کاردیومیوپاتی دهان نوآورانه MyoKardia تمام مراحل را هدف قرار می دهد {{0} p نکات نهایی بالینی

امروز ، MyoKardia اعلام کرد که داروی جدید ماواکامن آن به نقطه انتهایی اولیه و کلیه نقاط پایان ثانویه آزمایش در مرحله حساس رسیده است {{0} مطالعه بالینی EXPLORER-HCM برای بیماران مبتلا به کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک علامت دار ، علامت دار ، انسداد کننده ، HCM. در مقایسه با گروه دارونما ، درمان ماواکامن منجر به بهبود چشمگیر علائم بیماری ، کیفیت زندگی و انسداد بطن چپ شد. انتظار می رود این شرکت در اوایل {2} application یک داروی جدید برای ماواکامن ارسال کند.

HCM نوعی بیماری مزمن و پیشرونده است که می تواند باعث بروز انواع علائم ناتوان کننده و اختلال عملکرد قلب شود. مطابق آمارهای موجود در بیانیه مطبوعاتی ، از هر 500 افراد مبتلا به HCM مبتلا هستند. شایع ترین علت HCM جهش در پروتئین میوکارد سارکومر است. این بیماری همچنین یکی از دلایل عمده ایست قلبی در جوانان است. بیشتر بیماران هیچ علامتی در زندگی روزمره نخواهند داشت. اما معدودی از بیماران علائمی مانند انسداد میوکارد را نشان می دهند ، و بیماری آنها نیز به نام کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک علامتدار ، انسداد کننده نامیده می شود. اگرچه این بخش از بیماران نادر است ، اما خطرات سلامتی زیادی را متحمل شده است. HCM همچنین با افزایش خطر ابتلا به فیبریلاسیون بطنی ، سکته مغزی ، نارسایی قلبی و مرگ ناگهانی همراه است و داروهای جدید برای درمان بیماران فوراً مورد نیاز است.

Mavacamten یک مدولاتور آلوستریک دهان نوآورانه از میوسین میوکارد است ، که انتظار می رود بیماران&# {{0} reduce را کاهش دهد. علائم انقباض بیش از حد قلب. در مطالعات بالینی و بالینی ، ماواکامن می تواند نشانگرهای زیستی استرس دیواره قلبی ، کاهش انقباض بیش از حد میوکارد و افزایش انطباق دیاستولیک را کاهش دهد. در ماه آوریل {1} ، FDA ایالات متحده تعیین داروی یتیم را برای بیماران HCM اعطا کرد.

EXPLORER-HCM یک مطالعه کلینیکی فاز کلیدی {1 phase key است که با هدف بررسی تأثیر ماواکامن در درمان علائم و عملکرد قلب در بیماران HCM در مقایسه با دارونما انجام شده است. نتایج کارآزمایی نشان داد که در مقایسه با گروه دارونما ، درمان ماواکامن به بهبود تغییرات ظرفیت ورزش (اوج VO O} 2}}) و بهبود سطح عملکردی انجمن قلب نیویورک (NYHA) دست یافته است. علاوه بر این ، در تمام نقاط پایانی ثانویه ، mavacamten نیز پیشرفتهای آماری معنی داری را نشان داد. نقاط پایانی ثانویه شامل اوج سطح شیب فشار جریان خروجی بطن چپ (LVOT) پس از تمرین ، اوج NYHA ، VO {} 2} and و بهبود در نمره تنگی نفس پرسشنامه علائم HCM است.

GG به نقل از ؛ از هر {0}} افراد مبتلا به HCM بیماری ناتوان کننده هستند. به نقل از&، داده های مثبت به دست آمده از مطالعه EXPLORER گامی مهم در جهت بهبود زندگی بیماران مبتلا به بیماری شدید قلبی عروقی است. آقای Tassos Gianakos ، مدیرعامل MyoKardia Say:"؛ در این مطالعه کلیدی ، ما فعالیت و ویژگی های تحمل mavacamten را تأکید کردیم که تأثیر و پتانسیل عمیق این درمان را تأثیر می گذارد ، که تأثیر عمیقی بر اهداف بیولوژیکی بالقوه بیماری دارد. ما امیدواریم که اولین برنامه جدید دارویی MyoKardia را ارسال کنیم ، و تلاش می کنیم این دارو را در اسرع وقت به بیماران نیازمند برسانیم.&به نقل از؛