داده های جدید 18 ماهه Vutrisiran: درمان موثر آمیلوئیدوز HATTR با پلی نوروپاتی!

Alnylam یک شرکت پیشرو در صنعت RNAi تراپی است. اخیراً این شرکت نتایج مثبت 18 ماهه مطالعه فاز 3 vutrisiran HELIOS-A را اعلام کرده است. Vutrisiran یک درمان RNAi در حال توسعه است که هر 3 ماه یکبار برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به پلی نوروپاتی آمیلوئیدوز ترانس تیرتین ارثی (hATTR-PN) به صورت زیر جلدی تزریق می شود. پیش از این، مطالعه به نقطه پایانی اولیه و تمام نقاط پایانی ثانویه در نقطه زمانی 9 ماهه رسید.

آخرین نتایج منتشر شده این بار نشان می دهد که مطالعه به تمام نقاط پایانی ثانویه اندازه گیری شده در نقطه زمانی 18 ماهه رسیده است: در مقایسه با داده های پلاسبو خارجی داروی RNAi در مرحله 3 مطالعه آپولو Onpattro (patisiran)، درمان vutrisiran باعث آسیب نوروپاتی (mNIS) شد. +7)، کیفیت زندگی (QOL)، سرعت راه رفتن، وضعیت تغذیه، و ناتوانی کلی از نظر آماری به طور قابل توجهی بهبود یافتند. از نظر نقطه پایانی ثانویه نهایی، همانطور که انتظار می رفت، گروه درمانی vutrisiran در کاهش سطح سرمی TTR در مقایسه با گروه درمانی Onpattro در مطالعه، حقارت نداشتند.

علاوه بر این، در 18 ماهگی، بیماران تحت درمان با vutrisiran نیز بهبودی در نقاط پایانی اکتشافی متعدد نشان دادند. در مقایسه با دارونما، بیماران تحت درمان با vutrisiran در نقطه پایانی بیومارکر قلبی NT-proBNP (معیار فشار قلبی) بهبود یافتند. علاوه بر این، در مقایسه با دارونما، بیماران تحت درمان با vutrisiran نیز در برخی پارامترهای اکوکاردیوگرافی بهبود یافتند. در نهایت، در یک گروه برنامه‌ریزی‌شده از 48 بیمار، درمان با vutrisiran با بهبود جذب تکنسیوم (تکنسیوم) در قلب اکثر بیماران همراه بود که شواهد بالقوه‌ای برای کاهش بار آمیلوئید قلبی ارائه می‌کرد.

در این مطالعه، vutrisiran به نشان دادن ایمنی و تحمل دلگرم کننده خود ادامه می دهد. Alnylam قصد دارد نتایج کامل 18 ماهه را در کنفرانس پزشکی در اوایل سال 2022 اعلام کند.

siRNA: خاموش کردن ژن های خاص، کاهش دامنه بیان تا 99٪

Vutrisiran یک درمان RNAi زیر جلدی است که برای درمان آمیلوئیدوز ATTR، از جمله آمیلوئیدوز ارثی (hATTR) و نوع وحشی (wtATTR) در حال توسعه است. Vutrisiran می تواند RNA پیام رسان خاص را هدف قرار داده و خاموش کند و آن را قبل از تولید پروتئین های نوع وحشی و جهش یافته transthyretin (TTR) مسدود کند.

Vutrisiran به صورت زیر جلدی هر سه ماه یکبار (3 ماه) تزریق می شود که می تواند به کاهش رسوب آمیلوئید TTR در بافت ها کمک کند، باعث حذف آمیلوئید TTR رسوب شده در بافت ها و به طور بالقوه بازیابی عملکرد این بافت ها شود. vutrisiran از پلت فرم تحویل کونژوگه Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc استفاده می کند، که هدف آن بهبود قدرت و ثبات متابولیک بالا، امکان تزریق نادر زیر جلدی است.

در حال حاضر، برنامه بازاریابی vutrisiran برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به hATTR-PN توسط FDA ایالات متحده و EMA اتحادیه اروپا در دست بررسی است. در ایالات متحده و اتحادیه اروپا، vutrisiran برای درمان آمیلوئیدوز ATTR، عنوان داروی یتیم (ODD) و در ایالات متحده نیز برای درمان hATTR-PN بزرگسالان، نامگذاری سریع (FTD) را دریافت کرده است. Vutrisiran در حال بررسی اولویت‌بندی توسط FDA ایالات متحده است و تاریخ هدف قانون هزینه مصرف داروی تجویزی (PDUFA) 14 آوریل 2022 است.