داروی جدید آتروفی چند سیستم! FDA اولین صلاحیت سریع برای verdiperstat ، یک مهار کننده میلوپراکسیداز خوراکی را اعطا کرد!

Biohaven یک شرکت بیو دارویی است که به تولید داروهای جدید برای بیماری های عصبی اختصاص یافته است. در اواسط این ماه ، داروی میگرنی Nurtec ODT (rimegepant ، {0}} میلی گرم) را در بازار آمریکا راه اندازی کرد. این اولین و تنها مقرراتی است که قرص تجزیه تجویز سریع خوراکی با عملکرد سریع تأیید شده (ODT) از دوز گیرنده مربوط به ژن پپتید کلسیتونین (CGRP) ، که برای درمان حاد میگرن بزرگسالان (با یا بدون هاله) استفاده می شود ، تأیید شده است.

به تازگی ، این شرکت اعلام کرده است که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) verdiperstat مهارکننده میلوپراکسیداز (MPO) را برای صلاحیت در مسیر سریع (FTD) برای درمان آتروفی سیستم چندگانه (MSA) اعطا کرده است.

MSA یک بیماری عصبی است که به سرعت در حال پیشرفت است ، با سرعت متوسط ​​و از زمان شروع تا مرگ بین 6 تا 10 سال. MSA می تواند باعث مشکلات حرکتی مشابه با پارکینسون شود 0010010 # 39 بیماری (مانند برادی کینزی ، سفتی عضلات ، لرزش و تعادل ضعیف) و مشکلات عملکردی غیر ارادی از جمله کنترل فشار خون ، عملکرد مثانه و هضم. در حال حاضر ، هیچ درمانی برای MSA وجود ندارد ، فقط علائم درمانی در دسترس است.

FTD در صدد تسریع در توسعه و بررسی سریع داروها برای بیماریهای جدی برای رفع نیازهای جدی پزشکی نشده در مناطق مهم است. به دست آوردن صلاحیت سریع برای داروهای آزمایشی بدین معنی است که شرکتهای داروسازی می توانند در طول آمپول R {1} frequently بیشتر با FDA تعامل کنند. مرحله D پس از ارائه برنامه های بازاریابی ، در صورت رعایت استانداردهای مربوطه ، آنها واجد شرایط تصویب سریع و بررسی اولویت هستند. علاوه بر این ، آنها همچنین واجد شرایط بررسی رولی هستند.

ایرفان قریشی ، معاون رئیس جمهور مغز و اعصاب در Biohaven ، اظهار داشت: 0010010 به نقل از ؛ ما بسیار خوشحالیم که FDA صلاحیت صحیح و سریع به verdiperstat اعطا کرد و بر نیازهای بالای پزشکی که در جامعه بیماران MSA وجود دارد ، تأکید کرد. صلاحیت سریع مسیر ممکن است به سرعت بخشیدن به توسعه verdiperstat کمک کند زیرا اولین درمانی که با هدف کند کردن پیشرفت این بیماری ویرانگر انجام می شود. {{0}

فرمول ساختاری شیمیایی verdiperstat (منبع: medchemexpress.cn)

verdiperstat توسط Biohaven در سپتامبر {0}} از AstraZeneca به دست آمد ، و کد توسعه برای AstraZeneca AZD {{1 است. verdiperstat یک مهارکننده برگشت ناپذیر میلوپراکسیداز (MPO) در کلاس اول ، دهان و دندان است که در مغز نفوذ می کند. MPO محرک اصلی استرس اکسیداتیو پاتولوژیک و التهاب در مغز است. در ایالات متحده و اتحادیه اروپا به verdiperstat وضعیت داروی یتیم برای معالجه آتروفی سیستم چندگانه (MSA) اعطا شده است. علاوه بر این ، verdiperstat پتانسیل برای درمان سایر بیماری های مرتبط با استرس اکسیداتیو ، التهاب و تولید عصبی را دارد.

در مطالعات مرحله اول و فاز دوم ، بیش از {0 {volunte داوطلبان سالم و بیماران با وردیستراستت تحت درمان قرار گرفته اند. در بیماران مبتلا به MSA ، دوز حداکثر {1}} mg 2 بار در روز معمولاً قابل تحمل است. نتایج اولیه یک مطالعه IIa فاز از بیماران MSA نشان داد که پس از هفته های 2 treatment 2 treatment از درمان ، بیمارانی که دارونما دریافت کرده اند با {3 ior بدتر شدند. 6 در شاخص اصلی اثربخشی (مقیاس نمره یکسان MSA) در حالی که دریافت verdiperstat 5} 5}} میلی گرم دوز BID و 6} 6} mg mg دوز پیشنهاد شده از بیماران کاهش جزئی از 7 {}} {. {8}} امتیاز و {9} 4 { } امتیاز به ترتیب. تصویربرداری PET از پروتئین جابجایی (TSPO) در بیماران مبتلا به بیماری پارکینسون {11} # 39 ؛ بیماری نشان می دهد که verdiperstat می تواند التهاب را در مناطق مغز مرتبط با بیماری کاهش دهد. علاوه بر این ، verdiperstat همچنین فعالیت MPO را در خون انسان ، که یک نشانگر زیست محیطی برای اتصال دارو به هدف خود است ، به میزان قابل توجهی کاهش می دهد.

در حال حاضر ، Biohaven در حال انجام یک مطالعه مرحله ای چند کشوری III M-STAR (NCT {2} to) برای ارزیابی اثربخشی verdiperstat برای MSA در مراکز بالینی تقریباً 3 3 در ایالات متحده و اروپا است. این شرکت همچنین در حال کار با بیمارستان عمومی ماساچوست برای برنامه ریزی یک کارآزمایی بالینی برای ارزیابی اثر بخشی verdiperstat در درمان اسکلروز جانبی آمیوتروفیک جانبی (ALS) است.