FDA ایالات متحده Fintepla (محلول خوراکی فنول فورامین) را برای معالجه سندرم دراوت تأیید کرد!

Zogenix یک شرکت دارویی است که به منظور توسعه داروهای معالجه بیماریهای نادر اختصاص یافته است. به تازگی ، این شرکت اعلام کرده است که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) محلول خوراکی Fintepla (fenfluramine) CIV را برای درمان صرع مرتبط با سندرم دراوت برای بیماران years2 سال تأیید کرده است. این دارو از طریق یک فرایند بررسی اولویت تأیید شد. پیش از این ، FDA صلاحیت داروی یتیم Fintepla (ODD) و صلاحیت دستیابی به موفقیت مواد مخدر (BTD) را برای درمان صرع مرتبط با سندرم دراوت اعطا کرده بود.

سندرم دراوت یک صرع نادر در دوران کودکی است که با تشنج مکرر و شدید در برابر دارو ، بستری در بیمارستان و فوریت های پزشکی ، اختلالات شدید رشد و تحرک و حرکات و مرگ ناگهانی ناگهانی (SUDEP) افزایش می یابد.

Fintepla یک فرمولاسیون مایع از فنولفورامین با دوز کم است ، که می تواند با تعدیل فعالیت گیرنده های سروتونین و گیرنده های سیگما-1 فرکانس تشنج را کاهش دهد. 1 گیرنده سیگما). داده های دو کارآزمایی بالینی فاز III کنترل شده با دارونما نشان داد که در بیمارانی که قادر به کنترل کافی تشنج با سایر داروها نبودند ، Fintepla بطور معنی داری فراوانی تشنج تشنج را در مقایسه با دارونما کاهش داد.

جوزف سالیوان ، MD ، محقق اصلی تحقیقات بالینی در Fintepla و مدیر مرکز تعالی کودکان صرع در بیمارستان کودکان Benioff از دانشگاه کالیفرنیا ، سانفرانسیسکو ، گفت: "برای بسیاری از بیماران مبتلا به سندرم دراوت ، هنوز یک عظیم وجود دارد. حتی اگر بعد از مصرف یک یا چند داروی ضد صرع در دسترس ، هنوز تشنج شدید به طور مکرر رخ می دهد. با توجه به اینکه Fintepla باعث کاهش قابل توجه تشنج تشنج در کارآزمایی های بالینی ، همراه با نظارت ایمنی مداوم و قوی می شود ، فکر می کنم Fintepla یک گزینه درمانی بسیار مهم برای بیماران مبتلا به سندرم دراوت خواهد بود.&به نقل از؛

فرمول ساختاری فنل فورامین-مولکولی (منبع تصویر: Wikipedia.org)

FDA تصویب Fintepla برای درمان صرع مربوط به سندرم دراوت بر اساس داده های دو کارآزمایی بالینی فاز III تصادفی ، دو سو کور ، کنترل شده با دارونما (در بیماران بین 2 تا 18 سال ، نتایج به ترتیب در لانست و JAMA Neurology منتشر شد. ) و داده ایمنی آزمایش طولانی مدت برچسب باز (بسیاری از بیماران تا 3 سال Fintepla را دریافت کردند). داده ها نشان می دهد كه در بیمارانی كه یك یا چند داروی ضد صرع مصرف كنند كه به طور كامل تشنج را كنترل نمی كنند ، Fintepla براساس گزینه های درمانی موجود ، تشنج ماهانه تشنج ماهانه را در مقایسه با دارونما كاهش می دهد. تشنج ، CS) فرکانس. علاوه بر این ، بیشتر بیماران مورد مطالعه طی 3-4 هفته از شروع درمان Fintepla پاسخ داده و نتایج مداوم را در طول دوره درمانی حفظ کردند.

شایان ذکر است که برچسب داروی Fintepla&# 39 شامل یک جعبه سیاه است که هشدار می دهد این دارو به بیماری دریچه قلب (VHD) و فشار خون ریوی (PAH) مربوط می شود. به دلیل این خطرات ، بیماران باید هر شش ماه قبل و در طول درمان ، تحت نظارت بر اکوکاردیوگرافی قرار بگیرند ، و سه تا شش ماه پس از درمان ، نظارت بر اکوکاردیوگرافی انجام شود. اگر اکوکاردیوگرام علائم بیماری قلبی دریچه ، PAH یا سایر ناهنجاریهای قلبی را نشان دهد ، متخصصان مراقبت های بهداشتی باید مزایا و خطرات ادامه استفاده از Fintepla را برای درمان بیماران در نظر بگیرند.

با توجه به خطرات VHD و PAH ، Fintepla تنها با استفاده از یک برنامه توزیع داروی محدود می تواند تحت یک استراتژی ارزیابی ریسک و کاهش (REMS) مورد استفاده قرار گیرد. Fintepla REMS مستلزم این است که متخصصان مراقبت های بهداشتی که Fintepla و داروخانه هایی را توزیع می کنند که Fintepla را تجویز می کنند ، به طور خاص در REMS Fintepla گواهی شده و نیاز به ثبت نام بیماران در REMS دارند. به عنوان بخشی از الزامات REMS ، پزشکان و بیماران باید برای نظارت بر درمان اکتوکاردیوگرافی قلب مورد نیاز مطابقت داشته باشند تا بتوانند معالجه Fintepla را دریافت کنند.

در مطالعات بالینی ، شایع ترین واکنش های جانبی فینپلا (بروز ≥ 10٪ و بالاتر از دارونما) عبارتند از: از دست دادن اشتها ، خواب آلودگی ، آرام بخش و خواب آلودگی ، اسهال ، یبوست ، اکوکاردیوگرافی غیر طبیعی ، خستگی یا خستگی ، آتاکسی کل ، اختلال تعادل ، اختلال راه رفتن ، افزایش فشار خون ، افتادگی ، ترشح بیش از حد بزاق ، تب ، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی ، استفراغ ، کاهش وزن ، ریزش ، صرع.

علاوه بر سندرم دراوت ، Zogenix همچنین در حال توسعه Fintepla برای درمان تشنج همراه با سندرم لنوکس-گاستوت (LGS) است. سندرم دراوت و LGS دو تشنج نادر و غالباً فاجعه آمیز از تشنج های كودكی هستند كه دارای خصوصیات سن اولیه ، انواع مختلف تشنج ، فراوانی بالای تشنج ، آسیب شدید به هوش و دشواری در درمان هستند. در ایالات متحده ، به Fintepla واجد شرایط دستیابی به مواد مخدر Breakthrough (BTD) برای درمان سندرم دراوت ، صلاحیت داروی یتیم (ODD) برای درمان سندرم دراوت و LGS اهدا شد.