اولین داروی ضد صرع جدید از گیاه شاهدانه! Epidiolex ایالات متحده درخواست های جدیدی را برای درمان بیماری صرع مرتبط با سل (TSC) انجام می دهد

شركت داروسازي بريتانيا GW Pharma يك رهبر جهاني در علم ، توسعه و تجاري داروهاي تجويز كانابينوئيد است. به تازگی ، این شرکت و شرکت تابعه آن Greenwich Biosc علوم ایالات متحده اعلام کرده اند که برای تهیه مایعات خوراکی داروی کانابینوئید Epidiolex (cannabidiol ، cannabidiol، CBD) به سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به داروی جدید (sNDA) ارسال کرده است. ) sNDA درصدد گسترش برچسب Epidiolex است تا شامل موارد زیر باشد: درمان صرع ناشی از بیماری اسکلروز توبرکی (TSC). در حال حاضر ، Epidiolex در ایالات متحده برای درمان تشنج های مرتبط با سندرم لنوکس-گاستاوت (LGS) و سندرم دراوت تأیید شده است.

پیش از این اپیدولکس نام داروی یتیم را برای درمان TSC توسط TFDA دریافت کرده بود. TSC یک بیماری ژنتیکی نادر ، جدی و کودکی است. صرع شایعترین ویژگی عصبی TSC است. تقریباً دو سوم بیماران TSC تشنج نسوز را تجربه می کنند. نیاز به روشهای جدید درمانی برای حل تشنجهای مرتبط با TSC وجود دارد. داده های حاصل از یک مطالعه بالینی فاز III نشان داد که Epidiolex به طور قابل توجهی تشنج نسبی مربوط به TSC (کانونی و سیستمیک) را کاهش داده و وضعیت کلی بیمار را در مقایسه با دارونما بهبود می بخشد. در صورت تأیید ، Epidiolex یک گزینه درمانی مهم برای جمعیت بیماران TSC ارائه می دهد.

sNDA بر اساس نتایج یک مطالعه بالینی تصادفی ، دو سو کور ، کنترل شده با پلاسبو است. در کل بیماران} 2} ((سن 1-65 سال) در درمان تشخیص داده شدند. اين بيماران به طور تصادفي دريافت كننده mg / kg 4/4 idi ادريدولكس (mg=kg 5/0}) ، اپييدولكس} 6}} mg / kg / day (7 n {7}) ، دارونما (n =} 8}}) ، هفته 9 {of هفته درمان (10 {} tit هفته دوره تیتراسیون ، 11 {} 11 هفته دوره نگهداری). نقطه پایانی اصلی تغییر درصد از پایه در Epidiolex در مقابل دارونما در طول درمان در مقایسه با فرکانس تشنج کانونی و سیستمیک مربوط به TSC بود. نقاط پایانی ثانویه کلیدی عبارتند از: نسبت بیماران مبتلا به تشنج 13 ≥ {13}، ، نسبت بیماران مبتلا به 13 {{13 reduction reduction کاهش در تعداد دفعات تشنج (شامل احساس کانونی و تشنج) ، و تصور کلی از تغییرات در وضعیت کلی موضوع / مراقب (S / CGIC).

نتایج نشان داد که این مطالعه به نقطه پایانی اولیه رسیده است. در مقایسه با گروه دارونما ، فراوانی تشنج مربوط به TSC در گروه درمانی Epidiolex به طور قابل توجهی کاهش یافته است: گروه درمانی Epidiolex 1}} mg / kg / day و گروه درمانی 2 {} 2} mg / kg / day گروه کاهش یافته است. group 3}} from از پایه ، 4 {4}}، ، 5 {}}} در گروه دارونما (P=0. {} 7}} ، p=0. {9}}).

نتایج تمام نقاط پایانی ثانویه کلیدی تأثیر را در نقطه پایانی اصلی پشتیبانی می کند. به طور خاص: (2) در مقایسه با گروه دارونما ، درصد بالاتری از بیماران در گروه درمانی Epidiolex دارای 1}}} or یا کاهش بیشتر در تشنج ({{2}}) بود. گروه 5 g 0} m 5mg / kg / day و {1}} mg / kg / day)) 5}}،، {0}} {{} 0 در گروه دارونما ، p=69 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 69 {} {}}}))))))) (2) در مقایسه با گروه دارونما ، 12 {{12 of از بیماران در گروه درمانی دو دوز Epidiolex کاهش بیشتر در فرکانس تشنج (از جمله احساس کانونی و تشنج) ، در مقایسه با {{0 را تجربه کردند. group 7٪ در گروه دارونما (p=0. {16}} و p=0. {18}). ({{19}) با توجه به نتایج پرسشنامه تأثیر کلی بیمار / مراقب (S / CGIC) ، نسبت های گزارش شده توسط اپیدیولکس idi 0}} 5mg / kg / day و Epidiolex {{1} ميلي گرم در كيلوگرم در كيلوگرم در روز به ترتيب با 22} 22} 6 ، 6 {} 0 and و آسايش بهبود يافت. گروه دوز 9} 19 {19 (((P=0 {} 26}} و P=0 بود.}} 28). ({29}}) تجزیه و تحلیل اضافی نشان می دهد که بیماران تحت درمان با Epidiolex کاهش بیشتری در تشنج کانونی مرکب نسبت به بیماران مبتلا به دارونما (5 mg 0} mg 5 میلی گرم / کیلوگرم / گروه درمان روزانه ، 1}}} mg / kg در گروه درمان روزانه آنها به ترتیب {{0 5 and و 1}}} and و نسبت در گروه دارونما 19 {}} 2، ، P=0 {36} بود. } و p=0. {38}}).

مشخصات ایمنی مشاهده شده در این مطالعه مطابق با نتایج تحقیقات قبلی است و خطرات ایمنی جدید مشخص نشده است. میزان بروز عوارض جانبی (AE) در گروه mg / kg / day 1} {1}، ، در گروه mg / kg / day {2} in ، و در گروه mg / kg / day {2} and و group 4}} in در گروه دارونما. هر دو دوز ایمنی قابل قبول دارند ، با عوارض جانبی کمتر از mg / kg 1/1 {{1 میلی گرم در روز. شایع ترین واکنش های جانبی اسهال ، کاهش اشتها و خواب آلودگی است.

بیماری اسکلروز توبرک (TSC) یک بیماری ژنتیکی نادر است که تقریباً {} 0} ، 000 نفر در ایالات متحده و تقریباً 2}} میلیون نفر در سراسر جهان را درگیر می کند. در سطح جهان ، حداقل 3 {} babies نوزادان TSC هر روز متولد می شوند ، و تخمین زده می شود که از هر نوزاد {4 one یک نفر. این بیماری عمدتاً باعث رشد تومورهای خوش خیم در ارگانهای مهم بدن از جمله مغز ، پوست ، قلب ، چشم ، کلیه و ریه ها می شود و عامل اصلی صرع ارثی است. TSC معمولاً در سال اول پس از تولد رخ می دهد ، به صورت صرع کانونی یا اسپاسم شیرخوارگی بروز می کند و با افزایش خطر ابتلا به اوتیسم و ​​ناتوانی ذهنی همراه است. شدت آن ممکن است بسیار متفاوت باشد. در برخی از کودکان ، این بیماری بسیار خفیف است ، در حالی که برخی دیگر عوارض تهدید کننده زندگی دارند. About {6 of of از بیماران TSC مبتلا به صرع هستند و ممکن است نسوز به دارو. بیش از 7 {{of of از بیماران TSC نمی توانند از طریق درمان های استاندارد مانند داروهای ضد صرع ، جراحی صرع ، رژیم کتوژنیک یا تحریک واژن ، تشنج را کنترل کنند. در مقابل ، 30-40٪ از بیماران صرع بدون TSC مقاوم هستند.

Epidiolex (نام تجاری اروپا: Epidyolex) یک عصاره مایع با خلوص بالا از عصاره CBD است. CBD یک جزء غیر روانگردان است که از گیاه شاهدانه گرفته می شود و اثرات دارویی متعددی بر سیستم عصبی دارد. تعداد زیادی از مطالعات نشان داده اند که CBD دارای فعالیت های ضد صرع و ضد تشنج آشکار است و عوارض جانبی کمتری نسبت به داروهای ضد صرع موجود دارد.

در ایالات متحده ، آماده سازی مایع خوراکی Epidiolex در ماه ژوئن توسط FDA patients 0}} برای بیماران 2 سال و بالاتر به تصویب رسید ، به عنوان یک مکمل برای درمان صرع مرتبط با سندرم لنوکس-گاستوت (LGS ) و سندرم دراوت (DS). در اتحادیه اروپا ، Epidyolex همان نشانه های فوق را در ماه ژوئن دریافت کرد {3. LGS و DS دو بیماری صرع نادر ، جدی ، از زمان کودکی و دشوارترین نوع صرع برای درمان هستند. در ایالات متحده ، FDA قبلاً وضعیت داروی یتیم را برای معالجه LGS و DS در بیماری های نادر کودکان داده است. بعلاوه ، FDA وضعیت درمانی سریع Epidiolex را برای درمان DS اعطا کرد. در اروپا ، Epidyolex همچنین از طریق EMA وضعیت داروی یتیم را برای LGS و DS دریافت کرده است.

Epidiolex / Epidyolex اولین داروی کانابینوئیدی ناشی از گیاه است که توسط ایالات متحده و اروپا برای معالجه صرع تأیید شده است ، و همچنین اولین داروی ضد صرع جدید (AED) است. صنعت نسبت به چشم اندازهای تجاری optim {1}} # 39 very بسیار خوش بینانه است. Clarivate پیش از این پیش بینی کرده بود که فروش {3 reach $ 4 {} reach $ {5} {میلیارد.

در حال حاضر ، داروهای GW داروسازی در حال تولید Epidiolex / Epidyolex برای درمان سایر بیماریهای نادر از جمله TSC و سندرم Rett است. GW Sativex (nabiximols) را راه اندازی کرده است ، اولین داروی تجویز گیاه شاهدانه در جهان است که توسط بسیاری از خارج از ایالات متحده برای معالجه اسپاسم در مولتیپل اسکلروزیس تأیید شده است. این شرکت برای دستیابی به تصویب FDA در حال پیشبرد پروژه بعدی Sativex است. خط لوله شرکت 0010010 # 39؛ s دارای تعدادی از کاندیداهای محصول کانابینوئید است ، از جمله ترکیبات مربوط به درمان صرع ، اوتیسم ، گلیوبلاستوما و اسکیزوفرنی. (Bioon.com)