CStone داروسازی به دست می آورد تایید FDA برای نشانه های جدید از آواتینیب

آواکریتینیبکه به تازگی برای بازاریابی در چین در ماه مارس سال جاری تصویب شد، امروز خبرهای خوبی از آمریکا دریافت کرد. FDA محصول درمان ماستوسیس سیستمیک پیشرفته (SM پیشرفته) را تأیید کرده است. ) بیماران بزرگسال، شامل SM تهاجمی (ASM)، SM با تومورهای خونی (SM-AHN) و سرطان خون دکل سلول (MCL). این همچنین اولین درمان دقیق در جهان است که به طور خاص ژن های راننده اصلی این بیماری را هدف قرار می دهد. پاسخ های بالینی با دوامی از جمله بهبودی کامل را در بیماران مبتلا یا بدون پیش درمان نشان داده است.

CStone داروسازی دارای مجوز توسعه منحصر به فرد و تجاری سازی آواتینیب در منطقه چین بزرگ است. در ۲۹ مارس سال جاری، اداره ملی محصولات پزشکی (NMPA) چین آواتینیب را به عنوان یک داروی هدفمند دقیق برای تومورهای استرومایی گوارشی (GIST) تصویب کرد تا در چین به بازار عرضه شود. آواتینیب همچنین اولین داروی تأیید شده در چین بود. داروهای درمان دقیق برای PDGFRA exon 18 جهش یافته GIST نیز ورود عصر جدیدی از درمان دقیق بر اساس ژن های راننده در درمان تومورهای استرومایی گوارشی (GIST) را مشخص کرد. اعتقاد بر این است که داروسازی CStone نشانه های جدید تایید شده توسط ایالات متحده این بار به بیماران داخلی در اسرع وقت به ارمغان بیاورد.

نشانه SM تایید شده توسط FDA این بار یک بیماری نادر سیستم خون است. این بیماری یک بیماری کلونال نامتگن است که با تکثیر غیرطبیعی سلول های دکل در یک یا چند بافت به جز پوست مشخص می شود که می تواند منجر به سلول های دکل بیش از حد شود. تولید و تجمع دکل سلول ها در مغز استخوان و سایر اندام ها منجر به یک سری عوارض جدی مانند ضعف، اختلال عملکرد عضو و نارسایی می شود.

فهمیده می شود که ماستو سیتوسیتوز سیستمیک پیشرفته شامل سه زیرتیپ ماستوسیس تهاجمی (ASM)، ماستوسیس با تومورهای هماتولوژیک مرتبط (SM-AHN)، و لوسمی ماست سل (MCL) است. بیماران مبتلا به SM پیشرفته هنوز پیش آگهی ضعیفی پس از درمان دارند. با در نظر گرفتن بیماران MCL به عنوان مثال، میانه بقای کلی کمتر از 6 ماه است، و گزینه های درمان محدود است. در چین هیچ داروی درمانی تأیید شده ای وجود ندارد. فهمیده می شود که هیچ تحقیق بالینی در مورد داروهای جدید برای هیپرپلاسی سلول دکل و هیچ داروی درمانی تأیید شده در سراسر کشور صورت گرفته است. راه تشخیص بیماران اغلب دشوار و لاک پشت است و عدم گزینه های درمانی بیشتر بیماران را در یک معضل قرار می دهد.

تقریباً تمام موارد SM ناشی از جهش KIT D816V است، بنابراین انتخاب یک درمان مبتنی بر مهارکننده کیت به انتخاب اول تبدیل شده است. آواتینیب یک مهارکننده نوع ۱ است که انطباق فعال سازی کیناز را هدف قرار می دهد. می تواند انواع کینازهای پروتئینی حامل جهش های ژن KIT و PDGFRA را مهار کند. برای جهش KIT و PDGFRA (از جمله KIT D816V، PDGFRα D842V و KIT exon 17 جهش) تحمل خوب و اثر درمانی قوی و دقیق نشان داده اند.

با توجه به آخرین تجزیه و تحلیل داده های بالینی، بیماران SM می توانند بهبودی آخرینآواکریتینیبو به خوبی تحمل می شوند. دلیلآواکریتینیبمی تواند به طور انتخابی هدف جهش ژن راننده از بیماری, دارو دارای پتانسیل به طور اساسی تغییر چشم انداز درمان بیماران مبتلا به SM پیشرفته.

با توجه به داده های فاز 1 کارآزمایی بالینی اکسپلورر و فاز 2 کارآزمایی بالینی PATHFINDER، FDA ایالات متحده تایید کامل برای آواتینیب برای استفاده در بیماران بالغ مبتلا به SM پیشرفته اعطا کرد. اثربخشی بالینی طولانی مدت را در بیماران پیشرفته SM با زیرتیپ های مختلف بیماری نشان داده است. از میان 53 بیمار ارزشمند با مدت پیگیری میانه 6/11 ماه، میزان پاسخ کلی (ORR) 57 درصد (95 درصد CI: 42 درصد، 70 درصد) و میزان پاسخ کامل پاسخ/هماتولوژیک کامل 28 درصد بود. میانه مدت بهبودی 3/38 ماه بود.

جف آلبرز، مدیر عامل داروهای بلوپرینت، بر روی این پیشرفت خواهد ساخت و مزایای درمان دقیق را به طیف گسترده تری از بیماران از طریق کارآزمایی های بالینی در بیماران مبتلا به ماستو سایتوز سیستمیک غیر پیشرفته به ارمغان بیاورد.

در حال حاضر، آواتینیب با موفقیت تجاری شده است، و CStone داروسازی توافقنامه های همکاری استراتژیک با شرکایی مانند Sinopharm هولدینگز شرکت، Ltd.، شانگهای Meixin سلامت فن آوری شرکت، Ltd.، پکن Yuanxin فن آوری گروه شرکت، Ltd.، و غیره امضا کرده است، تا حد زیادی بهبود دسترسی بیماران به داروها. نیازهای فوری از نظر در دسترس بودن، دسترسی به پرداخت و غیره. در عرض یک ماه یا بیشتر از تایید، آواتینیب اولین دسته از نسخه ها به طور همزمان در نزدیک به 30 بیمارستان از جمله بیمارستان سرطان دانشگاه پکن، بیمارستان مردم دانشگاه پکن، و بیمارستان رنجی وابسته به دانشکده پزشکی دانشگاه شانگهای Jiaotong صادر شده است. این دارو به طور رسمی به بیش از ۵۰ بیمارستان و داروخانه های خارج از بیمارستان در بسیاری از استان ها و شهرهای سراسر کشور عرضه می کند.