Vitrakvi در بریتانیا برای درمان تومورهای NTRK فیوژن جامد تایید شده است

آلمانی غول پیکر دارویی بایر (بایر) دقت انکولوژی مواد مخدر Vitrakvi (larotrectinib) اخیرا خبر خوبی در انگلستان دریافت کرده است. موسسه ملی بهداشت و بهینه سازی بالینی (خوب) صادر کرده است راهنمایی برای تایید Vitrakvi برای استفاده در خدمات بهداشتی ملی (NHS) از بریتانیا ، برای تومورهای جامد که حاوی گیرنده نوروتروفیک تیروزین کیناز (NTRK) همجوشی ژن در کودکان و بزرگسالان تومور ، به طور خاص: بیماران مبتلا به همجوشی ژن NTRK مثبت ، به صورت محلی پیشرفته ، متاستاز یا جراحی برداشتن ممکن است عوارض جدی شود ، و هیچ گزینه درمان جایگزین رضایت بخش وجود دارد. لازم به ذکر است که Vitrakvi اولین "گونه های سرطان نامحدود (نامربوط به بافت شناسی)" مواد مخدر توسط بریتانیا از طریق صندوق دارو سرطان (CDF) برای بیماران NHS ارائه شده است.

Vitrakvi یک مهار کننده TRK دهانی است که یک روش درمانی مستقل از بافت شناسی است که به خصوص برای درمان تومورهای حامل NTRK ژنی ، صرف نظر از جایی که تومور در بدن نشات گرفته است ، توسعه یافته است. TRK در بخش های مختلف بدن ، معمولا در انواع تومور نادر ، و گزینه های درمان متعارف (مانند جراحی ، شیمی درمانی ، رادیوتراپی ، و غیره) ممکن است رضایت بخش باشد. Vitrakvi دارای اثر قوی در کودکان و بزرگسالان مبتلا به تومورهای TRK فیوژن ، از جمله سیستم عصبی مرکزی اولیه (CNS) تومورهای و متاستاز مغزی ، که می تواند نرخ بهبودی بالا و remissions های پایدار را فراهم کند.

در پایان نوامبر ۲۰۱۸, Vitrakvi دسته اول جهان در ایالات متحده دریافت, تبدیل شدن به اولین مهار کننده خوراکی TRK مورد تایید در تاریخ و اولین "گونه های سرطان نامحدود, طیف گسترده" مواد مخدر ضد سرطان نامربوط به نوع تومور, باز دوران جدیدی از "تومور آگنوستیک" درمان. در حال حاضر ، Vitrakvi در بسیاری از کشورها و مناطق در سراسر جهان ، از جمله اتحادیه اروپا تایید شده است.

تصمیم خوبی در بریتانیا بر اساس داده های جمع شده از مجموع ۱۰۲ بیماران از فاز من مطالعه بیماران بزرگسال ، فاز دوم حرکت مطالعه بیماران بزرگسال و اطفال ، و فاز I/II مطالعه پیشآهنگی بیماران مبتلا به کودکان ، که ۹۳ بیماران از گروه تجزیه و تحلیل اصلی و 9 نفر دیگر بیماران مبتلا به سیستم عصبی مرکزی اولیه (CNS) تومور بود. نتایج نشان داد که درمان Vitrakvi میزان بهبودی بالا ، بهبودی پایدار و سریع را نشان داد. داده های خاص عبارتند از: مجموعه اصلی تجزیه و تحلیل نشان می دهد که میزان پاسخ کل (ORR) است ۷۲% (۹۵% CI: 62, 81), که نرخ پاسخ کامل (CR) است 16% و نرخ پاسخ جزئی (PR) است ۵۵%. در یکی دیگر از تجزیه و تحلیل اضافی ، از جمله بیماران مبتلا به CNS اولیه ، ORR بود ۶۷ ٪ (۹۵ ٪ CI: 57 ، 76) ، با CR از 15 ٪ و PR از ۵۱ ٪.

در زمان تجزیه و تحلیل اصلی ، زمان متوسط به اولین پاسخ برای بیماران دریافت Viktarvy ۱/۸۱ ماه بود. در زمان تجزیه و تحلیل ، مدت زمان بهبودی به حال رسیده است (محدوده: 1.6 + به ۱.۷ + ماه) ، و ۷۵ ٪ از بیماران مدت زمان بهبودی ≥ 12 ماه بود. از بیمارانی که درمان دریافت, ۸۸% (۹۵% CI: 81, 95) هنوز زنده بود یک سال پس از شروع درمان. در زمان تجزیه و تحلیل ، بقای میانه پیشرفت آزاد (PFS) رسیده است. ایمنی ۱۲۵ بیمار با همجوشی ژن NTRK مورد ارزیابی قرار گرفت. اکثر رویدادهای جانبی (AEs) درجه 1 یا درجه 2 بودند. فقط 3 ٪ از بیماران مجبور به توقف درمان به طور دائم به دلیل AEs که در طول درمان رخ داده است. 19 (15%) بیماران گزارش کاهش دوز, که 10 (8%) به دلیل عوارض جانبی بود. اکثر رویدادهای جانبی که منجر به کاهش دوز رخ داده است در طول سه ماه اول درمان.

درمان viktarvy بزرگسالان TRK فیوژن و کودکان مبتلا به سرطان دارای پیشرفت های بالینی قابل توجهی در کیفیت زندگی بیماران است. در دو آزمایش جهانی چند بالینی, ۶۰% از بیماران بزرگسال گزارش بهبود در EORTC QLQ-و نمره سلامت جهانی. برای کودکان بیمار ، ۷۶ درصد از بیماران گزارش بهبود در نمره کل PedsQL.

آماندا Cunnington ، مدیر بایر بریتانیا از داروها برای بیماران ، گفت: "بایر استقبال توصیه خوبی برای Viktarvy به دلیل آن را به پزشکان در بریتانیا اولین فرصت برای ارائه بزرگسالان و کودکان مبتلا به TRK فیوژن رانده سرطان به هدف قرار دادن بیماری های خاص خود را راننده درمان. بایر مفتخر است به همکاری با خوب و بریتانیا سیستم خدمات ملی (NHS) در طول ارزیابی این درمان پیشگام را به یک جمعیت خوراکی به طور بالقوه مفید جدید به بیماران مبتلا به سرطان رانده شده توسط TRK فیوژن گزینه های درمان. "

NTRK ژن همجوشی یک تغییر غیر طبیعی ژنتیکی است که در طیف گسترده ای از تومورها وجود دارد که منجر به TRK کنترل نشده سیگنالینگ و رشد تومور می شود. بیشتر و بیشتر شواهد نشان می دهد که ژن NTRKs رمزگذاری پروتئین TRKs ممکن است غیر طبیعی با ژن های دیگر ذوب, تولید سیگنال است که می تواند باعث سرطان به رشد در بخش های مختلف بدن. سرطان TRK فیوژن به طور کلی نادر است ، بیش از چند هزار بیمار در اروپا هر سال موثر است. TRK fusion می تواند کودکان و بزرگسالان را تحت تاثیر قرار دهد و در فرکانس های مختلف در انواع تومور متفاوت است.

مواد تشکیل دهنده فعال دارویی Vitrakvi larotrectinib است, که قوی است, دهان, انتخابی tropomyosin گیرنده کیناز (TRKs) مهار کننده طراحی شده به طور مستقیم هدف قرار دادن TRK (از جمله TRKS, TRKS, و TRKS), و در نتیجه خاموش کردن TRK فیوزهای مسیر سیگنال رشد تومور. سرطان TRK فیوژن به طور کلی نادر است و بیش از چند هزار بیمار در اروپا هر سال تاثیر می گذارد. این بیماری می تواند کودکان و بزرگسالان را تحت تاثیر قرار و در فرکانس های مختلف در تومورهای مختلف رخ دهد. در مطالعات بالینی ، Vitrakvi به بررسی و درمان 29 تومور جامد با بافتی متفاوت پرداخته است. نتایج نشان می دهد که Vitrakvi دارای فعالیت ضد توموری قابل توجه و بادوام در برابر تومورهای TRK فیوژن ، از جمله تومورهای اولیه CNS و متاستاز مغزی ، صرف نظر از سن بیمار و بافت شناسی تومور است.

منبع:زیباApproves دهان مواد مخدر VITRAKVI (larotrectinib) ، اولین درمان بافت شناسی-مستقل در دسترس در انگلستان ساخته شده است ، برای کودکان و بزرگسالان با TRK فیوژن رانده سرطان