FDA ایالات متحده تعیین کننده موفقیت درمانی برای هدف قرار دادن اولین آنتاگونیست avexitide GLP-1 است!

Eiger BioPharmaceuticals یک شرکت دارویی زیستی است که به توسعه و تجاری سازی درمانهای نوآورانه برای درمان بیماریهای نادر و فوق نادر اختصاص داده شده است. به تازگی ، این شرکت اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به داروی avexitide (که قبلاً با نام exendin 9-39 شناخته می شد) به عنوان درمان موفقیت آمیز (BTD) برای درمان هایپر انسولینمی مادرزادی (HI) اعطا کرده است. شایان ذکر است که تا کنون ، هر 5 پروژه دارویی یتیم این شرکت BTD را دریافت کرده اند.

Avexitide یک آنتاگونیست هدفمند و درجه یک GLP-1 است. در حال حاضر به عنوان یک فرمول مایع مناسب و جدید در حال توسعه است که با تزریق زیر جلدی برای درمان اختلالات متابولیک ، از جمله هایپراینسولینمی مادرزادی ، یک بیماری فوق العاده نادر ، تهدید کننده حیات و مداوم در کودکان ، می تواند باعث آسیب های برگشت ناپذیر مغزی شود. 50 درصد کودکان

BTD یک کانال جدید بررسی داروها از FDA است که هدف آن تسریع در توسعه و بررسی داروهای جدید برای درمان بیماریهای جدی یا تهدید کننده زندگی است و شواهد بالینی اولیه ای وجود دارد که در مقایسه با داروهای درمانی موجود ، داروهای جدیدی که می توانند به طور قابل توجهی وضعیت بیماری را بهبود می بخشد. داروهای بدست آمده از BTD می توانند راهنمایی های دقیق تری از جمله مقامات ارشد FDA در طول تحقیق و توسعه دریافت کنند و واجد شرایط بررسی مجدد و اولویت بالقوه در طول بازبینی هستند تا اطمینان حاصل شود که در کوتاه ترین زمان گزینه های درمانی جدیدی در اختیار بیماران قرار می گیرد.

FDA بر اساس داده های 3 مطالعه مرحله 2 تکمیل شده بر 39 نوزاد ، کودک و نوجوان مبتلا به هایپراینسولینمی مادرزادی ، avexitide BTD اعطا کرد.

کالین کریگ ، MD ، نایب رئیس بیماریهای متابولیک ایگر گفت: "avexitide نشان دهنده یک درمان امیدوار کننده و هدفمند برای هایپراینسولینمی مادرزادی است. نیاز فوری و برآورده نشده پزشکی به این بیماری وجود دارد. درمان تأیید شده ما مشتاق ادامه همکاری با FDA هستیم."؛

avexitide: 31 قطعه اسید آمینه exenatide (منبع تصویر: Eiger)

انسولین هورمون فیزیولوژیکی اصلی است که توسط بدن برای کنترل هیپرگلیسمی ترشح می شود. افزایش غیر طبیعی ترشح انسولین می تواند منجر به هیپوگلیسمی شدید شود که می تواند عوارض جدی از جمله تشنج ، آسیب مغزی و کما را در پی داشته باشد. پپتید -1 شبه گلوکاگون (GLP-1) یک هورمون گوارشی (دستگاه) است که پس از غذا از سلولهای L روده آزاد می شود. GLP-1 به گیرنده GLP-1 در سلولهای بتا پانکراس متصل می شود و آزادسازی انسولین را افزایش می دهد.

Avexitide یک پپتید 31 اسید آمینه است که به طور انتخابی گیرنده های GLP-1 را هدف قرار داده و مسدود می کند ، اختلالات ترشح انسولین پانکراس را کاهش می دهد ، در نتیجه کاهش قند خون ناشتا و بعد از غذا. مطالعات سه فاز 2 در 39 نوزاد ، کودک و نوجوان مبتلا به هایپراینسولینمی مادرزادی این مفهوم را نشان داده است. در ایالات متحده ، FDA به avexitide یک درمان موفقیت آمیز (BTD) برای درمان هایپروسولینمی مادرزادی ، یک داروی یتیم (ODD) برای درمان هیپوگلیسمی هایپیرولانسولینیک (از جمله هایپراینسولینمی مادرزادی) و شایستگی بیماریهای نادر کودکان (RPDD) اعطا کرده است. به در اتحادیه اروپا ، EMA avexitide را به ODD برای درمان هایپراینسولینمی مادرزادی اعطا کرده است.

در حال حاضر ، avexitide نیز برای درمان هیپوگلیسمی پس از چاقی (PBH) در حال توسعه است. پروژه بالینی avexitide PBH 54 بیمار مبتلا به PBH را در 4 مطالعه بالینی فاز دوم ، از جمله درمان سرپایی و درمان سرپایی درمان کرده است. نتایج نشان می دهد که avexitide تأثیر بسیار خوبی در درمان PBH دارد. ایگر از FDA ایالات متحده و EMA اتحادیه اروپا در یک کارآزمایی بالینی تک فاز 3 برای بیماران PBH رضایت کامل گرفته است.

avexitide نوع جدیدی از درمان برای PBH است. PBH یک بیماری مزمن است که در بیماران پس از عمل جراحی چاقی ایجاد می شود و درنهایت سطح گلوکز خون را پس از غذا بسیار پایین می آورد. تشنج شدید PBH می تواند منجر به تغییر وضعیت روانی ، از دست دادن هوشیاری ، تشنج و غش شود. با توجه به افزایش روزافزون چاقی مریض ، تعداد جراحی های چاقی نیز در حال افزایش است و در نتیجه تعداد بیماران مبتلا به PBH افزایش می یابد. در اتحادیه اروپا ، داروی یتیم برای درمان سندرم هیپوگلیسمی غیر انسولینوما ناشی از جزایر پانکراس (NIPHS) به avexitide اعطا شده است. در ایالات متحده ، avexitide به عنوان داروی یتیم برای درمان هیپوگلایسمی هیپراینسولینمیک تعیین شده است. هر دوی این دو صلاحیت دارویی یتیم گسترده شامل PBH است.