FDA بازاریابی درمان با نارکولپسی نوآورانه را تایید می کند

جاز دارویی امروز اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی Xywav (کلسیم، منیزیم، پتاسیم، و اکسی باته سدیم) محلول خوراکی را در تاریخ ۲۱ ژوئیه ۲۰۲۰ برای درمان نارکولپسی ۷ سال و مسن تر کاتالکسی بیمار یا خواب آلودگی بیش از حد در روز (EDS) تأیید کرده است. Xywav یک محصول اکسی باته سدیم است. ترکیب بی نظیر آن در نتیجه محتوای سدیم 92٪ پایین تر از درمان فعلی استاندارد اکسی بات سدیم برای این بیماران, کاهش خطر مصرف بیش از حد سدیم در بیماران.

نارکولپسی یک بیماری عصبی مزمن و نادر است. بیمار به دلیل عدم توانایی در تنظیم چرخه خواب و بیداری به طور معمول علائم خواب آلودگی دارد. بیشتر نارکولپسی به دلیل کمبود هیپوکرتین (یک نوروپپتید در مغز که از تعادل پویای خواب و بیداری حمایت می کند) ایجاد می شود. پنج نشانه عمده نارکولپسی شامل خواب آلودگی بیش از حد در روز، شروع ناگهانی ضعف عضلانی (کاتاپلکس)، خواب منقطع در شب، توهم خواب، و فلج خواب است. همه افراد مبتلا به نارکولپسی علائم ی از نبودن در بیداری و هوشیاری در طول روز را خواهند داشت.

Xywav که با نام JZP-258 نیز شناخته می شود، نوع جدیدی از داروی اکسی بوتیرات است که از نوع خاص تشکیل شده است. در مقایسه با Xyrem (اکسی باته سدیم)، یکی دیگر از مهارکننده های سیستم عصبی مرکزی که توسط جاز برای درمان نارکولپسی استفاده می شود، محتوای سدیم ۹۲٪ کاهش می یابد که باعث بهبود ایمنی طولانی مدت دارو بیماران می شود. در حال حاضر مکانیسم دقیق عمل آن هنوز تأیید نشده است. حدس می زند که تأثیر درمانی JZP-258 بر نارکولپسی بر اساس تنظیم گیرنده های GABAB در هنگام خواب است. علاوه بر این، JZP-258 نیز در مطالعه بالینی فاز 3 برای درمان هیپرسومنی ایدیوپاتیک است.

تایید FDA Xywav بر اساس یک مطالعه بالینی جهانی دو سوکور، کنترل شده با دارونما، تصادفی فاز 3 بالینی، که اثر و ایمنی Xywav در درمان کاتاپلکس و EDS در بیماران مبتلا به نارکولپسی ثابت شده است. در این مطالعه 201 بیمار مورد بررسی قرار گرفتند. در مقایسه با گروه دارونما، Xywav تفاوت بسیار معنی داری را در تعداد اپیزودهای کاتالکسدر هفته و نمره مقیاس خواب آلودگی اپوورث نشان داد (05/0p<>

"بر اساس اثر بخشی نشان داده شده در پروژه بالینی، تایید Xywav بسیار مهم است برای بیماران مبتلا به کاتاپلکس یا EDS مربوط به narcolepsy، سرب مرحله 3 کارآزمایی بالینی، ریچارد، دانشیار بالینی در دانشکده پزشکی دانشگاه کارولینای جنوبی دکتر بوگان گفت: "این ممکن است کمک به بیماران بهتر با توصیه های مصرف روزانه سدیم پیروی می کند. مصرف بیش از حد سدیم با بالا رفتن فشار خون، فشار خون بالا، سکته مغزی و سایر بیماری های قلبی عروقی مرتبط است."