FDA ایالات متحده داروی درمان دقیق CStone Avonib را برای درمان کلانژیوکارسینوما جهش یافته IDH1 تایید کرد

در ۲۶ اوت، اخباری از خارج از کشور منتشر شد که شرکت دارویی نوآورانه شرکت داروسازی کرنرستون (کد بورس هنگ کنگ: ۲۶۱۶) داروی درمان دقیق ایووسایدنیب مورد تأیید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) قرار گرفت. این است که برای بیماران بالغ قبلا درمان شده با کلانژیوکارسینوما محلی پیشرفته یا متاستاتیک که جهش IDH1 تشخیص داده شده توسط روش آزمایش مورد تایید FDA استفاده می شود. این بدان معنی است که Afnib تبدیل شده است اولین داروی تایید شده توسط FDA ایالات متحده برای درمان هدفمند از بیماران مبتلا به CHOlangiocarcinoma جهش یافته IDH1.

نه تنها که، مکمل برنامه جدید مواد مخدر (sNDA) از Afnib بررسی اولویت، که تا حد زیادی کوتاه زمان بررسی دریافت کرد. بررسی اولویت معمولاً به داروهایی جایزه می دهد که ممکن است پیشرفت قابل توجهی در درمان داشته باشند یا درمان را در غیاب وسایل درمان کافی ارائه داده باشند.

فهمیده می شود که این بار کمک هزینه FDA از صلاحیت های بررسی اولویت بر اساس داده های یک کارآزمایی بالینی فاز ۳ به نام ClarIDHy است. این مطالعه اولین کارآزمایی بالینی فاز 3 تصادفی در جهان برای بیماران مبتلا به کلانژیوکارسینوما درمان شده با جهش IDH1 است. نتایج آزمایش نشان داد که در مقایسه با گروه دارونما، گروه درمانی آوونیب به نقطه پایانی اولیه بقای بدون پیشرفت (PFS) رسیدند که خطر پیشرفت بیماری یا مرگ در بیماران را تا حد زیادی کاهش داد. در عین حال آونیب بقای کلی بیماران (OS) را نیز بهبود بخشید.

کلانژیوکارسینوما یک تومور بدخیم نادر است که در مجاری صفرایی داخل و خارج کبد رخ می دهد. تخمین زده می شود که هر ساله ۸۰ نفر در آمریکا مبتلا به کلانژیوکارسینوما تشخیص داده می شوند. قبل از تصویب آوونیب، هیچ درمان هدفمندی برای کلانژیوکارسینوما جهش یافته IDH1 تأیید نشد و در موارد پیشرفته گزینه های محدودی برای شیمی درمانی وجود دارد.

CStone Pharmaceuticals همکاری انحصاری و حقوق صدور مجوز برای توسعه و تجاری سازی آونیب در منطقه چین بزرگ از جمله سرزمین اصلی چین، هنگ کنگ، ماکائو و تایوان، و سنگاپور را به دست آورده است. قبل از این، افنیب در "فهرست داروهای جدید مورد نیاز فوری در کلینیک ها (دسته سوم)" صادر شده توسط مرکز ارزیابی مواد مخدر اداره ملی محصولات پزشکی (NMPA) چین گنجانده شده بود.

در حال حاضر، داروسازی CStone در حال انجام دو مطالعه بالینی ثبت شده در Afnib در سرزمین اصلی چین، عمدتا برای نشانه های لوسمی میلوئید حاد (AML) است. از جمله، مطالعه CS3010-101 یک مطالعه فاز اول، چند مرکزی، تک بازو از بیماران بالغ R/R AML با جهش های مستعد IDH1 است که در چین در حال انجام است، و به عنوان یک پل به مطالعه کلیدی جهانی AG120-C-001 تحقیقات عمل می کند. اداره ملی محصولات پزشکی (NMPA) چین کاربرد جدید بازاریابی دارویی Avnib را برای بیماران بالغ R/R AML مستعد جهش IDH1 پذیرفته و آن را در بررسی اولویت گنجانده است.

مطالعه دیگر، AGILE، یک کارآزمایی بالینی فاز سوم جهانی، چند مرکزه، دوسوکور، تصادفی، کنترل شده با دارونما است که هدف آن ارزیابی ترکیب آونیب همراه با آزاسیتیدین و دارونما همراه با آزآسیتیدین در گذشته است. اثربخشی و ایمنی در بیماران جهش یافته IDH1 درمان نشده AML. سرویر به تازگی اعلام کرد که مطالعه AGILE به نقطه پایانی اولیه بقای بدون رویداد (EFS) رسیده است.

فهمیده می شود که علاوه بر دو نشانه لوسمی میلوئید حاد و کلانژیوکارسینوما، تحقیقات در مورد درمان بیماران مبتلا به گلیوما توسط آفنیب نیز در نوسان کامل قرار دارد و پتانسیل درمانی قابل توجهی از خود نشان داده است.

شایان ذکر است که اگرچه آوونیب هنوز در چین تأیید نشده است، اما پیشرفت بزرگی در بعد در دسترس بودن مواد مخدر پیش از زمان انجام داده است. پیش از این، Afnib در بیمه درمانی Beijing Pratt & Whitney به عنوان یکی از ۷۵ داروی ویژه خارج از کشور گنجانده شده است، و در بیمه دارویی ویژه جهانی جیانگ بوائو لچنگ به عنوان یکی از ۲۵ داروی داخلی گنجانده شده است، به این معنی که بیماران بیشتری می توانند از این امر بهره مند شوند، تا حد زیادی استطاعت داروها را بهبود می بخشید.