NICE Orladeyo را برای درمان پیشگیرانه آنژیوادم ارثی توصیه می کند

مؤسسه ملی سلامت و بهینه‌سازی بالینی (NICE) اخیراً پیش‌نویس دستورالعملی را منتشر کرده است که داروی خوراکی BioCryst' Orladeyo (berotralstat) را برای بیماران واجد شرایط 12 سال و بالاتر با آنژیوادم ارثی (HAE) توصیه می‌کند تا از عود بیماری جلوگیری شود. به طور خاص، NICE توصیه می کند که Orladeyo برای درمان پیشگیرانه در بیماران مبتلا به HAE که حداقل دو بار در ماه دارند استفاده شود. اگر پس از 3 ماه استفاده، تعداد حملات در ماه حداقل 50 درصد کاهش نیابد، درمان با Orladeyo باید قطع شود.

بر اساس این توصیه، بیماران HAE در انگلستان، ولز و ایرلند شمالی برای اولین بار برای جلوگیری از حملات مکرر HAE یک درمان خوراکی یک بار در روز دریافت خواهند کرد.

تخمین زده می شود که از هر 50000 تا 100000 نفر یک نفر از HAE رنج می برد. این بیماری یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر است که در آن بیماران تورم غیرقابل پیش‌بینی و مکرر دهان، روده یا راه‌های هوایی را تجربه می‌کنند. به نوبه خود، این می تواند باعث مشکلات تنفسی و درد شدید شود و همچنین می تواند باعث تورم در قسمت های مختلف بدن شود. اگر درمان نشود، می تواند کشنده باشد. غیرقابل پیش بینی بودن شروع بیماری به طور جدی بر کیفیت زندگی بیماران و خانواده های آنها تأثیر می گذارد.

Orladeyo اولین و تنها درمان خوراکی تایید شده برای پیشگیری از حملات HAE در کودکان و بزرگسالان 12 سال و بالاتر است که روزانه یک قرص مصرف می کند. ماده فعال دارو بروتالاستات است که یک مهارکننده جدید، قوی و انتخابی کالیکرئین پلاسمای انسانی است که با کاهش فعالیت کالیکرئین پلاسما عمل می کند.

Orladeyo با ارائه اولین درمان خوراکی یک بار در روز برای دستیابی به کنترل علائم و کاهش بار HAE، به بیماران و پزشکان واجد شرایط HAE در بریتانیا یک گزینه درمانی جدید در درمان این بیماری مادام العمر ارائه می دهد.

تصمیم NICE' پس از تایید اورلادیو توسط کمیسیون اروپا (EC) در آوریل 2021 و تایید آژانس داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) در می 2021 اتخاذ شد. فدراسیون پزشکی اسکاتلند (SMC) انتظار می رود در نیمه اول سال 2022 تصمیم بگیرد که از Orladeyo در بیماران HAE در اسکاتلند تحت هدایت سرویس بهداشت ملی بریتانیا (NHS) استفاده کند.

تصمیم NICE' بر اساس نتایج آزمایش محوری فاز 3 APeX-2 است. کارآزمایی به نقطه پایانی اولیه خود رسید: Orladeyo به طور قابل توجهی اپیزودهای HAE را در مقایسه با دارونما در هفته بیست و چهارم درمان کاهش داد. این اثر کاهشی در طول 96 هفته مطالعه ادامه یافت.

بر اساس داده‌های بلندمدت منتشر شده در کنگره اتحادیه اروپای آلرژی و ایمونولوژی بالینی (EAACI) 2021: در طول هفته 25 تا 96، در مقایسه با گروه دارونما، میانگین نرخ حمله ماهانه گروه درمان اورلادیو به میزان یک کاهش یافت. میانگین 80 درصد در مقایسه با خط پایه. در مقایسه با قسمت 1 (0-24 هفته) و قسمت 2 (25-48 هفته) کارآزمایی، اورلادیو به طور کلی در طول درمان در بخش 3 (هفته های 49-96) به خوبی تحمل شد، با بیماری های گزارش شده مربوط به مواد مخدر، موارد کمتری وجود دارد. .