اولین عامل بلوغ گلبولهای قرمز BMS ، مرحله بحرانی III ربلوزیل از نظر بالینی به طور قابل توجهی بار انتقال خون را کاهش می دهد!

Bristol-Myers Squibb (BMS) و Acceleron Pharmaceuticals ، اخیراً اعلام كردند كه نتایج مرحله كلیدی III BELIEVE در ارزیابی ماده بلوغ گلبولهای قرمز Reblozyl (luspatercept) در درمان بتا تالاسمی در مجله برتر بین المللی پزشکی&منتشر شده است. quot؛ مجله پزشکی نیوانگلند&به نقل از؛ (NEJM)). عنوان مقاله: یک فاز {{1} ial آزمایش Luspatercept در بیماران مبتلا به β- تالاسمی وابسته به ترانسفوزیون.

نتایج نشان داد که بیماران در گروه درمانی ربلوزیل نسبت به گروه دارونما بار قابل توجهی از انتقال خون کمتری دارند. براساس نتایج این مطالعه ، Reblozyl در ماه نوامبر توسط FDA ایالات متحده برای معالجه کم خونی در بیماران بزرگسال مبتلا به بتا تالاسمی که نیاز به تزریق منظم گلبولهای قرمز داشتند ، تأیید شد.

ربلوزیل اولین داروی تأیید شده توسط FDA برای درمان کم خونی ناشی از بتا تالاسمی است و اولین و تنها عامل بلوغ گلبول قرمز مورد تأیید FDA است ، نماینده یک کلاس جدید از درمانی است که به بیماران کمک می کند با تنظیم اواخر مرحله ، گلبول های قرمز را کاهش دهند. بلوغ گلبول قرمز بلوغ بار انفوزیون. لازم به ذکر است که Reblozyl به عنوان جایگزینی برای تزریق گلبولهای قرمز در بیمارانی که نیاز به فوریت کم خونی دارند ، مناسب نیست.

BELIEVE یک مطالعه تصادفی ، دو سو کور ، کنترل شده با دارونما و کنترل در مرکز پلاسبو است که در بیماران بزرگسال مبتلا به بتا تالاسمی وابسته به انتقال انجام می شود و نیاز به انتقال منظم گلبول قرمز (6-20 واحد انتقال گلبول قرمز هر هفته red 5 {} هفته ها) دارد ، و در این دوره ، هیچ دوره انتقال خون از 6 {6 exceed روز تجاوز نمی کند). در این مطالعه ، بیماران به طور تصادفی در نظر گرفته شدند که همراه با بهترین درمان حمایتی (BSC) یا دارونما در ترکیب با BSC ، ربلوزیل را دریافت کنند. در این مطالعه ، BSC شامل: تزریق گلبولهای قرمز ، داروهای کلات آهن ، آنتی بیوتیک ها ، ضد ویروسی ، ضد قارچ ، و / یا پشتیبانی غذایی در صورت نیاز.

نتایج نشان داد که در طول 19 {19 19 3}} 19} 3}} - {{{{19} 5}} 4 هفته ، نسبت بیمارانی که بار انتقال گلبول قرمز خون توسط&Gt کاهش یافته است {{1}} ((حداقل {{{{{} 19}} 5}}}) واحد) از سطح پایه در گروه درمان Reblozyl به طور قابل توجهی بالاتر از گروه دارونما بود ، رسیدن به مطالعه&# {{{{1 3}}}}؛ نقطه پایانی اصلی. علاوه بر این ، این مطالعه همچنین تمام نقاط پایانی ثانویه کلیدی را در بر داشت: بیماران مبتلا به کاهش فشار انتقال گلبول های قرمز و GGt GT ؛ {{1 during در طول هفته {{1 3}} {{{ 49 {19} 4}}}} - 49 ، بیماران مبتلا به کاهش فشار انتقال گلبول های قرمز و> ؛ {{{{{{19} {{2 2}}}}} }٪ در طول هفته {19} 19}} {} {19}} 3}} - {{1 5} or 4 یا {{1 3}} {{{{{{19} treatment 4}}}} - 4 {{{{23} 1} 1} به نسبت ، گروه درمان Reblozyl به طور قابل توجهی بالاتر از گروه دارونما بود. در این مطالعه شایع ترین عوارض جانبی (هر درجه) در گروه درمانی ربلوزیل بیش از 9}}}} بیشتر از گروه دارونما بود: درد استخوان (19 1 0}} {). {{{{{19} 4}}}} vs در مقابل {{1 {{{{19} 5}}} {{{1 3}})) ، سرگیجه ( {{{{19 4}} {{1 5}} vs در مقابل {1} {{{{19} {{2 {23}}} }}}} {. {{1 {2 2}}})) ، و فشار خون بالا ({{1 {{{} 19}} 5 }} {. {19}} vs در مقابل {{1 5}} {{2 1}})) ، هایپراوریسمی ({{{{{{19} 4}}}) }. {{1 5}} vs در مقابل 0)).

Reblozyl&# 39 ؛ ماده فعال دارویی luspatercept است ، که یک ماده بلوغ گلبولهای قرمز درجه یک (EMA) است که بلوغ سلولهای قرمز خون دیرهنگام را تنظیم می کند. این دارو یک پروتئین فیوژن محلول است. دامنه Fc از IgG human {3} human انسان با دامنه خارج سلولی گیرنده نوع activin IIB (ActRIIB) ذوب شده است. به عنوان یک دام لیگاند ، می تواند بلوغ دیررس RBC را از طریق اتصال هدفمند تنظیم کند. لیگاند اختصاصی فاکتور رشد فاکتور رشد (TGF) -ffamily باعث فعال شدن مسیر سیگنالینگ Smad {5} / {{6} می شود ، باعث تولید نسل گلبول های قرمز بی اثر می شود ، باعث بلوغ خون دیررس قرمز می شود سلول ها را افزایش می دهد و سطح هموگلوبین را افزایش می دهد.

Luspatercept توسط شینکی (خریداری شده توسط BMS) با همکاری داروهای Acceleron Pharma در سطح جهان توسعه یافت. در حال حاضر ، طرفین همچنین در حال ارزیابی پتانسیل luspatercept برای درمان عوامل تحریک کننده گلبول های قرمز (ESA) ، بیماران مبتلا به MDS با کم خطر (مطالعه فاز III دستورات) ، تالاسمی بتا عدم انتقال خون (فاز دوم مطالعه BEYOND) و میلوفیبروز هستند. این صنعت همچنین در مورد چشم انداز مشاغل Luspatercept&# 39 بسیار خوش بینانه است. در پایان سال گذشته ، EvaluatePharma گزارش&به نقل از؛ Vantage {{3} Preview" ؛، که شمارش} 4}} با ارزش ترین آمپر R GG؛ پروژه های D در جهان. Luspatercept با ارزش خالص فعلی (NPV) 6}} 6 of} 5 {{5 ranked ranked 7} میلیارد ranked رتبه بندی شده است.

در حال حاضر ، Reblozyl&# 39 s برنامه دیگری برای صدور مجوز زیست شناسی (BLA) برای درمان سندرم میلوددیپلاستیک (MDS) در حال حاضر توسط FDA در دست بررسی است. RS) و نیاز به تزریق گلبولهای قرمز (RBC) برای بیماران مبتلا به کم خونی مرتبط با کمبود ریسک متوسط ​​تا ریسک متوسط ​​(MDS) دارد. تاریخ هدف روش استفاده از داروهای تجویزی (PDUFA) تاریخ هدف 4 آوریل} 4} ، 5 {است.

پیش از این ، تحلیلگران بانک معروف سرمایه گذاری وال استریت جفری خاطرنشان کردند که اگر کم خونی سندرم میلوددیپلاستیک (MDS) نیز توسط FDA تأیید شود ، Reblozyl&# 39 ؛ اوج فروش سالانه به 1}} میلیارد دلار خواهد رسید. دلار