ماه سپتامبر {4} ، FDA همچنین صلاحیت داروی یتیم sotertercept (ODD) را اعطا کرد.

صلاحیت دستیابی به موفقیت مواد مخدر (BTD) یک کانال جدید بررسی مواد مخدر است که توسط FDA در {0}}} برای سرعت بخشیدن به توسعه و بررسی روش های درمانی برای بیماری های جدی یا تهدید کننده زندگی ایجاد شده است ، و شواهد بالینی اولیه ای مبنی بر مقایسه دارو وجود دارد. به داروهای درمانی موجود داروهای جدیدی که می توانند شرایط را بهبود بخشند. به دست آوردن داروهای BTD می تواند راهنمایی بیشتری از جمله مقامات ارشد FDA در طول تحقیق و توسعه داشته باشد. بررسی جدید بازار دارو واجد شرایط بررسی غلتکی و بررسی اولویت است تا اطمینان حاصل شود که بیماران در کوتاهترین زمان گزینه های درمانی جدیدی را ارائه می دهند.

sotatercept یک داروی تحقیقاتی است که به عنوان یک دام لیگاند انتخابی برای اعضای خانواده فوق العاده TGF-β عمل می کند تا بتواند دوباره درایور اصلی PAH ، سیگنالینگ BMPR-II عمل کند. در مطالعات بالینی PAH ، soterercept معکوس عضله سازی عروق ریوی و بهبود شاخص های نارسایی قلبی راست را نشان داد.

در اواخر ژانویه امسال ، آکسلرون نتایج حاصل از تجزیه و تحلیل خط بالا از آزمایش فاز دوم PULSAR را اعلام کرد ، نشان می دهد که این مطالعه به نقطه انتهایی اولیه ، نقطه انتهایی بحرانی ثانویه و سایر نقاط پایان ثانویه رسیده است. عوارض جانبی مطابق با عوارض جانبی قبلاً گزارش شده از بیماری امروزی در سایر بیماریها بود. به عنوان بخشی از توافقنامه صدور مجوز با شینجی (که توسط Bristol-Myers Squibb به دست آمده است) ، soterercept نیز در مرحله دوم آزمایش SPECTRA ارزیابی می شود.

گفتنی است ، اخیراً ، Reblozyl (luspatercept) ، یکی دیگر از داروهای تله لیگاند TGF-β که توسط Acceleron و Xinji تولید شده بود ، توسط FDA ایالات متحده تصویب شد تا نشانه جدیدی برای سندرم میلودیسپلاستیک کم خطر (MDS) در بیماران بزرگسال ، درمان کند. کم خونی Reblozyl اولین و تنها عامل بلوغ گلبولهای قرمز مورد تأیید FDA است ، که نشان دهنده کلاس جدید درمانی است که به بیماران کمک می کند با تنظیم مرحله اواخر بلوغ گلبولهای قرمز ، بار سنگین تزریق گلبولهای قرمز را کاهش دهند. در ایالات متحده ، اولین بار در ماه نوامبر Re 3} 3 adult برای درمان کم خونی در بیماران بزرگسال مبتلا به بتا تالاسمی که نیاز به تزریق منظم گلبول های قرمز داشتند ، ریبلوزیل بود.

گفتنی است ، Reblozyl اولین دارویی است که توسط FDA برای درمان کم خونی مرتبط با بتا تالاسمی مورد تأیید قرار گرفته است و همچنین اولین تأیید FDA برای انتقال گلبولهای قرمز (RBC) و نوعی از تولید گلبولهای قرمز گزینه های جدید درمانی برای بیماران مبتلا به MDS است. درمان محرک شکست خورده است لازم به ذکر است که Reblozyl به عنوان جایگزین انتقال خون گلبولهای قرمز در بیمارانی که نیاز به فوریت کم خونی دارند ، مناسب نیست.

Reblozyl&# 39 ؛ ماده دارویی فعال داروی luspatercept است ، که یک ماده بلوغ گلبولهای قرمز درجه یک (EMA) است که بلوغ سلولهای قرمز خون دیرهنگام را تنظیم می کند. این دارو یک پروتئین فیوژن محلول است. دامنه Fc از IgG human {3} human انسان با دامنه خارج سلولی گیرنده نوع activin IIB (ActRIIB) ذوب شده است. به عنوان یک دام لیگاند ، می تواند بلوغ دیررس RBC را از طریق اتصال هدفمند تنظیم کند. لیگاند خاص فاکتور رشد رشد (TGF) -ffamily باعث فعال شدن مسیر سیگنالینگ Smad {5} / {{6} می شود ، باعث تولید نسل گلبول های قرمز بی اثر می شود ، باعث بلوغ خون دیررس قرمز می شود سلول ها را افزایش می دهد و سطح هموگلوبین را افزایش می دهد.