FDA ایالات متحده اعطا Novartis تعیین مواد مخدر دستیابی به موفقیت برای عامل قوی و انتخابی مهار کننده B iptacopan!

نووارتیس به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به ایپتاکوپان (LNP023) صلاحیت دارویی دستیابی به موفقیت برای درمان هموگلوبینوری شبانه پاروکسیسمال (PNH)، و یک درمان نادر کودکان برای واجد شرایط بودن بیماری C3 گلومرولوپاتی (C3G) (RPD) اعطا کرده است. در اکتبر سال جاری، آژانس داروهای اروپا (EMA) صلاحیت اولویت دارو (PRIME) را برای درمان C3G به ایپکوپان اعطا کرد.

iptacopan یک مهارکننده درجه یک، خوراکی، قوی، انتخابی، مولکول کوچک، و بازدارنده فاکتور B برگشت پذیر است. فاکتور B یک پروتاز سرین کلیدی در مسیر جایگزین سیستم مکمل است. علاوه بر PNH و C3G, iptacopan در حال حاضر در حال توسعه برای درمان بیماری های کلیوی دیگر که در آن سیستم مکمل تحت تاثیر قرار می گیرد و نیازهای برآورده نشده قابل توجهی, از جمله IgA نفروپاتی (IgAN) و سندرم اورمیک همولیتیک غیر معمول (aHUS) , نفروپاتی غشایی (MN).

Novartis انتظار دارد برای ارائه دسته اول از برنامه های کاربردی نشانه به FDA ایالات متحده در سال 2023. در بسیاری از بیماری های مکمل محور، ایپکوپان این پتانسیل را دارد که به اولین مهارکننده مسیر مکمل برای به تأخیر انداختن پیشرفت بیماری تبدیل شود. بر اساس شیوع این بیماری و داده های موقت مثبت مطالعه فاز ۲، ایپکوپان همچنین به دلیل درمان IgAN توسط FDA آمریکا و EMA اتحادیه اروپا برای درمان C3G و PNH به تعیین داروی یتیم (ODD) اعطا شد.

ساختار شیمیایی iptacopan (منبع تصویر: medchemexpress.cn)

BTD یک کانال بررسی مواد مخدر جدید است که توسط FDA در سال ۲۰۱۲ ایجاد شده است. هدف آن تسریع در توسعه و بررسی برای درمان بیماری های جدی یا تهدید کننده زندگی است و شواهد بالینی اولیه ای وجود دارد که نشان می دهد این دارو در یک یا چند داروی جدید است که نقاط پایانی قابل توجه بالینی را به طور قابل توجهی بهبود بخشیده اند. داروهای به دست آمده از BTD می توانند راهنمایی های نزدیک تری از جمله مقامات سطح بالا FDA در طول تحقیق و توسعه دریافت کنند تا اطمینان حاصل کنند که بیماران در کوتاه ترین زمان گزینه های درمانی جدیدی ارائه می شوند.

FDA به iptacopan BTD برای درمان PNH بر اساس نتایج موقت مثبت مطالعه فاز دوم در حال انجام پروژه 2 اعطا کرد. داده ها نشان می دهد که ایپکوپان در بیماران PNH که با وجود دریافت درمان ضد مکمل مراقبت استاندارد هنوز کم خونی و وابسته به انتقال خون هستند، و بیماران PNH که قبلاً درمان ساده لوحانه ضد C5 (ساده لوحی ضد C5) را به عنوان تک درمانی مزایای درمانی دریافت کرده اند، به طور قابل توجهی مؤثر است.

PNH یک بیماری خونی نادر تهدید کننده زندگی است که با همولیز مکمل محور، تروموز، و اختلال در عملکرد مغز استخوان مشخص می شود که منجر به کم خونی، خستگی، و دیگر علائم ناتوان کننده می شود که ممکن است بر کیفیت زندگی بیماران تأثیر بگذارد. اگرچه استاندارد فعلی درمان، درمان ضد C5 سولیریس (eculizumab) یا اولتومیریس (ravulizumab) است، اما بخش زیادی از بیماران PNH هنوز کم خونی و وابسته به انتقال خون هستند.

وضعیت نادر بیماری کودکان FDA (RPD) برای بیماری های جدی یا تهدید کننده زندگی است که عمدتاً کمتر از ۲۰۰٬۰ نفر زیر ۱۸ سال را تحت تأثیر قرار می دهد. C3G یک شکل بسیار نادر و شدید از گلومرولونفریت اولیه است, مشخص شده توسط یک اختلال از تنظیم مکمل.

C3G معمولاً در نوجوانان و جوانان تشخیص داده می شود. پیش آگهی بیماری ضعیف است. حدود ۵۰٪ بیماران در عرض ۱۰ سال به بیماری کلیوی مرحله پایانی (ESRD) مبتلا می شوند و ۵۰ تا ۷۰٪ بیماران پس از پیوند کلیه عود می کنند. در سراسر جهان، بروز سالانه C3G 1-2 بخش در میلیون است. حدود ۱۰٬۰ مورد در آمریکا، حدود ۱۰٬۵۰۰ مورد در اروپا، حدود ۳۲۰۰ مورد در ژاپن و حدود ۳۲٬۰ مورد در چین وجود دارد.

داده های مثبت فاز دوم ایپتاکوپان برای درمان PNH در کنفرانس انجمن پیوند خون و مغز استخوان اروپا (EBMT) در ماه اوت سال جاری اعلام شد. نتایج تجزیه و تحلیل موقت فاز دوم برای درمان C3G در اکتبر سال جاری در انجمن نفرولوژی آمریکا (ASN) ارائه شد. در نشست سالانه اعلام شد. نووارتیس برنامه ریزی کرده است تا کارآزمایی های بالینی فاز سوم را در نشانه های متعدد آغاز کند.