FDA ایالات متحده تایید Arcalyst: برای درمان بیماران ≥ 12 ساله, و کاهش خطر عود!

کینیکسا فارما، شرکت زیست درمانی آمریکایی است، که دارایی های خط لوله آن برای تنظیم مسیرهای ایمنی برای درمان انواع بیماری ها طراحی شده است. به تازگی این شرکت اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) آرکالیست (ریلوناسپت) را برای کودکان و بزرگسالان ≥۱۲ سال سن برای درمان پریکاردیت عود کننده و کاهش خطر عود تأیید کرده است. برای کاهش خطر عود در بزرگسالان و کودکان 12 سال و بالاتر. انتظار می رود این پرتاب تجاری در آوریل ۲۰۲۱ انجام شود. کینیکسا انتظار دارد که آرکالیست در آوریل ۲۰۲۱ رسماً ذکر شود.

به ویژه شایان ذکر است که آرکاlyست اولین و تنها دارویی است که توسط FDA آمریکا برای درمان پریکاردیت عود کننده تأیید شده است. آرکالیست یک پروتئین همجوشی هفتگی و زیر جلدی تزریق شده است که می تواند سیگنالینگ اینترلوکین-۱α (IL-1α) و سیگنالینگ اینترلئوکین-۱β (IL-1β) را مسدود کند.

پریکاردیت عود کننده یک بیماری ناتوان کننده است که زندگی بیماران را مختل می کند. داده ها نشان می دهد که پریکاردیت عود کننده از پاتوپسیولوژی IL-1α و IL-1β-mediated intrinsic auto-inflammation سرچشمه می گیرد. این تصویب از مفهوم استراتژی های درمان ایمونومودیولاتوری هدفمند حمایت می کند و نشانه تغییر در مدیریت بیماران مبتلا به این بیماری ویرانگر است.

تایید FDA از Arcalyst برای درمان پریکاردیت عود کننده بر اساس داده های مثبت از فاز 3 مطالعه RHAPSODY است. این مطالعه یک کارآزمایی کلیدی فاز 3 آرکاlyست در درمان پریکاردیت عود کننده است. RHAPSODY به نقطه پایانی اولیه از پیش مشخص شده (زمان به اولین عود پریکاردیت) و تمام نقاط پایانی اثربخشی اولیه و ثانویه در طول دوره برداشت تصادفی رسید، و آنها از نظر آماری معنی دار بودند.

داده ها نشان می دهد که درمان Arcalyst نتایج بالینی معنی دار مربوط به نیازهای پزشکی برآورده نشده قابل توجهی در پریکاردیت عود بهبود یافته است. در اوایل پس از دوز اول، درد و التهاب گزارش شده توسط بیمار به سرعت و به طور مداوم کاهش یافت. زمان میانه از شروع درمان تا پاسخ درمان 5 روز و میزان پاسخ درمان 97 درصد بود. خطر حوادث مکرر پریکاردیت در بیماران تصادفی شده به درمان آرکالیست 96 درصد کاهش یافت (04/0=HR، 04/0p<0.0001), 92%="" of="" the="" trial="" days="" had="" no="" pain="" or="" at="" most="" mild="" pain,="" compared="" with="" 40%="" in="" the="" placebo="" group=""><0.0001) 0.0001).="" in="" the="" study,="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" injection="" site="" reactions="" and="" upper="" respiratory="" tract="" infections.="" the="" data="" of="" the="" rhapsody="" study="" has="" been="" published="" in="" the="" international="" medical="" journal="" "new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" and="" at="" the="" same="" time="" announced="" at="" the="" 2020="" scientific="" meeting="" of="" the="" american="" heart="">

Arcalyst توسط Regeneron Pharma کشف شد و تایید اولیه از FDA در فوریه 2008 برای درمان سندرم دوره ای مرتبط با پیریدین سرد (CAPS) ، از جمله سندرم خود التهابی سرد خانوادگی (FCAS) و سندرم موکل ولز (MWS، نادر سندرم تب دوره ای ژنتیکی) ، پس از آن در دسامبر 2020 برای بیماران مبتلا به گیرنده اینترلوکین - 1 (گیرنده IL - 1) کمبود (DIAR) حفظ بهبودی تایید شده است.

کینیکسا در سال ۲۰۱۷ مجوز آرکالیکست را از رگنرون برای ارزیابی بیماری هایی که گمان می رود با میانجیگری IL-1α و IL-1β از جمله پریکاردیت عود کننده انجام می شود، به دست آورد. همان طور که در قرارداد مجوز آرکالیست آمده است، پس از تأیید FDA پریکاردیت مکرر، کینیکسا مسئول فروش و توزیع آرکالیست در ایالات متحده از جمله CAPS و DIRA است و به همان اندازه سود را با رگنرون توزیع خواهد کرد.

پریکاردیت عود کننده یک بیماری دردناک قلبی عروقی خود التهابی است که معمولاً به صورت درد قفسه سینه آشکار می شود که اغلب با تغییرات هدایت الکتریکی و گاهی افسون در اطراف قلب همراه است که به آن افسون پریکاردیال می نامند. بیمارانی که اپیزودهای اضافی پریکاردیت را پس از یک دوره بدون نشان از ۴ تا ۶ هفته یا بیشتر توسعه می دهند، به عنوان پریکاردیت عود کننده شناخته می شوند. علائم پریکاردیت عود کننده بر کیفیت زندگی تأثیر می گذارد، فعالیت بدنی را محدود می کند و منجر به وزش های مکرر بخش اورژانس و بستری شدن در بیمارستان می شود. داده ها نشان می دهد که هر ساله حدود ۴۰ هزار بیمار در آمریکا به دنبال درمان پریکاردیت عود کننده هستند و دریافت می کنند. در این گروه، تقریباً ۱۴٬۰ بیمار به دلیل بیماری داخلی مداوم یا پاسخ کافی به درمان های سنتی (مانند داروهای ضد التهاب غیر استروئیدی، کلشیسین، و کورتیکواستروئیدها) یک رویداد دوم یا بعدی (عود) را تجربه کردند.