در فوریه 2021 ، اولین گروه از 7 داروی جدید در جهان ، چهارمین درمان CAR-T برایانزی توسط FDA تأیید شد

براساس پایگاه جهانی دارویی Yaodu ، در فوریه 2021 ، 7 داروی جدید برای اولین بار در جهان برای بازاریابی تأیید شده است که همه آنها توسط FDA تأیید شده اند. در میان آنها ، 5 نهاد مولکولی جدید وجود دارد ، یک آنتی بادی و یک سلول درمانی.

چهارمین درمان CAR-T جهانی&# 39؛ Lisocabtagene maraleucel (نام تجاری: Breyanzi)

داروی جدید لنفوم Umbralisib (نام تجاری: Ukoniq)

Trilaciclib ، داروی جدید برای محافظت از مغز استخوان در شیمی درمانی (نام تجاری: COSELA)

داروی جدید کاهش دهنده چربی Evinacumab (نام تجاری: EVKEEZA)

Casimersen ، داروی جدیدی برای دیستروفی پیشرونده عضلانی Duchenne&# 39 (نام تجاری: Amondys 45)

داروی جدید برای کمبود کوفاکتور مولیبدن نوع A: فسدنوپترین (نام تجاری: Nulibry)

درمان جدید برای میلوما (داروی مخلوط شده با پپتید) ملفلوفن (نام تجاری: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) یک سلول سلول T گیرنده آنتی ژن کایمریک بازدارنده (iCAR) با هدف CD19 است که توسط BMS ساخته شده و برای استفاده در بیماران بزرگسال مبتلا به درمان لنفوم سلول B بزرگ عود / مقاوم به درمان (DLBCL) تأیید شده است.

برایانزی چهارمین روش درمانی CAR-T در جهان است. پیش از این ، از طرف FDA ، انتصاب درمان پیشرفته (RMAT) ، لنفوم سلول B بزرگ منتشر و لنفوم مرکز فولیکول ، موفقیت درمانی به آن داده شده است. 4 صلاحیت داروی یتیم برای لنفوم سلول B مدیاستین اولیه و لنفوم سلول گوشته. ویژگی خاص این است که می توان نسبت سلولهای T CD8 مثبت و CD4 مثبت (1: 1) در درمان را به طور م controlledثری کنترل کرد ، بنابراین برای کنترل بهتر عوارض سلول درمانی.

02Umbralisib

Umbralisib توسط TG Therapeutics ساخته شده است و برای درمان بیماران مبتلا به لنفوم منطقه حاشیه ای عود کننده / مقاوم به درمان (MZL) که قبلاً حداقل یک درمان مبتنی بر ضد CD20 دریافت کرده اند و همچنین بیماران عود کننده / مقاوم به درمان که حداقل دریافت کرده اند ، تأیید شده است. درمان سیستمیک خط سوم در گذشته بیماران بزرگسال مبتلا به لنفوم فولیکولار (FL).

Umbralisib اولین مهارکننده خوراکی PI3Kδ / CK1ε است. این قبلاً صلاحیت پیست سریع ، صلاحیت داروی یتیم ، صلاحیت بازنگری در اولویت و تعیین موفقیت درمانی اعطا شده توسط FDA ایالات متحده را به دست آورده است.

03 تریلاسیکلبیب

Trilaciclib یک مهارکننده کوتاه اثر و برگشت پذیر CDK4 / 6 است که توسط G1 Therapeutics ساخته شده است. این ماده برای جلوگیری از سرکوب مغز استخوان ناشی از شیمی درمانی در بیماران بزرگسال مبتلا به سرطان ریه سلول کوچک است.

Trilaciclib اولین و تنها محصول جهانی&# 39 است که در طی شیمی درمانی برای محافظت از مغز استخوان و سیستم ایمنی بدن به صورت پیشگیری استفاده می شود. انتظار می رود که به عنوان مکمل روشهای شیمی درمانی اساسی برای پوشش جمعیت بیشتری از بیماران استفاده شود.

در آگوست سال 2020 ، داروسازی Simcere با G1 به توافق نامه مجوز انحصاری رسید و حقوق توسعه و تجاری Trilaciclib را برای همه موارد در منطقه چین بزرگ به دست آورد.

04Evinacumab

Evinacumab توسط Regeneron ساخته شده و برای درمان کودکان 12 سال به بالا یا بزرگسالان مبتلا به هایپرکلسترولمی هموزیگوت خانوادگی (HoFH) تأیید شده است.

Evinacumab یک آنتی بادی مونوکلونال IgG4κ کاملاً انسانی است که پروتئین 3 مانند آنژیوپویتین را هدف قرار می دهد (ANGPTL3). این یک داروی کاهنده چربی با مکانیسم جدید است که با مهار ANGPTL3 به طور غیر مستقیم تخریب چربی بدن را تسریع می کند. پیش از این ، این دارو صلاحیت داروی یتیم ، صلاحیت بازنگری در اولویت و تعیین موفقیت درمانی را که توسط FDA اعطا شده است ، به دست آورده است و اولین بازدارنده ANGPTL3 به بازار است.

05 کاسیمرسن

Casimersen یک درمان اولیگونوکلئوتیدی ضد حس است که Dystroglycan را هدف قرار می دهد. این دارو توسط Sarepta Therapeutics ساخته شد و برای درمان دیستروفی پیشرونده عضلانی Duchenne&# 39 با جهش ژنی اگزون 45 تأیید شد. این اولین دارویی است که برای این نوع بیماران DMD جهش یافته ژنتیکی تأیید شده است.

Casimersen تأیید شد که این بار از کانال تأیید تسریع شده استفاده کند. این دارو صلاحیت سریع اعطا شده توسط FDA ، صلاحیت بازنگری اولویت و صلاحیت داروی یتیم را بدست آورده است.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin توسط Origin Biosciences ساخته شد و برای کاهش خطر مرگ به دلیل کمبود فاکتور مولیبدن نوع A (MoCD) مورد تأیید قرار گرفت. این اولین درمان ابتکاری مورد تأیید FDA برای درمان نوع A MoCD است و از طرف FDA به عنوان موفقیت درمانی شناخته شده است. با تأیید بیماری های نادر کودکان ، به Origin نیز کوپ اولویت بررسی به ارزش بیش از 100 اعطا شده است میلیون صادر شده توسط FDA.

نوع A MoCD یک بیماری توارثی اتوزومی مغلوب است که در اثر قطع سنتز کوفاکتور مولیبدن ایجاد می شود ، که بسیار نادر است. بیماران معمولاً نوزادانی هستند که دچار انسفالوپاتی شدید و تشنج غیرقابل حل هستند ، با مرگ و میر بالا و مدت بقای متوسط ​​4 سال. پیش از این ، تنها گزینه درمانی مراقبت حمایتی و درمان عوارض ناشی از بیماری بود.

فسدنوپترین یک درمان جایگزینی بستر است که می تواند جایگزین cPMP شود و اجازه دهد مرحله سنتز کوفاکتور مولیبدن ادامه یابد. این ماده ضمن از بین بردن سولفیت ها ، کاهش علائم سیستم عصبی مرکزی و سپس کاهش میزان مرگ بیماران مبتلا به MOCD ، آنزیم های وابسته به کوفاکتور مولیبدن را فعال می کند.

07 ملفلوفن

ملفلوفن (همچنین به عنوان ملفالان فلفنامید شناخته می شود) توسط Oncopeptides ساخته شد. در 26 فوریه ، FDA استفاده از آن را در ترکیب با دگزامتازون برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به میلومای مولتیپل عود کننده / مقاوم به درمان (MM) تصویب کرد. این اولین داروی مزدوج پپتید ضد سرطان است که توسط FDA تأیید شده است. پیش از این توسط FDA بررسی اولویت و داروی یتیم داده شده است.

این تأیید بر اساس نتایج محوری کارآزمایی بالینی فاز 2 HORIZON است. در این کارآزمایی بالینی ، 157 بیمار مبتلا به MM عود کننده / مقاوم به درمان ترکیبی پپاکتو و دگزامتازون دریافت کردند. نتایج آزمایش نشان داد که درمان ترکیبی به میزان بهبودی کلی 23.7٪ رسیده است و مدت زمان متوسط ​​بهبودی 4.2 ماه بوده است.

ملفلوفن یک&است ؛&درجه یک ؛ داروی کونژوگه پپتید. از Oncopeptides&# 39 استفاده می کند. پلت فرم مزدوج پپتید دارویی (PDC) برای جفت کردن عامل آلکیله کننده فلفالان با پپتیدهایی که آمینوپپتیداز را هدف قرار می دهند. با یکدیگر. ملفلوفن به دلیل چربی دوست بودن می تواند به سرعت توسط سلولهای MM جذب شود و سپس به سرعت توسط پپتیداز درون سلولی هیدرولیز می شود و در نتیجه یك ماده آلكیلاسیون آب دوست است.

آمینوپپتیداز در سلولهای توموری ، به ویژه در سرطان های پیشرفته یا تومورهایی که کمپلکس جهش بالایی دارند ، بیش از حد بیان می شود. در آزمایشات آزمایشگاهی ، ملفلوفن می تواند غلظت ماده آلکیله کننده را در سلولها افزایش دهد و توانایی آن در از بین بردن سلولهای MM 50 برابر بیشتر از ماده آلکیله کننده حامل آن است.