اسپانیا با موفقیت نوع جدیدی از نانومدایسین را برای درمان بیماری فابری توسعه داد

به تازگی محققان موسسه علوم مادی بارسلونا (ICMAB-CSIC) تحت شورای عالی تحقیقات اسپانیا (CSIC) با موفقیت داروی جدیدی را برای درمان فابری توسعه داده اند.

بیماری فابری یک بیماری نادر است، یک بیماری ذخیره سازی ارثی lysosomal ناشی از جهش در ژن GLA encoding α-galactosidase A (α-Gal A). این بیماری می تواند عوارض قلبی عروقی و مغزی و نارسایی کلیوی و همچنین اپیزودهای درد شدید ایجاد کند. بر اساس آمار، به ازای هر ۱۰ هزار نفر در کشورهای اتحادیه اروپا ۲٫۶ نفر از بیماری فابری رنج می برند.

نانو داروی توسعه یافته توسط Xixin به نام "nanoGLA" نامگذاری شده است. مطالعات نشان داده است که داروی جدید اثربخشی بالینی بهتری نسبت به درمان جایگزینی آنزیم دارد که در حال حاضر مجاز به درمان بیماری فابری است. در عین حال مزایای هزینه کمتر و بهبود کیفیت زندگی بیماران را نیز دارد.

این دارو نتیجه تحقیقاتی پروژه "Smart4Fabry" است که در سال ۲۰۱۷ در اروپا راه اندازی شد. تحقیق و توسعه این پروژه ۵٫۸ میلیون یورو از برنامه «افق ۲۰۲۰» اتحادیه اروپا تأمین مالی شد. در حال حاضر این دارو توسط کمیته محصولات دارویی یتیم (COMP) آژانس داروهای اروپا (EMA) مجاز بوده است.