پیشرفت چشمگیر در ده سال درمان حاد رادیکال: BXCL501 (فیلم زیر زبانی دگزمدتومیدین) در ایالات متحده در حال بررسی است!

BioXcel Therapy (BTI) یک شرکت زیست دارویی در مرحله بالینی است که متمرکز بر استفاده از روشهای جدید هوش مصنوعی برای تولید داروهای دگرگون کننده در زمینه علوم اعصاب و ایمونوآنکولوژی است. اخیراً ، این شرکت اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) یک برنامه دارویی جدید (NDA) برای BXCL501 (فیلم زیر زبانی دکسمدتومیدین) را پذیرفته است ، که برای اسکیزوفرنی و اختلال دو قطبی استفاده می شود. درمان حاد مربوط به تحریک مربوط به نوع II .

با توجه به"؛ قانون هزینه های مصرف دارو با نسخه پزشک"؛ (PDUFA) ، تاریخ هدف FDA برای تصمیم گیری درباره NDA 5 ژانویه 2022 است. در حال حاضر ، FDA قصد ندارد جلسه کمیته مشورتی را برای بحث در مورد برنامه تشکیل دهد. در صورت تصویب ، BXCL501 اولین پیشرفت عمده در درمان حاد اسکیزوفرنی و تحریک مربوط به اختلال دو قطبی در دهه گذشته است.

BXCL501 آماده سازی فیلم دکسمدتومیدین (دگزمدتومیدین) به صورت خوراکی محلول است. دگزمدتومیدین یک آگونیست گیرنده α2a انتخابی است ، که از نظر بالینی به عنوان آماده سازی داخل وریدی استفاده می شود ، برای درمان تحریک و علائم ترک مواد مخدر. BioXcel معتقد است که BXCL501 به طور بالقوه مکانیسم تحریک علتی را هدف قرار می دهد. اثرات ضد تحریک در مطالعات بالینی متعدد در مورد بیماریهای مختلف اعصاب و روان ، از جمله تحریک مرتبط با اسکیزوفرنی (SERENITY I) و تحریک مرتبط با اختلال دو قطبی (SERENITY II) ، تحریک مربوط به زوال عقل (TRANQUILITY) مشاهده شده است.

پیش از این ، FDA ایالات متحده BXCL501 را به عنوان یک داروی دستیابی به موفقیت (BTD) برای درمان حاد ناشی از تحریک مربوط به زوال عقل ، و تعیین مسیر سریع (FTD) برای درمان حاد تحریک مربوط به اسکیزوفرنی ، اختلال دو قطبی و زوال عقل اعطا کرده است.

مکانیسم عملکرد BXCL501

تحریک یک علامت متداول و دشوار برای کنترل است که با انواع بیماریهای اعصاب و روان از جمله اسکیزوفرنی و اختلال دوقطبی نوع I و نوع II همراه است. در حال حاضر ، تحریک هنوز یک فشار پزشکی در حال رشد است. تخمین زده می شود که این دو بیماری به تنهایی حدود 9 میلیون بیمار بزرگسال در ایالات متحده دارند و بیش از 3 میلیون نفر هر ساله تحریک را تجربه می کنند. به طور متوسط ​​، بیماران مبتلا به این بیماری ها هر ساله بیش از ده مورد تشنج را تجربه می کنند که بیشتر آنها نیاز به دارو دارد.

شناسایی سریع و مداخله به موقع برای کاهش تحریک ، برای جلوگیری از تشدید علائم و بروز پرخاشگری ضروری است. رهنمودهای اجرایی اجماع خبرگان نشان می دهد که تحریک باید با تکنیک های آرامبخشی رفتاری ، آرامش گفتاری و داروهایی که داوطلبانه توسط بیمار پذیرفته می شود ، بدون اینکه مجبور شود ، همراه باشد و هدف از فارماکولوژی&است ؛ آرام بخشی اما نه آرام بخشی بیش از حد."؛ یک درمان غیر تهاجمی که می تواند علائم سریع و مداوم را از بین ببرد ، می تواند به اجتناب از اقدامات اجباری گران و آسیب زا ، مانند محدودیت بدنی و انزوا ، که ممکن است منجر به بستری شدن در بیمارستان و اقامت طولانی مدت شود ، کمک کند.

ساختار شیمیایی دکسمدتومیدین (منبع تصویر: wikidata.org)

BXCL501 NDA توسط داده های 2 مطالعه فاز 3 تصادفی ، دو سو کور ، کنترل دارونما ، گروه موازی (SERENITY I و SERENITY II) پشتیبانی می شود. این دو مطالعه به طور جداگانه BXCL501 را برای درمان حاد اسکیزوفرنی و اختلال دو قطبی تحریک مربوط به نوع II و II ارزیابی کردند. در این دو مطالعه ، BXCL501 به خوبی تحمل شده و در دو دوز 120 و 180 میکروگرم به نقاط نهایی اولیه و ثانویه رسیده است ، که نشان می دهد در مقیاس های تحریک چندگانه ، در مقایسه با دارونما ، از نظر آماری معنی دار بوده و با سطح پایه مقایسه می شود. پیشرفت سریع و پایدار.

ویمال مهتا ، مدیرعامل BioXcel ، گفت:" ؛ ارسال NDA نقطه عطفی مهم در هدف ما از ارائه گزینه های جدید درمانی برای میلیون ها بیمار مبتلا به اسکیزوفرنی و اختلال دو قطبی است. ما بر این باوریم که اگر BXCL501 تأیید شود ، نشان دهنده پیشرفت چشمگیری در مراقبت و مدیریت تهاجمی این بیماران است و این پتانسیل را دارد که از دوش پزشکان و مراقبان مربوطه بکاهد. در حالی که FDA در حال بررسی NDA ما است ، ما به اجرای استراتژی جامع تجاری خود ادامه خواهیم داد تا اطمینان حاصل کنیم که می توانیم به خوبی BXCL501 را برای بیماران و ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی در سراسر ایالات متحده به ارمغان آوریم تا نیازهای پزشکی مهم را در زمینه رادیکال درمانی برطرف کنیم."؛