عامل جدید سانوفی هشتم درمان efanesoctocog آلفا به دست آورد صلاحیت مسیر سریع از FDA ایالات متحده!

سانوفی به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) آلفای efanesoctocog (قبلا BIVV001، rFVIIIFc-VWF-XTEN) صلاحیت سریع پیست (FTD) را برای درمان بیماران مبتلا به بیماری خونی نوع A اعطا کرده است. efanesoctocog آلفا نوع جدیدی از عامل هشتم درمانی است که مستقل از عامل فون ویلبراند (vWF) است و فراهم می کند نزدیک به سطوح طبیعی از فعالیت عامل برای بسیاری از هفته در یک رژیم درمان پیشگیرانه یک بار در هفته.

در اوت ۲۰۱۷، FDA ایالات متحده و کمیسیون اروپا (EC) به ترتیب تعیین داروی یتیم (ODD) را به آلفای efanesoctocog اعطا کردند. سانوفی و سوبی برای توسعه و تجاری سازی آلفای efanesoctocog به همکاری رسیده اند.

صلاحیت مسیر سریع (FTD) با هدف سرعت بخشیدن به توسعه مواد مخدر و بررسی سریع برای بیماری های جدی برای رسیدگی به نیازهای جدی پزشکی برآورده نشده در زمینه های کلیدی است. به دست آوردن صلاحیت های سریع برای داروهای تجربی به این معنی است که شرکت های دارویی می توانند در طول مرحله تحقیق و توسعه بیشتر با FDA تعامل داشته باشند. پس از ارائه یک برنامه بازاریابی، آنها واجد شرایط برای تصویب شتاب و بررسی اولویت در صورتی که آنها با استانداردهای مربوطه است. علاوه بر این، آن ها واجد شرایط بررسی نورد نیز هستند.

آلفای Efanesoctocog پتانسیل تغییر درمان جایگزینی عامل بیماران مبتلا به هموفیلی A را دارد و نشان دهنده نوع جدیدی بالقوه از درمان جایگزینی فاکتور هشتم است. نیمه عمر عامل سنتی هشتم درمانی توسط اثر شاپرون عامل فون ویلبراند (vWF) محدود می شود که تصور می شود زمان باقی ماندن عامل در بدن را محدود می کند. efanesoctocog alfa نوع جدیدی از پروتئین همجوشی است که بر اساس فناوری نوآورانه همجوشی Fc توسعه یافته است، با اضافه کردن منطقه ای از پپتید vWF و XTEN® برای گسترش زمان خود در گردش خون.

آلفای Efanesoctocog این پتانسیل را دارد که بیشتر هفته ها حفاظت خونریزی نزدیک به حد طبیعی را فراهم کند و افزایش نیمه عمر ممکن است فرکانس درمان پیشگیرانه دوسینگ را به هفته ای یک بار کاهش دهد.

در مدل پیش انسولینی هموفیلی A، اثر کنترل هموستاتیک آلفای افانستوکوک ۴ برابر بیشتر از اثر rFVIII است. انتظار می رود این دارو حفاظت بهتر و گسترده تری در برابر انواع خونریزی در اختیار بیماران هموفیلی شدید A قرار دهد.

مطالعه فاز 3 XTEND-1 در حال حاضر در حال انجام است ارزیابی ایمنی و اثربخشی بیماران قبلا درمان شده ≥12 ساله (n=150) با بیماری خونی نوع A شدید است. XTEND-1 یک مطالعه مداخله ای با برچسب باز و غیر تصادفی با ۲ گروه واگذاری موازی است. افراد گروه پيشگيری هر هفته به مدت 52 هفته 50 IU/kg درمان پروفيلاکتیک efanesoctocog alfa دريافت کردند. افراد گروه درمان بر روی تقاضا آلفای efanesoctocog (50 IU/kg) را به مدت 26 هفته دریافت کردند و سپس به مدت 26 هفته یک بار در هفته به آلفای efanesocococog تغییر کردند.

در حال حاضر آلفای efanesoctocog تحت تحقیقات بالینی قرار دارد و ایمنی و اثربخشی آن توسط هیچ سازمان نظارتی مورد بررسی قرار ن گرفته است.