کلوفناک مگلومین کپسول نرم شکستن مشکل هیچ دارویی در دسترس برای بیماران ATTR-PN در چین

اخیراً برندگان جایزه گالن در سال ۲۰۲۰ رسماً اعلام شدند. کپسول نرم مگلومین فایزر برای درمان ترانس تیرتین آمیلوئیدوز (ATTR-PN) برنده «بیشترین جایزه گالن به عنوان بالاترین افتخار در صنعت داروسازی و زیست پزشکی شناخته می شود. هدف آن ستایش از کمک های برجسته تحقیقات پزشکی و علمی و نوآوری در زمینه تحقیق و نوآوری است. این جایزه به عنوان «جایزه نوبل در صنعت داروسازی» شناخته می شود. گفته می شود که این جایزه دارای مکانیسم انتخاب بسیار سخت گیرانه ای است، با تأکید ویژه بر اصالت و دستیابی به موفقیت محصول. این که آیا نوآوری های برجسته ای برای بهبود سلامت انسان ساخته شده است مهم ترین معیار انتخاب برای جایزه Galen است، و آن clofenac نوآوری دستیابی به موفقیت به رسمیت شناخته شده کپسول نرم مگلومین است گسترش طول عمر بیماران ATTR-PN در چین و بهبود کیفیت زندگی خود را.

اولین و تنها داروی نوآورانه ATTR-PN چین تایید شد

"اگر بیمار هستید، باید دارو مصرف کنید." این شوخی اینترنتی در بیماران خانگی مبتلا به پلی نوروپاتی ترانسایرتین آمیلوئیدوز (ATTR-PN) مورد استفاده قرار می گیرد، اما مانند نفرین است که شکستن آن دشوار است. برای مدت طولانی، بیماران ATTR-PN مواجه با معضل هیچ دارویی در دسترس، همه چیز در چرخش تا فوریه سال جاری آغاز شد.

۵ فوریه ۲۰۲۰، یک روز غیرمعمول برای اکثر مردم است. با این حال ، برای آقای جی 65 ساله ، آن را تا به معنای بسیار خاص ، چرا که در این روز ، شرکت داروسازی مشهور جهان Pfizer این شرکت ترانس پیرتین تثبیت کننده آماده سازی شفاهی کلرفناکونازول مگلومین کپسول نرم به طور رسمی توسط اداره ملی محصولات پزشکی برای درمان مرحله ATTR - PN من نشانه بیماران بالغ تایید شد. این اولین و تنها هدف در چین داروی نوآورانه تایید شده برای بازاریابی این بیماری شکاف را پر می کند که در آن هیچ داروی موثری در زمینه درمان ATTR-PN وجود ندارد. آقای جی خبر خوب را نوری توصيف کرد و جاده طولانی و تاريکی را که سه سال است در حال مبارزه است روشن کرد.

سه سال پیش، پس از نقل مکان به تعدادی از بیمارستان های بزرگ ترشایر، سرانجام آقای جی به مدت کوتاهی مبتلا به پلی نوروپاتی ترانستاریتین آمیلوئیدوز، یا ATTR-PN تشخیص داده شد. بیماری زا بودن بیماری به دلیل ترانس پیرتین (TTR) IV بود. بی پایداری آگرگات منجر به اشتباه چین شدن مونومرها و رسوب غیرطبیعی آمیلوئید می شود که عمدتاً به عنوان یک اختلال عصبی متقارن آشکار می شود که از انتهای دیستال اندام تا انتهای پروگزیمال پیشرفت می کند که می تواند اعصاب حرکتی، حسی و خودمختاری را درگیر کند و با قلب، آسیب به سایر اندام ها مانند کلیه ها و چشم ها همراه است. با توجه به عواملی مانند آگاهی پایین از ATTR-PN و ویژگی ضعیف علائم بالینی، تشخیص اشتباه و تاخیر آن آسان است.

قبل از ظهور کپسول های نرم کلوفناک مگلومین، هیچ دارویی برای درمان ATTR-PN در جهان تأیید نشده بود. گزینه های درمان در دسترس تنها درمان علامتی بود. با توجه به عدم وجود گزینه های درمانی هدفمند، پیش آگهی بیماران ایده آل نبود. و دقیقا زمانی است که هیچ دارویی در دسترس نیست، آقای جی سه سال است که در مسیر جستجوی درمان پزشکی پس از شروع بیماری دست به گریبان است. به قول او: «چون کنترل مواد مخدر وجود ندارد، هر روز از این سه سال مانند راه رفتن روی نوک چاقو، بسیار ناامید کننده است.» بازار کپسول های نرم کلوفناک مگلومین یک ATTR مانند بیماران آقای جی پی ان امید را به ارمغان می آورد.

آیا دسته اول از بالینی فوری مورد نیاز داروهای جدید در خارج از کشور

تا به حال آمار دقیقی در مورد بیماران ATTR-PN وجود ندارد. با این حال، در سال های اخیر، موارد ATTR-PN در مغز و اعصاب، چشم پزشکی، و قلب و عروق در مناطق مختلف چین وجود داشته است. با وضعیت تشخیص بالینی شدید، تا اوایل سال ۲۰۱۸ در ۱ نوامبر ۲۰۱۵، کپسول های نرم کلوفناک مگلومین در فهرست «دسته اول داروهای جدید مورد نیاز بالینی در خارج از کشور» قرار گرفت. این فهرست عمدتاً برای پیشگیری و درمان به شدت تهدید کننده زندگی یا تأثیر شدید بر کیفیت زندگی است. ، و هیچ درمان موثر و یا داروهای جدید با مزایای بالینی آشکار وجود دارد. به لطف بررسی شتاب زده و سیاست تصویب دولت چین در این فهرست، کلرفناک مگلومین در چین تصویب شد و به بیماران چینی مبتلا به ATTR-PN یک طرح درمانی دقیق و هدفمند داد.

در سال های اخیر، در حالی که مقامات نظارتی مواد مخدر چین بیشتر و بیشتر به توسعه صنعت زیست دارویی توجه کرده اند، مکانیسم بررسی اولویت را ایجاد کرده اند، و یک کانال سبز برای تصویب ایجاد کرده اند، راه اندازی داروها به ویژه تصویب داروهای نوآورانه، به تسریع ادامه می دهد و به بیماران چینی بیشتری اجازه بهره مند شدن و لذت بردن از همان درمان های پیشرفته و نوآورانه سایر بیماران جهان را می دهد. در این مرحله هنوز نیازهای بیمار زیادی در زمینه درمان وجود دارد که برآورده نشده است. بنابراین، ما مشتاقانه منتظر شرکت های دارویی نوآورانه تر با حس مسئولیت اجتماعی شرکت ها در آینده برای سرعت بخشیدن به معرفی داروهای مورد نیاز بالینی تر به چین و همکاری با بخش های دولتی و تمام اقشار مختلف زندگی در حال همکاری با هم برای کشف برنامه های دسترسی به مواد مخدر بهتر، که بسیاری از بیماران چینی بهره مند شوند.