Fexinidazole توسط FDA ایالات متحده تایید شده است: تنها نیاز به مصرف دارو به مدت 10 روز, از Sanofi / DNDi!

سانوفی به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا فکسینیدازول را به عنوان اولین داروی درمانی کاملاً شفاهی برای بیماران ۶ سال و بالاتر و وزن حداقل ۲۰ کیلوگرم تأیید کرده است. Trypanosomiasis brucei gambiae sleeping sickness (human African trypanosomiasis, HAT, human African trypanosomiasis). فکسینیدازول یک مشتق ۵ نیترویمیدازول است که یک مهارکننده سنتز DNA و اولین آماده سازی کاملاً شفاهی برای درمان تريپانوزومیازيس آفريقائی انسان (HAT یا بیماری خواب) است.

بیماری خواب یک بیماری انگلی است، یک بیماری گرمسیری نادیده گرفته شده مرگبار که توسط نیش یک مگس تسه-تسه آلوده (مگس تسه- تسه) گسترش می یابد. این بیماری عمدتاً افرادی را که در مناطق روستایی دورافتاده جنوب صحرای آفریقا زندگی می کنند، تحت تأثیر قرار می دهد، جایی که حدود ۶۵ میلیون نفر در معرض خطر عفونت قرار دارند. اگر درمان نشده باقی می مانند، بیماری خواب تقریباً همیشه کشنده است. بیماری خواب باعث علائم روانپزشکی عصبی می شود، از جمله: تخریب ناتوان کننده الگوهای خواب، پرخاشگری غیرقابل کنترل، و روان پریشی. از طریق همکاری سانوفی، تعداد موارد بیماری خواب گزارش شده به سازمان بهداشت جهانی بین سال های ۲۰۰۱ تا ۲۰۲۰ تقریباً ۹۷٪ کاهش یافته است. DNDi، سانوفی و شرکای آنها متعهد هستند تا اطمینان حاصل کنند که فکسینیدازول در تمام کشورهایی که بیماری خواب بومی است در دسترس است.

اگرچه درمان فعلی بیماری خواب موثر است، اما به دلیل نیاز به تزریق یا تزریق و بستری شدن در بیمارستان، به ویژه برای افرادی که در مناطق دورافتاده زندگی می کنند، بار سنگینی برای بیماران و کارکنان پزشکی است.

Fexinidazole مناسب است برای: به عنوان یک داروی 10 روزه, یک بار در روز برای درمان تریپانوسوما بروسی گامبیا بیماری خواب. این شایع ترین نوع بیماری خواب است و در غرب و آفریقای مرکزی یافت می شود. مهم این است که فکسینیدازول اولین درمان کامل دهانه ای است که هم برای مرحله اول (مرحله اولیه) بیماری مناسب است و هم مرحله دوم بیماری که در آن انگل ها از سد خونی-مغزی عبور می کنند و علائم نوروپسیکیاتیک را در بیماران ایجاد می کنند. بنابراین فکسینیدازول می تواند نیاز معمول به بستری شدن در بیمارستان را از بین ببرد و به طور بالقوه تعداد سوراخ های کمری را کاهش دهد.

ساختار شیمیایی فکسینیدازول

فکسینیدازول یک مشتق ۵-نیترویمیدازول است که در اصل توسط هوچست (سلف سانوفی) در دهه ۱۹۸۰ توسعه یافت اما بعدها به دلایل استراتژیک کنار گذاشته شد. این دارو در سال ۲۰۰۵ با همکاری موسسه بهداشت گرمسیری و عمومی سوئیس تعیین شد. در سال ۲۰۰۹ DNDi با سانوفی که حق ثبت اختراع فکسینیدازول را در اختیار دارد همکاری کرد تا تحقیقات مربوط به این دارو را برای درمان بیماری خواب دوباره راه اندازی کند. از جمله DNDi مسئول توسعه پیش بالینی، بالینی و دارویی است و سانوفی مسئول توسعه صنعتی، ثبت نام، تولید و فروش داروسازی است.

fexinidazole به عنوان بخشی از مشارکت نوآورانه با DNDi، که انجام کارآزمایی های بالینی کلیدی از مواد مخدر و همکاری با برنامه ملی بیماری خواب جمهوری دموکراتیک کنگو (DRC) و جمهوری آفریقای مرکزی (CAR) و همکاری سانوفی توسعه یافته است.

در ۱۶ نوامبر ۲۰۱۸ کمیته آژانس داروهای اروپا (EMA) برای محصولات دارویی برای استفاده انسان (CHMP) نظر علمی مثبتی در مورد فکسینیدازول صادر کرد. در یک مطالعه بالینی که توسط DNDi برگزار شد، فکسینیدازول اثربخشی و ایمنی بالایی را در هر دو بیمار کودکان و بزرگسالان 6 سال و بالاتر و وزن ≥20 کیلوگرم برای هر دو مرحله بیماری نشان داد.

شایان ذکر است که DNDi به دلیل تأیید FDA یک کوپن بررسی اولویت بیماری گرمسیری (PRV) به دست آورده است. پروژه PRV بیماری گرمسیری FDA در سال ۲۰۰۷ برای تشویق توسعه درمان های جدید برای بیماری های نادیده گرفته شده گرمسیری از جمله بیماری خواب تأسیس شد. سانوفی و DNDi هر گونه مزایای PRV را به اشتراک خواهند داشت که هر دو طرف را قادر خواهد ساخت تا به سرمایه گذاری در نوآوری ادامه دهند و دسترسی به ابزارهای جدید برای درمان بیماری خواب و دیگر بیماری های نادیده گرفته شده را تضمین کنند. سانوفی به عنوان بخشی از همکاری های درازمدت خود با سازمان جهانی تجارت قول داد که به ارائه رایگان این دارو به سازمان جهانی تجارت برای توزیع به کشورهای آسیب دیده ادامه دهد.

دکتر برنارد پپول، مدیر اجرایی DNDi در این مورد می گوید: «برای پزشکان خط اول، یک درمان ساده و کاملا ً شفاهی برای بیماری خواب در حال حاضر یک رویا به حقیقت می پیوندد. این دارو مطالعه ای بین ما و سانوفی و کشورهایی است که به شدت تحت تأثیر بیماری خواب قرار گرفته اند. ما به این آخرین نقطه عطف در مشارکت درازمدت خود با سانوفی افتخار می کنیم."

لوک کویکنز، معاون ارشد بخش بهداشت جهانی سانوفی در این مورد می گوید: «این تصویب FDA نقطه عطف مهمی در تعهد درازمدت سانوفی به جلوگیری از بیماری خواب است. بیست سال پیش، شرکت و WHO یک توافق بلندپروازانه را تصویب کردند. مشارکت برای مبارزه با بیماری های نادیده گرفته شده گرمسیری. پس از آن که آژانس داروهای اروپا (EMA) در پایان سال ۲۰۱۸ نظرات علمی مثبتی صادر کرد، تأیید FDA گام مهمی در تقویت تلاش ها برای حمایت از ادامه حذف این بیماری است.»