نشانه جدید BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) شده است توسط FDA ایالات متحده پذیرفته شده است: درمان ماکروگلوبولینومی والدنستروم!

BeiGene به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) بروکینسا را پذیرفته است (زنوبروتینیب) برای درمان ماکروگلوبولینمای فارنهایت (WM) نشانه جدید لیست برنامه (sNDA) ، متقاضی داروهای تجویزی می پردازد صورتحساب (PDUFA) تاریخ اکتبر 18 ، 2021 است. علاوه بر ایالات متحده، مقامات نظارتی مواد مخدر اتحادیه اروپا، کانادا، استرالیا، چین، تایوان، و کره جنوبی درخواست های بازاریابی مربوطه برای بروکینسا® را برای درمان بیماران WM پذیرفته اند.

ماکروگلوبولین می والدنستروم یک لنفوم نادر ایندولنت است که در کمتر از ۲٪ بیماران لنفوم غیر هوچکین (NHL) رخ می دهد. در ایالات متحده، هر سال حدود ۵۰ مورد جدید WM وجود دارد. این بیماری معمولاً در بیماران مسن تر رخ می دهد و عمدتاً در مغز استخوان یافت می شود، اما ممکن است غدد لنفاوی و طحال را نیز درگیر کند.

دکتر هوانگ وایجوان، مدیر ارشد پزشکی هماتولوژی بی جین در این مورد می گوید: «WM یک بیماری نادر و بسیار جدی است. ما بسیار خوشحال است که FDA پذیرفته است brukinsa® به عنوان یک نشانه جدید برای درمان این بیماری. در سال های اخیر، BTK اگر چه مهارکننده ها درمان کلی WM را بهبود بخشیده اند، اما بیمارانی که زیرتیپ های مختلف دارند هنوز بهبودی های متفاوتی دارند و سمیت هنوز یک مشکل است. ما تا چند ماه آینده به برقراری ارتباط با FDA ادامه خواهیم داد و منتظر بروکینسا خواهیم بود® می تواند به یک گزینه درمانی جدید برای بیماران WM در ایالات متحده تبدیل شود."

این sNDA شامل داده های 351 بیمار WM، عمدتا بر اساس داده های ایمنی و اثربخشی از فاز جهانی 3 ASPEN کارآزمایی بالینی (NCT03053440) از بروکینسا® در مقابل ایبروتینیب (Imbruvica) برای درمان بیماران WM؛ علاوه بر این، همچنین شامل داده های داده های حمایت کننده برای دو کارآزمایی بالینی بروکینسا® کارآزمایی بالینی فاز محوری 2 (NCT03332173) برای درمان بیماران مبتلا به WM عود/ نسوز در چین و جهانی 1/ برای درمان بیماران مبتلا به بدخیمی های سلول B است. فاز 2 کارآزمایی بالینی (NCT02343120). در عین حال داده های ایمنی ۷۷۹ بیمار در شش کارآزمایی بالینی ® نیز در sNDA گنجانده شده است.

بروکینسا ® مولکول کوچکی از تیروزین کیناز بروتون (BTK) است که به طور مستقل توسط دانشمندان بیژن توسعه یافته است. این در حال حاضر تحت طیف گسترده ای از کارآزمایی های بالینی کلیدی در سراسر جهان به عنوان یک عامل واحد و در ترکیب با داروهای درمان های دیگر استفاده می شود برای درمان انواع بدخیمی های سلول B.

بروکینسا ® نوامبر ۲۰۱۹ برای درمان بیماران لنفوم سلول گوشته (MCL) که پیش از این حداقل یک درمان دریافت کرده اند، تأییدیه شتاب زده ای در آمریکا دریافت کرد. بروکینسا® در ژوئن ۲۰۲۰ تأییدیه مشروطی در چین برای درمان بیماران بالغ مبتلا به لوسمی مزمن لنفوسیتی (CLL)/لنفوم لنفوسیتی کوچک (SLL) دریافت کرد که در گذشته حداقل یک درمان دریافت کرده اند، و در گذشته حداقل یک درمان دریافت کرده اند. دو نشانه برای درمان بیماران بالغ MCL. در حال حاضر در مجموع بیش از ۲۰ درخواست فهرست مربوط به بروکینسا® ارائه شده است که ۴۵ کشور و منطقه در سراسر جهان از جمله آمریکا، چین و اتحادیه اروپا را پوشش می دهد.

ایبروتینیب(Imbruvica) یک مهارکننده پرفروش BTK است که توسط Johnson & Johnson و AbbVie به فروش می رسد. این نقش اثر ضد سرطان با مسدود کردن BTK مورد نیاز برای تکثیر سلول های سرطانی و متاستاز. BTK یک مولکول سیگنالینگ کلیدی در مجموعه سیگنالینگ گیرنده سلول B است، و نقش مهمی در بقا و متاستاز سلول های بدخیم B و دیگر بیماری های ناتوان کننده جدی دارد. ایمبروویکا می تواند مسیرهای سیگنالینگ را که میانجی گری تکثیر کنترل نشده و گسترش سلول های B را بر می دارند، مسدود کند، به کشتن و کاهش تعداد سلول های سرطانی کمک کند و پیشرفت سرطان را به تأخیر بیندازد. در کارآزمایی های بالینی، درمان های تک دارویی و ترکیبی اثرات درمانی قوی در برابر طیف گسترده ای از بدخیمی های هماتولوژیک نشان داده اند.

از زمان راه اندازی آن در سال ۲۰۱۳،ایبروتینیب(ایمبروویکا) ۱۱ آمریکا را به دست آورده است. تایید FDA در 5 سرطان خون سلول B و بیماری مزمن پیوند در مقابل میزبان (cGVHD) در 6 منطقه بیماری: با یا بدون جهش 17p کاهش (del17p) لوسمی لنفوسیتی مزمن (CLL) ، لنفوم لنفوسیتی کوچک (SLL) ) با یا بدون جهش حذف 17p (del17p) ، والدنستروم ماکروگلوبولینمی (WM) ، قبلا درمان لنفوم سلول گوشته (MCL) ، لنفوم منطقه حاشیه ای (MZL) است که نیاز به درمان سیستمیک و دریافت کرده است حداقل یک درمان ضد CD20 ، و بیماری مزمن پیوند در مقابل میزبان (cGVHD) است که یک یا چند درمان سیستمیک شکست خورده است.

در حال حاضر AbbVie و Johnson & Johnson در حال پیشبرد یک پروژه بزرگ توسعه تومور بالینی Imbruvica هستند. بر اساس گزارش سالانه منتشر شده از سوی هر دو حزب، فروش جهانی ایمبروویکا در سال ۲۰۲۰ به ۹٫۴۴۲ میلیارد دلار آمریکا رسید. در چین، در جریان مذاکرات بیمه پزشکی سال ۲۰۱۸، ایمبرویکا با موفقیت از طریق کاهش قیمت قابل توجهی وارد کاتالوگ بیمه پزشکی شد. برخی تحلیلگران پیش بینی می کنند که فروش ایمبروویکا در سال ۲۰۲۵ به ۱۱٫۹ میلیارد دلار خواهد رسید.