اتحادیه اروپا ارزیابی سریع گاناکسولون را اعطا کرد: درمان تشنج های صرعی مربوط به کمبود CDKL5 (CDD)!

Marinus Pharma یک شرکت دارویی است که به توسعه درمان های نوآورانه برای درمان بیماری های صرع اختصاص داده شده است. اخیراً ، این شرکت اعلام کرد که کمیته داروهای اروپایی (EMA) برای محصولات دارویی برای استفاده انسانی (CHMP) درخواست برای ارزیابی سریع گاناکسولون کاندید داروی اصلی خود را برای درمان تشنج های صرعی مرتبط با کمبود CDKL5 (CDD) تایید کرده است. این صرع ارثی نادر است.

هنگامی که انتظار می رود یک محصول دارویی دارای مزایای قابل توجهی برای سلامت عمومی و نوآوری درمانی باشد ، CHMP ارزیابی سریع را انجام می دهد. پس از ارائه و تأیید درخواست مجوز بازاریابی (MAA) ، ارزیابی سریع می تواند زمان بررسی را از 210 روز به 150 روز کوتاه کند.

در اوایل آگوست ، مارینوس یک برنامه دارویی جدید (NDA) به سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای استفاده از گاناکسولون برای درمان تشنج های مرتبط با CDD ارسال کرد. مارینوس از FDA خواسته است تا یک بررسی اولویت دار انجام دهد. FDA قبل از پایان سه ماهه سوم سال 2021 نامه اطلاع رسانی پرونده NDA را ارسال می کند.

کمبود CDKL5 (CDD) یک بیماری ژنتیکی جدی و نادر است که در اثر جهش در ژن وابسته به سیکلین 5 مانند کیناز 5 (CDKL5) واقع در کروموزوم X ایجاد می شود. CDD با شروع زودهنگام ، کنترل تشنجها و اختلال شدید در رشد عصبی مشخص می شود. در حال حاضر ، هیچ درمان مورد تایید به طور خاص برای CDD وجود ندارد.

ساختار شیمیایی گاناکسولون

گاناکسولون تعدیل کننده آلوستریک مثبت گیرنده های GABAA است. در حال حاضر آماده سازی های داخل وریدی و خوراکی در حال توسعه هستند تا دامنه درمان بیماران بزرگسال و کودک در شرایط مراقبت حاد و مزمن به حداکثر برسد. گاناکسولون با تأثیر بر سیناپس ها و گیرنده های فوق سیناپسی GABAA فعالیت های ضد صرع و ضد اضطراب را اعمال می کند. به مدت بیش از 2 سال ، گاناکسولون علائم مختلف ، سطوح دوز مربوط به درمان و برنامه های درمانی را در بیش از 1800 کودک و افراد بزرگسال مطالعه کرده است.

برنامه مجوز بازاریابی (MAA) برای گاناکسولون برای درمان تشنج های مرتبط با CDD با داده های آزمایش 3 فاز 3 گل همیشه بهار پشتیبانی می شود. این یک کارآزمایی دوسوکور کنترل شده با دارونما است که روی 101 بیمار انجام شده است. در آزمایش ، فرکانس متوسط ​​تشنج های حرکتی عمده در گروه درمان گاناکسولون 30.7٪ در 28 روز کاهش یافت ، در حالی که گروه دارونما 6.9 reduced کاهش یافت و به نقطه پایانی اولیه آزمایش رسید (0036 /0=p). در مطالعه گسترش دهنده برچسب Marigold ، بیمارانی که به مدت حداقل 12 ماه گاناکسولون دریافت کردند (48 نفر) ، فرکانس متوسط ​​تشنج های حرکتی اصلی را 49.6 درصد کاهش دادند. در این آزمایش مرحله 3 ، گاناکسولون به طور کلی به خوبی تحمل می شد و ایمنی آن با آزمایشات بالینی قبلی مطابقت داشت. شایع ترین عارضه جانبی خواب آلودگی بود.

کیمبرلی مک کورمیک ، معاون ارشد Marinus و رئیس امور نظارتی ، گفت: "ما معتقدیم که ارزیابی شتاب زده EMA پتانسیل گاناکسولون را در رفع نیازهای درمانی برآورده نشده بیماران و خانواده های CDD برجسته می کند. ما قصد داریم یک برنامه مجوز بازاریابی (MAA) را تا پایان سه ماهه سوم ارسال کنیم. ) و منتظر همکاری با EMA در طول بررسی برنامه توسط EMA باشید. در صورت تأیید ، همکاری ما با Orion از ما در آوردن گاناکسولون به بازار اروپا در اسرع وقت به نفع بیماران CDD پشتیبانی می کند."؛