FDA ایالات متحده Livmarli را تایید کرد: اولین دارویی برای درمان خارش کلستاتیک مرتبط با سندرم آلاژیل (ALGS)!---2/2

کریس پیتز، رئیس و مدیر عامل میروم، گفت:"امروز روز بزرگی برای جامعه ALGS است. FDA یک درمان جدید بسیار مورد نیاز را برای مقابله با یکی از ناتوان کننده ترین اثرات این بیماری تایید کرد. ما از پیشبرد این امر سپاسگزاریم. بیماران، اعضای خانواده و متخصصان پزشکی که در مطالعه بالینی لیومارلی شرکت کردند. امروز همچنین یک روز نقطه عطف برای Mirum است، زیرا ما گامی در جهت توسعه داروهای بالقوه تغییر دهنده زندگی برای بیماری های نادر کبدی برداشته ایم."

مکانیسم و ​​ساختار شیمیایی مارالیکسیبات

مارالیکسیبات یک مهارکننده جدید انتقال دهنده اسید صفراوی ایلئال خوراکی (IBAT) با حداقل جذب است و برای چندین بیماری نادر کبدی کلستاتیک مورد ارزیابی قرار گرفته است. مارالیکسیبات می‌تواند ناقل اسید صفراوی وابسته به سدیم آپیکال (ASBT) را مهار کند، که منجر به دفع بیشتر اسید صفراوی در مدفوع می‌شود، که منجر به کاهش سطح اسید صفراوی سیستمیک می‌شود و در نتیجه به طور بالقوه آسیب کبدی ناشی از اسید صفراوی و اثرات و عوارض مرتبط را کاهش می‌دهد.

سندرم آلاژیل (ALGS) یک بیماری ژنتیکی نادر است که در اثر مجاری صفراوی غیرطبیعی (تنگ شدن، تغییر شکل، کاهش تعداد) ایجاد می‌شود و منجر به تجمع صفرا در کبد می‌شود که در نهایت به بیماری کبدی تبدیل می‌شود. تخمین زده می شود که بروز ALGS یک مورد در هر 30000 نفر است. در بیماران ALGS، چندین سیستم ارگان ممکن است تحت تأثیر جهش قرار گیرند، از جمله کبد، قلب، کلیه ها و سیستم عصبی مرکزی.

تجمع اسیدهای صفراوی مانع از کار طبیعی کبد برای دفع مواد زائد از خون می شود. بر اساس گزارش های اخیر، 60 تا 75 درصد بیماران ALGS قبل از بزرگسالی پیوند کبد دریافت می کنند. علائم و نشانه های ناشی از آسیب کبدی ALGS ممکن است شامل زردی (زرد شدن پوست)، گزانتوما (که رسوبات کلسترول زیر پوست را تغییر شکل می دهد) و خارش باشد. خارش تجربه شده توسط بیماران ALGS شدیدترین بیماری مزمن کبدی است و در اکثر کودکان مبتلا در 3 سالگی رخ می دهد.

علاوه بر ALGS، مارالیکسیبات همچنین در مراحل پایانی توسعه بالینی برای درمان سایر بیماری‌های نادر کلستاتیک کبد، از جمله کلستاز درون کبدی خانوادگی پیشرونده (PFIC) و آترزی صفراوی است. پیش از این، سازمان غذا و داروی آمریکا برای درمان این دو بیماری به مارالیکسیبات نام‌های درمانی پیشرفت (BTD) و داروی یتیم (ODD) را اعطا کرده بود.