پروتاکس / α-گالاکتوزیداز با اثر طولانی مدت کیسی یک محصول pegunigalsidase alfa توسط FDA ایالات متحده برای اولویت بررسی شده است!

Protalix BioTherapeutics یک شرکت بی دارو است که به توسعه ، تولید و تجاری سازی پروتئین های درمانی نوترکیب تولید شده توسط سیستم بیان پروتئین سلول گیاهی ProCellEx® اختصاص دارد. اخیراً ، این شرکت و شریک آن Chiesi Global Rare Diseases ، یک شرکت تابعه از گروه Chiesi ، به طور مشترک اعلام کردند که اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) برنامه صدور مجوز محصولات بیولوژیکی pegunigalsidase alfa (PRX-102)&# 39 را پذیرفته است ) و بررسی اولویت اعطا شد. این دارو یک α-گالاکتوزیداز A با اثر طولانی مدت ، نوترکیب ، پگیله شده و برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به بیماری فابری است. در ژانویه 2018 ، FDA وضعیت پیگیری سریع pegunigalsidase alfa (FTD) را اعطا کرده است.

BLA از طریق روند تأیید سریع FDA ارسال شد ، و FDA تاریخ اقدام هدف داروی تجویز داروی تجویز شده (PDUFA) را تاریخ 27 ژانویه 2021 تعیین کرده است. FDA اظهار داشت که در حال حاضر قصد ندارد جلسه کمیته مشورتی را به در مورد برنامه بحث کنید.

این ارسال BLA شامل یک مجموعه کامل از داده های پیش بالینی ، بالینی و ساخت ، از جمله آزمایش بالینی فاز I / II کامل pegunigalsidase alfa ، مطالعات توسعه مربوط به دنبال آزمایش بالینی فاز I / II و مطالعه تبدیل پل فاز III داده های بالینی موقت ، ارزیابی مداوم مطالعات درمانی pegunigalsidase alfa با میزان 1 میلی گرم در کیلوگرم هر هفته در یک هفته.

بیماری فابری نوعی بیماری وراثتی مرتبط با X است که در آن ژن معیوب روی بازوی بلند کروموزوم X قرار دارد. این بیماری به دلیل نقص در ژن α-galactosidase است ، که منجر به نقص در فعالیت α-galactosidase در لیزوزوم می شود ، در نتیجه چربی به نام globotriaosylceramide (Gb3) تجمع مواد در دیواره رگ های خونی در سراسر بدن

بیماری فابری نوعی بیماری نادر است که از هر 40 تا 60 هزار نفر یک نفر به آن مبتلا می شود. بیمار نقصی در α-گالاکتوزیداز دارد که معمولاً عامل تجزیه Gb3 است. تجمع غیر طبیعی Gb3 با گذشت زمان افزایش می یابد. بنابراین ، Gb3 عمدتا در خون و دیواره رگ های خونی تجمع می یابد. از پیامدهای نهایی رسوب Gb3 می توان به درد و اختلال حسی محیطی ، نارسایی عضو ، به ویژه کلیه ها ، بلکه قلب و سیستم عروق مغزی نیز اشاره کرد.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) یک نسخه پایدار اصلاح شده شیمیایی از آنزیم α-galactosidase-A نوترکیب است که در کشت سلول های گیاهی بیان می شود. زیر واحدهای پروتئینی از نظر شیمیایی با PEG کوتاه برای پیوند کووالانسی پیوند می خورند و مولکول هایی با پارامترهای فارماکوکینتیک منحصر به فرد تشکیل می دهند. در مطالعات بالینی ، نیمه عمر در گردش pegunigalsidase alfa حدود 80 ساعت است. توسعه pegunigalsidase alfa با هدف رفع نیازهای مداوم تأمین نشده بالینی جمعیت بیمار فابری انجام می شود.

پروتالیکس از طریق سیستم اختصاصی بیان سلول های گیاهی ProCellEx® ، بر توسعه و تجاری سازی پروتئین های درمانی نوترکیب متمرکز است. پروتالیکس اولین شرکتی است که توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای تولید پروتئین از طریق سیستم بیان تعلیق سلول های گیاهی تأیید شده است. سیستم بیان منحصر به فرد Protalix&# 39 راهی جدید برای تولید پروتئین های نوترکیب در مقیاس صنعتی را نشان می دهد.

اولین محصول این شرکت ، تالیگلوسیراز آلفا (الیسو) ، در ماه مه 2012 توسط FDA آمریکا تأیید شد و متعاقباً به عنوان درمان جایگزینی آنزیم طولانی مدت (ERT) توسط آژانس های نظارتی در کشورهای دیگر تأیید شد. برای درمان بزرگسالان و بیماران کودکان با بیماری نوع 1 گوشتر. Protalix به Pfizer حق توسعه جهانی و تجاری سازی taliglucerase alfa را اعطا کرده و Protalix کلیه حقوق را در برزیل برای خود محفوظ می دارد.

در حال حاضر ، خط لوله پروتالیکس شامل نسخه های اختصاصی پروتئین های درمانی نوترکیب برای بازار دارویی موجود است ، از جمله: (2)) OPRX-106 ، یک پروتئین خوراکی ضد التهاب برای درمان بیماری فابری. (3) alidornase alfa ، درمان فیبروز کیستیک ؛ (4) PRX-115 ، یک پلی اتیلن نوترکیبی که در سلولهای گیاهی بیان می شود آنزیم الکلی ، نقرس را درمان می کند. Protalix و Chiesi برای توسعه و تجاری سازی pegunigalsidase alfa در ایالات متحده و خارج از ایالات متحده همکاری می کنند.