Inhibitor Tavneos در حال تایید شدن در اتحادیه اروپا است: واسکولیت مرتبط با ANCA!

ChemoCentryx اخیراً اعلام کرد که کمیته فرآورده‌های دارویی برای استفاده انسانی آژانس دارویی اروپا (EMA) یک بررسی مثبت منتشر کرده است که تأییدیه Tavneos (avacopan)، یک مهارکننده خوراکی انتخابی مکمل گیرنده 5a (C5aR) همراه با ریتوکسیماب (rituximab) را پیشنهاد کرده است. ) یا رژیم سیکلوفسفامید، برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به پلی آنژیت گرانولوماتوز شدید و فعال (GPA) یا پلی آنژیت میکروسکوپی (MPA). GPA و MPA دو نوع اصلی واسکولیت مرتبط با آنتی بادی سیتوپلاسمی ضد نوتروفیل (ANCA) هستند (که به عنوان واسکولیت ANCA نیز شناخته می شود). در حال حاضر، نظرات CHMP برای بررسی به کمیسیون اروپا (EC) ارسال می شود که معمولاً در عرض 2 ماه تصمیم بررسی نهایی را می گیرد.

در سپتامبر سال جاری، Tavneos اولین شرکتی بود که تاییدیه ژاپنی را برای درمان واسکولیت ANCA دریافت کرد. در اکتبر سال جاری، Tavneos در ایالات متحده تایید شد: به عنوان یک داروی کمکی، همراه با درمان های استاندارد، در بیماران بزرگسال برای درمان واسکولیت ANCA شدیدا فعال (GPA و MPA) استفاده می شود. شایان ذکر است تاونئوس اولین مهارکننده خوراکی گیرنده مکمل 5a (C5aR) مورد تایید FDA آمریکا و اولین داروی تایید شده برای درمان واسکولیت مرتبط با ANCA در ده سال اخیر است.

واسکولیت ANCA یک بیماری خودایمنی سیستمیک نادر و جدی است. فعال شدن بیش از حد سیستم کمپلمان باعث فعال شدن بیشتر نوتروفیل ها می شود که منجر به التهاب و در نهایت تخریب عروق خونی کوچک می شود. این بیماری می تواند باعث آسیب و نارسایی اندام شود. کلیه اندام هدف اصلی است و اگر درمان نشود اغلب کشنده است.

دکتر توماس جی. شال، رئیس و مدیر عامل ChemoCentryx، گفت: پیشنهاد"CHMP' برای تأیید Tavneos گامی مثبت به سوی هدف ما است. هدف ما این است که Tavneos را در بازارهای کلیدی در سراسر جهان در دسترس قرار دهیم. پس از راه اندازی اخیر در ایالات متحده. پس از اخذ تاییدیه نظارتی با ژاپن، امیدواریم بیماران در اروپا بتوانند به زودی درمان Tavneos را دریافت کنند."

ساختار شیمیایی آواکوپان

واسکولیت مرتبط با ANCA یک بیماری ویرانگر است و درمان های فعلی اغلب منجر به عوارض جانبی جدی یا حتی کشنده می شود و درمان های نجات دهنده را کاهش می دهد. تایید Tavneos در بازار یک گزینه درمانی جدید بسیار مورد نیاز را ارائه می دهد و آینده روشن تری را برای بیماران به ارمغان می آورد.

Tavneos' تأییدیه نظارتی بر اساس داده‌های کارآزمایی بالینی فاز 3 ADVOCATE است. مطالعه به نقطه پایانی اولیه بهبود بیماری در هفته 26 و بهبودی پایدار در هفته 52 رسید.

داده ها نشان داد که بر اساس ارزیابی امتیاز فعالیت واسکولیت بیرمنگام (BVAS)، در مقایسه با گروه درمان با پردنیزون، گروه درمان آواکوپان دارای مزیت آماری در بهبود بیماری در هفته 26 و بهبود پایدار در هفته 52 بود. در این کارآزمایی، در مقایسه با در گروه درمان پردنیزون، سمیت گلوکوکورتیکوئیدی گروه درمان آواکوپان به طور قابل توجهی کاهش یافت، عملکرد کلیوی تا حد زیادی بهبود یافت، و شاخص های کیفیت زندگی مرتبط با سلامت نیز تا حد زیادی بهبود یافت.

مکانیسم اثر آواکوپان (CCX168).

آواکوپان یک مولکول کوچک خوراکی و یک مهارکننده انتخابی گیرنده C5aR1 مکمل C5a است. آواکوپان با مسدود کردن دقیق گیرنده (C5aR) قطعه سیستم مکمل پیش التهابی C5a (C5aR) موجود در سطح سلول های التهابی مخرب مانند نوتروفیل ها، می تواند از آسیب رساندن این سلول ها به توانایی فعال سازی C5a، که همان خون ANCA است، جلوگیری کند. رگ عوامل محرک التهاب درمان با آواکوپان برای کنترل موثر فرآیند واسکولیت التهابی، جلوگیری از عود و کاهش خطر آسیب ناشی از درمان طراحی شده است. علاوه بر این، آوکوپان فقط به طور انتخابی C5aR1 را مهار می کند تا مسیر C5a I به طور طبیعی از طریق گیرنده C5L2 کار کند.

ChemoCentryx مسئول کشف و توسعه آوکوپان است و حق تجاری سازی دارو در ایالات متحده را دارد. Vifor Pharma حق انحصاری تجاری سازی آوکوپان را در بازارهای خارج از ایالات متحده از طریق اتحاد سلامت کلیه با ChemoCentryx به دست آورد.

در حال حاضر، ChemiCentryx همچنین در حال توسعه آوکوپان برای درمان بیماران مبتلا به گلومرولوپاتی C3 (C3G) و هیدرادنیت چرکی (HS) است. پیش از این، FDA ایالات متحده به آوکوپان نام داروی یتیم را برای درمان واسکولیت مرتبط با ANCA، C3G و سندرم اورمیک همولیتیک آتیپیک (aHUS) اعطا کرده بود. در اتحادیه اروپا، EMA به آوکوپان نام داروی یتیم را برای درمان C3G و دو نوع واسکولیت ANCA (GPA و MPA) اعطا کرده است.