Arikayce در اتحادیه اروپا تأیید شده است: اولین دارو برای درمان بیماری ریه مایکوباکتریوم غیر سل (NTM) ناشی از مایکوباکتریوم آویوم (MAC)!

Insmed یک شرکت بیوداروئی جهانی است که مختص تغییر زندگی بیماران مبتلا به بیماری های شدید و نادر است. به تازگی ، این شرکت اعلام کرده است که کمیسیون اروپا (EC) Arikayce (سوسپانسیون استنشاق آمیکاسین لیپوزومی) را برای درمان بیماران بزرگسال با گزینه های محدود و فیبروز کیستیک برای درمان مایکوباکتریوم آویوم (MAC) ناشی از مایکوباکتریوم غیر سل (NTM) تصویب کرده است. عفونت ریه. این یک بیماری ریوی ناتوان کننده مزمن است که می تواند به میزان قابل توجهی میزان مرگ و میر بیماران را افزایش دهد. پیش از این ، به Arikayce داروی یتیمی برای درمان عفونت های ریوی NTM در اتحادیه اروپا اعطا شده بود.

در ایالات متحده ، Arikayce در سپتامبر 2018 تأیید شد و در حال حاضر تنها داروی درمان بیماری های ریه MAC است. تأیید Arikayce&# 39 برای لیست در ایالات متحده و اتحادیه اروپا یک نقطه عطف مهم در پیشرفت مراقبت از بیماران مبتلا به بیماری ریه MAC است.

ویل لوئیس ، رئیس و مدیرعامل Insmed ، گفت: "ما بسیار خوشحالیم که اتحادیه اروپا (EU) برای اولین بار یک درمان را برای کمک به مدیریت این بیماری سخت قابل درمان تصویب کرده است ، نوع جدیدی از درمان جدید برای بیمارانی که گزینه های درمانی کمی دارند. رفتار. تصویب امروز بر تعهد ما برای خدمت به جامعه بیماری های ریوی MAC در سراسر جهان تأکید دارد. ما مشتاقانه منتظر هستیم تا Arikayce را برای بیماران مناسب در اتحادیه اروپا بیاوریم."؛

این تأیید بر اساس داده های حاصل از مطالعه بالینی مرحله سوم جهانی CONVERT است. این مطالعه در بیماران مبتلا به بیماری ریه مقاوم در برابر NTM ناشی از MAC انجام شد و نتایج نشان داد که این مطالعه به نقطه نهایی اولیه رسیده است: در ماه 6 درمان ، در مقایسه با رژیم چند دارویی مبتنی بر دستورالعمل (MDR) ، Arikayce یک بار در روز درمان ترکیبی با MDR می تواند میزان تبدیل خلط را به میزان قابل توجهی افزایش دهد (p<؛ 0.0001). داده های خاص عبارتند از: در ماه 6 درمان ، 29٪ از بیماران در گروه درمان ترکیبی Arikayce و GBT شواهد بیماری ریه NTM ناشی از MAC در خلط را حذف کردند و نسبت بیماران در گروه درمانی GBT فقط 9٪

Arikayce یک فرمول جدید ، یک بار در روز ، آمیکاسین برای استنشاق است. آمیكاسین یك آنتی بیوتیك آمینوگلیكوزید است كه اثر درمانی بر انواع NTM دارد ، اما لازم است از طریق وریدی تجویز شود و به دلیل سمیت شدید آن در شنوایی ، تعادل و كلیه ، استفاده از آن محدود است.

Insmed&# 39 ؛ فناوری پیشرفته لیپوزوم ریه از لیپوزومهای خنثی شارژ شده برای رساندن آمیکاسین به طور مستقیم به ریه ها استفاده می کند ، جایی که دارو توسط ماکروفاژهای ریه آلوده به NTM جذب می شود. این باعث آزاد شدن آمیکاسین در ریه ها می شود در حالی که قرار گرفتن در معرض سیستمیک را کاهش می دهد ، در نتیجه سمیت سیستمیک کاهش می یابد. توانایی Arikayce&# 39 ؛ برای ورود مستقیم به ریه ها در سطح بالا ، آن را به یک مزیت تمایز از ستاره آمیکا وریدی تبدیل می کند. Arikayce از سیستم نبولایزاسیون لامیرا که توسط PARI Pharma GmbH تولید شده برای یک بار مصرف در روز استفاده می کند.

در ایالات متحده ، Arikayce اولین و تنها درمان تایید شده برای بیماری ریه MAC است. این دارو در سپتامبر 2018 به عنوان بخشی از یک برنامه ترکیبی داروی ضد باکتری برای درمان بیماران بزرگسال با گزینه های درمانی محدود یا بدون درمان برای درمان عفونت های ریوی NTM ناشی از MAC تأیید شد. پیش از این ، FDA نامگذاری داروی Arikayce Orphan ، تعیین داروی دستیابی به موفقیت و محصول بیماری عفونی واجد شرایط (QIDP) را اعطا کرده بود.

Insmed همچنین درخواست دارویی جدیدی را برای Arikayce در ژاپن برای درمان بیماری ریوی NTM ناشی از MAC ثبت کرده است که پاسخ کافی به درمان های قبلی ندارد. دستورالعمل های جدید بین المللی درمانی که در ژوئیه سال 2020 صادر شده است ، توصیه می کنند که Arikayce همراه با یک رژیم چند دارویی (MDR) برای بیماران مبتلا به بیماری ریه MAC که حداقل 6 ماه در درمان های استاندارد شکست خورده اند ، استفاده شود.