۶۷ از بیماران به طور قابل توجهی بهبود یافته علائم efgartigimod میاستنی گراویس می رسد نقطه پایانی اولیه فاز 3

امروز, argenx اعلام کرد که آن را توسعه داده است efgartigimod, a "اولین در کلاس" درمان هدف قرار دادن FcRn, یک فاز کلیدی 3 کارآزمایی بالینی انطباق در درمان بیماران مبتلا به گیرنده آنتی استیل کولین (AChR) آنتی بادی سیستمیک مثبت-میاستنی گراویس (gMG) نقطه پایانی مطالعه اصلی رسید. Argenx برنامه ای برای ارائه یک برنامه مجوز biologics (BLA) برای درمان به FDA تا پایان سال جاری است.

MG یک بیماری خود ایمنی مزمن نادر است. ایمونوگلوبولین G (IgG به) آنتی بادی مختل ارتباط بین اعصاب و عضلات, باعث ضعف و ضعف عضلانی بالقوه تهدید کننده زندگی. بیشتر از ۸۵% از بیماران میلی گرم پیشرفت به gMG در داخل 18 ماه شروع, و در نتیجه خستگی شدید و مشکل در بیان صورت, سخنرانی, بلع, و جنبش. بیماران مبتلا به آنتی بادی AChR مثبت (AChR-Ab +) حساب برای حدود 80%-۹۰% از تعداد کل بیماران gMG.

Efgartigimod است "اولین در کلاس" درمان با هدف قرار دادن FcRn, طراحی شده برای کاهش آنتی بادی IgG ضد باکتری و جلوگیری از فرایند بازیافت IgG. نقش گیرنده FcRn است برای جلوگیری از تخریب IgG. از این رو, با جلوگیری از اتصال IgG و FcRn, آنتی بادی IgG که به واسطه بیماری های خود ایمنی می تواند تهی سریعتر, در نتیجه کاهش علائم بیماری.

فاز کلیدی 3 کارآزمایی بالینی انطباق تصادفی است, دو سو کور, مطالعه کنترل دارونما شامل. داده های خط بالای آن نشان می دهد که ۶۷/۷% AChR-Ab + بیماران gMG که دریافت درمان efgartigimod ملاقات اولیه مطالعه نقطه پایانی استاندارد درمان, یعنی با توجه به میاستنی گراویس مقیاس فعالیت زندگی روزانه (میلی گرم عدل), نمره بیمار بهبود یافته توسط حداقل 2 امتیاز برای 4 هفته متوالی, در مقایسه با ۲۹/۷% در گروه دارونما. علاوه بر این ، ۶۳/۱ درصد از بیماران گروه درمان efgartigimod بهبودی قابل توجهی را پس از ارزیابی با نمره کمی میاستنی گراویس (QMG) نشان دادند ، در مقایسه با ۱۴/۱ درصد از بیماران گروه دارونما که همان پاسخ را به دست آورد. ۴۰/۰% از بیماران دریافت efgartigimod به دست آمده حداقل عملکرد علائم, تعریف شده به عنوان یک نمره MG-عدل از 0 (بدون علامت) یا 1, در مقایسه با ۱۱/۱% در گروه دارونما. اطلاعات دقیق دادگاه در کنفرانس پزشکی آینده اعلام خواهد شد.

"داده ها از محاکمه انطباق نشان می دهد که efgartigimod درایوهای بهبودی سریع و عمیق از بیماران ، از جمله درصد معینی از بیمارانی که رسیدن به حداقل یا بدون علامت بعد از درمان ، گفت:" Wim Parys ، MD ، افسر ارشد پزشکی از argenx. ارسال efgartigimod BLA به FDA تا پایان سال اجازه خواهد داد که ما را به گام دیگری به سمت ارائه درمان به بیمارانی که ممکن است از efgartigimod در ۲۰۲۱ بهره مند شوند. ما از همه بیماران و ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی که در محاکمه انطباق شرکت. "