FDA ایالات متحده تایید ورتاکس برای آزمایش بالینی درمان سلول های آزاد به طور کامل مشتق شده از سلول های بنیادی!

شرکت داروسازی ورتاکس به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) یک کاربرد کارآزمایی بالینی دارویی جدید (IND) را تصویب کرده است که این شرکت را قادر می سازد آزمایش های بالینی VX-880 را آغاز کند. VX-880 یک سلول بنیادی مشتق شده، درمان سلول های آزاد کاملاً متفاوت برای درمان دیابت نوع یک (T1D) است.

ورتاکس قصد دارد در نیمه اول سال ۲۰۲۱ با استفاده از VX-880 برای درمان بیماران مبتلا به دیابت نوع یک (T1D) با اختلال در آگاهی از هیپوگلیسمی و هیپوگلیسمی شدید، یک کارآزمایی بالینی فاز ۱/۲ را آغاز کند. کارآزمایی ایمنی و اثربخشی دوکس های مختلف VX-880 را ارزیابی خواهد کرد و حدود 17 بیمار در این کارآزمایی بالینی شرکت خواهند کرد.

دکتر باستیانو سانا، معاون اجرایی رئیس جمهور و رئیس سلول درمانی و ژن درمانی در ورت در این مورد می گوید: «همانطور که صدمین سالگرد کشف انسولین در سال جاری را جشن می گیریم، از معرفی سلول درمانی درجه یک به کلینیک که پتانسیل بهره مندی از T1D را دارد، بسیار خوشحالیم. بیماران تاثیر معنی داری دارند. ما مشتاقانه منتظر راه اندازی برنامه بالینی خود و آزمایش روش منحصر به فرد خود برای استفاده از انسولین کاملاً مشتق از سلول های بنیادی برای تولید سلول های آزاد برای جایگزینی سلول های آزاد نابود شده در بیماران مبتلا به دیابت نوع یک هستیم.»

دیابت نوع یک (T1D) ناشی از تخریب خودایمنی سلول های طبیعی تولیدکننده انسولین در لوزالمعده است که منجر به کاهش ترشح انسولین و اختلال در کنترل قند خون می شود. کمبود انسولین می تواند باعث پردازش غیرطبیعی مواد مغذی توسط بدن شود که می تواند منجر به سطح بالای قند خون شود. قند خون بالا می تواند منجر به کتوسیدوز دیابتی شود که با گذشت زمان می تواند منجر به عوارضی مانند بیماری/نارسایی کلیه، بیماری چشم (از جمله از دست دادن بینایی)، بیماری های قلبی، سکته مغزی، آسیب عصبی و حتی مرگ شود. با توجه به محدودیت ها و پیچیدگی سیستم زایمان انسولین، دستیابی و حفظ تعادل در کنترل قند خون برای بیماران T1D دشوار است. هیپوگلیسمی هنوز یک عامل محدود کننده کلیدی در مدیریت قند خون است. هیپوگلیسمی شدید می تواند منجر به از دست دادن هوشیاری، کما، تشنج، آسیب، و حتی مرگ و میر شود. علاوه بر انسولین درمانی، در حال حاضر گزینه های محدودی برای درمان T1D وجود دارد.

وی ایکس-۸۸۰ (که قبلاً با نام STx-02 شناخته می شد) یک درمان سلول های بنیادی مشتق از سلول های بنیادی انسان آلوژنیک تحقیقی است. در حال حاضر در حال برنامه ریزی برای ارزیابی بیماران T1D با اختلال در آگاهی از هیپوگلیسمی و هیپوگلیسمی شدید است. VX-880 این پتانسیل را دارد که توانایی بدن در تنظیم سطح قند خون را با بازگرداندن عملکرد سلول های islet (از جمله تولید انسولین) بازگرداند.

آزمایش های بالینی VX-880 شامل تزریق سلول های آزاد پانکراس عملکردی کاملاً متمایز شده و درمان سرکوب کننده ایمنی ترکیبی طولانی مدت برای محافظت از سلول های آزاد لوزالمعده در برابر رد ایمنی خواهد بود.