Reblozyl برای اندیکاسیون های گسترده در ایالات متحده و اروپا کاربرد دارد: درمان بتا تالاسمی مستقل از انتقال خون!

Bristol-Myers Squibb (BMS) اخیراً اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) درخواست مجوز مکمل محصول بیولوژیکی Reblozyl's (luspatercept-aamt) (sBLA) را پذیرفته است و به بررسی اولویت اعطا شده است: این دارو اولین عامل بلوغ گلبول قرمز (EMA) که برای بیماران بزرگسال بتا تالاسمی (بتا تالاسمی) غیر وابسته به انتقال خون (NTD) برای درمان کم خونی استفاده می شود. FDA تاریخ هدف قانون هزینه مصرف کننده داروهای تجویزی sBLA (PDUFA) را 27 مارس 2022 تعیین کرده است. علاوه بر این، آژانس دارویی اروپا (EMA) درخواست تغییر کلاس II برای Reblozyl را برای درمان کم خونی در بزرگسالان پذیرفته است. بیماران مبتلا به تالاسمی NTDβ

تالاسمی بتا NTD اصطلاحی است که برای توصیف بیمارانی استفاده می‌شود که برای حفظ بقا نیازی به تزریق منظم گلبول‌های قرمز خون (RBC) مادام‌العمر ندارند، اگرچه ممکن است نیاز به تزریق گاه به گاه یا کمی مکرر داشته باشند، معمولاً در یک دوره زمانی تعیین‌شده. بیماران مبتلا به تالاسمی بتا NTD کم خونی مزمن و اضافه بار آهن را تجربه خواهند کرد که ممکن است منجر به یک سری عوارض بالینی شود و گزینه های درمانی فوری مورد نیاز است. داده های کارآزمایی بالینی نشان می دهد که در بیماران بالغ مبتلا به تالاسمی NTD β، صرف نظر از سطح هموگلوبین پایه، Reblozyl می تواند سطح هموگلوبین's بیمار را افزایش دهد و کیفیت زندگی بیمار' را بهبود بخشد.

Reblozyl در اصل توسط BMS و Acceleron Pharmaceuticals ساخته شد. پس از خرید 11.5 میلیارد دلاری Acceleron توسط Merck، Reblozyl اکنون به طور مشترک توسط BMS و Merck توسعه یافته و تجاری می شود. Reblozyl اولین عامل بلوغ گلبول قرمز (EMA) است که برای درمان بتا تالاسمی و کم خونی مرتبط با سندرم میلودیسپلاستیک با خطر بسیار کم/کم/متوسط ​​(MSD) با تایید نظارتی استفاده می شود. در میان گروه‌های بیماران واجد شرایط، Reblozyl یک دسته درمانی مهم است. لازم به ذکر است در بیمارانی که نیاز به اصلاح فوری کم خونی دارند، Reblozyl به عنوان جایگزینی برای انتقال گلبول قرمز مناسب نیست.

ماده دارویی فعال Reblozyl لوسپاترسپت است که یک عامل درجه اول بلوغ گلبول قرمز (EMA) است که می تواند بلوغ دیررس گلبول های قرمز را تنظیم کند. Luspatercept یک پروتئین فیوژن محلول است که از ادغام دامنه Fc IgG1 انسانی و دامنه خارج سلولی گیرنده Activin IIB (ActRIIB) تشکیل می شود. به عنوان یک تله لیگاند، می تواند بلوغ دیررس RBC را از طریق اتصال هدفمند تنظیم کند. فاکتور رشد تبدیل کننده (TGF)-β از لیگاندهای خاص، فعال شدن مسیر سیگنالینگ Smad2/3 را کاهش می دهد، تولید RBC نامعتبر را بهبود می بخشد، بلوغ گلبول های قرمز خون RBC دیررس را افزایش می دهد و سطح هموگلوبین را افزایش می دهد.

برنامه‌های تغییر Reblozyl sBLA و Class II بر اساس نتایج ایمنی و کارایی مطالعه محوری فاز 2 BEYOND است. این مطالعه در بیماران بزرگسال مبتلا به تالاسمی بتا NTD انجام شد و Reblozyl همراه با بهترین مراقبت حمایتی (BSC) ارزیابی شد. داده‌های منتشر شده در ژوئن 2021 نشان داد که 77.1٪ از بیماران در گروه درمان Reblozyl{4}}BSC به سطوح هموگلوبین بالا (≥1.0g/dL) دست یافتند، در حالی که گروه دارونما+BSC 0٪ بود. علاوه بر این، در مقایسه با گروه دارونما، بیماران گروه Reblozyl نیز نتایج بهبود یافته را گزارش کردند.

دکتر نوآ برکوویتز، معاون ارشد توسعه هماتولوژی در Bristol-Myers Squibb، گفت: "بیماران مبتلا به تالاسمی بتا غیروابسته به انتقال خون ممکن است برای زنده ماندن نیازی به تزریق خون مادام‌العمر نداشته باشند، اما به گزینه‌های درمانی موثر نیاز دارند زیرا با مشکل مواجه هستند. مجموعه ای از کم خونی مزمن و اضافه بار آهن. عوارض بالینی ناشی از Reblozyl. Reblozyl یک درمان مهم مورد تایید بسیاری از کشورها (از جمله ایالات متحده و اتحادیه اروپا) برای درمان کم خونی مربوط به بتا تالاسمی و سندرم میلودیسپلاستیک کم خطر است. ما و مرک متعهد هستیم که به پیشرفت عملکرد بالینی پروژه Reblozyl ادامه دهیم و مشتاقانه منتظر همکاری نزدیک با FDA در طول فرآیند بررسی هستیم تا گزینه درمانی جدیدی را برای این گروه بیمارانی که از خدمات ضعیفی برخوردار هستند ارائه دهیم."