Pfizer هفته ای یک بار موفقیت بالینی داروی طولانی مدت Somatrogon داروی موفقیت: بار درمان را به میزان قابل توجهی کاهش دهید!

Pfizer و OPKO Health اخیراً به طور مشترک نتایج بالایی مثبت مطالعه بالینی فاز 3 C0311002 را در ارزیابی هورمون رشد هفتگی انسان با عملکرد طولانی مدت somatrogon برای درمان کودکان با کمبود هورمون رشد (GHD) اعلام کردند. این مطالعه در کودکان مبتلا به GHD در سنین 3 تا 18 سال انجام شد و نتایج نشان داد که تزریق هفتگی somatrogon به نقطه نهایی اولیه بهبود بار درمان در مقایسه با تزریق یک بار در روز هورمون رشد انسانی ژنوتروپین (سوماتروپین) رسیده است. )

GHD دوران کودکی یک بیماری جدی و نادر است که به دلیل ناکافی بودن هورمون رشد ترشح شده از غده هیپوفیز ایجاد می شود. کودکان مبتلا به GHD نه تنها قد کوتاهی دارند ، بلکه دارای ناهنجاری های متابولیکی ، چالش های روانی-اجتماعی ، نقص شناختی و کیفیت زندگی پایین هستند. برای دهه ها ، استاندارد مراقبت از GHD تزریق زیر جلدی hGH یک بار در روز برای بهبود رشد و اثرات متابولیکی بوده است. برای مراقبان و بیماران ، بار درمان تزریق روزانه زیاد است ، که ممکن است منجر به عدم رعایت آن شود و اثر کلی درمان را کاهش دهد.

Somatrogon یک موجود مولکولی جدید است که شامل توالی طبیعی هورمون رشد انسانی است و حاوی یک نسخه در انتهای N و دو نسخه در انتهای C انتهای C گنادوتروپین جفتی انسان (hCG) پپتید C- ترمینال C (CTP) است. ، CTP می تواند نیمه عمر مولکول را افزایش دهد. در ایالات متحده و اتحادیه اروپا ، somatrogon برای درمان کودکان و بزرگسالان مبتلا به GHD ، داروی Orphan Drug Design (ODD) دریافت کرده است.

در سال 2014 ، Pfizer و OPKO توافق نامه جهانی برای توسعه و تجاری سازی somatrogon برای درمان GHD را امضا کردند. طبق این توافقنامه ، OPKO مسئول اجرای پروژه های بالینی و Pfizer مسئول ثبت محصولات و تجاری سازی هستند. هر دو طرف احتمال وجود سایر نشانه ها را برای كودكان و بزرگسالان به میزان مناسب ارزیابی خواهند كرد.

C0311002 یک مطالعه سه مرحله ای ، تصادفی ، چندمرکز ، برچسب باز و متقاطع است که بار درمان با سوماتروگون را یک بار در هفته و یک بار در روز ژنوتروپین در کودکان با GHD از 3 تا 18 سال ارزیابی می کند. در مجموع 87 بیمار تصادفی و تحت درمان در این مطالعه متقاطع قرار گرفتند (43 نفر به ترتیب 1 [ژنوتروپین-سوماتروگون] ؛ 44 نفر به ترتیب 2 [سوماتروگون-ژنوتروپین]). هدف اصلی ارزیابی هر somatrogon است. بار درمانی بین برنامه تزریق هفتگی و برنامه تزریق یک بار در روز ژنوتروپین با اختلاف میانگین نمره کل تداخل زندگی بعد از هر برنامه درمانی 12 هفته ای ارزیابی شد.

نتایج بالاترین نشان داد که پس از 12 هفته درمان ، در مقایسه با یک بار در روز درمان با ژنوتروپین (24.13 امتیاز) ، درمان هفتگی سوماتروگون باعث بهبود میانگین نمره کلی اختلال زندگی (8.63 امتیاز) شد ، و اختلاف درمان -15.49 (95) بود. C CI: -19.71 ، -11.27 ؛ p< ؛ 0.0001) ، به نفع somatrogon در سطح اسمی 0.05. علاوه بر این ، نقاط پایانی ثانویه نشان داد که برنامه هفتگی دوز سوماتروگون در مقایسه با برنامه دوز یک بار در روز ژنوتروپین ، از نظر تجربه درمان یک مزیت کلی را نشان می دهد.

در طی دو دوره درمانی هیچگونه عارضه جانبی جدی (SAE) مشاهده نشد. یک نفر پس از تجربه یک عارضه جانبی غیر جدی (TEAE) در طول درمان ، مصرف سوماتروگون را متوقف کرد. بروز TEAE در گروههای درمانی قابل مقایسه است و شدت همه عوارض جانبی از خفیف تا متوسط ​​است.

Brenda Cooperstone ، MD ، مدیر ارشد توسعه بیماری های نادر ، بخش توسعه جهانی محصولات Pfizer ، گفت: "نتایج تحقیقات تا به امروز نشان می دهد somatrogon هفتگی پتانسیل کاهش اختلالات سبک زندگی ، پشتیبانی از ترجیحات بیمار و بهبود انطباق را دارد. برای نزدیک به 40 سال ، بیماران مبتلا به GHD و بستگان آنها بار تزریق روزانه هورمون رشد را تحمل کرده اند. ما متعهد هستیم که با ارائه گزینه های درمانی طولانی مدت و هفتگی برای جامعه GHD ، استاندارد کنونی مراقبت را بهبود بخشیم."؛