Alnylam و PeptiDream به یک همکاری استراتژیک رسیده اند: توسعه Conjugates پپتید - siRNA برای ارائه درمان SiRNA به بافت های خارج کبدی!

صنعت پیشرو RNAi درمان شرکت Alnylam و صنعت پیشرو پپتید مبتنی بر کشف مواد مخدر شرکت PeptiDream به تازگی اعلام کرد مجوز و همکاری توافق برای کشف و توسعه پپتید - siRNA conjugate مواد مخدر ، ایجاد فرصت های متعدد برای ارائه درمان RNAi به بافت های خارج از کبد. از طریق این همکاری، این دو شرکت در انتخاب و بهینه سازی پپتیدها برای رساندن مولکول های کوچک تداخل RNA (siRNA) به انواع متعدد سلول ها و بافت ها از طریق تعاملات خاص با گیرنده های بیان شده بر روی سلول های هدف همکاری خواهند کرد.

دو طرف بیماری دقیقی را که باید مورد مطالعه قرار گیرد فاش نکردند و هدف از آن ارائه درمان RNAi برای بافت هایی غیر از کبد است. آلنیلام دارای ۴ حوزه درمانی استراتژیک است: پزشکی ژنتیکی، بیماری های قلبی متابولیک، بیماری های عفونی و سیستم عصبی مرکزی/بیماری های چشم.

با توجه به شرایط اتحاد، آلنیلام مجموعه ای از گیرنده ها را برای سکوی کشف پپتید انتخاب خواهد کرد. پپتی درام برای هر گیرنده پپتیدها را انتخاب، بهینه سازی و سنتز خواهد کرد. آلنیلام سپس conjugates پپتید - siRNA تولید و رفتار در آزمایشگاهی و در مطالعات زنده برای حمایت از انتخاب پپتید نهایی. این همکاری این پتانسیل را دارد که فرصت های درمانی متعددی را با هدف قرار دادن رونوشت های mRNA ایجاد کننده بیماری در انواع بافت های متعدد تولید کند.

بر اساس شرایط این توافق، پپتی دیرایم پیش پرداخت نامعلومی از آلنیلام و صندوق های تحقیق و توسعه در طول دوره همکاری های تحقیقاتی دریافت خواهد کرد. PeptiDream همچنین واجد شرایط برای دریافت پرداخت نقطه عطف بر اساس دستیابی به توسعه خاص، نظارتی، و نقاط عطف تجاری، با مجموع بالقوه تا 2.2 میلیارد دلار است. علاوه بر این ، PeptiDream نیز واجد شرایط برای دریافت حق امتیاز کم تا اواسط تک رقمی برای هر گونه فروش از هر گونه محصولات Alnylam ناشی از هر گونه همکاری است.

کوین فیتزجرالد، مدیر ارشد علمی آلیلام در این مورد می گوید: «ما مشکل تحویل هدفمند درمان RNAi به کبد را حل کرده ایم، و پیشرفت پیش کلینی قابل توجهی در تحویل به سیستم عصبی مرکزی، چشم ها و ریه ها داشته ایم. در حال حاضر ما در حال افزایش مجموعه فن آوری تحویل ما. این فناوری ها این پتانسیل را دارند که siRNA را به طور کارآمد به طیف گسترده تری از انواع بافت در سراسر بدن انسان تحویل دهند. ما بسیار خوشحال برای رسیدن به این توافق تحقیقاتی مشارکتی با PeptiDream، که کشف و بهینه سازی پپتیدهای هدف قرار دادن گیرنده های متعدد است. يه رهبر صنعت توي بدن. از طریق این همکاری، امیدواریم جفت های قدرتمند گیرنده لیگاند تحویل داده شده توسط بافت های خارج کبدی را شناسایی کنیم، شبیه به جفت GalNAc-ASGPR که برای زایمان موثر کبد پیشگام بودیم.»

دکتر پاتریک سی رید، رئیس جمهور و مدیر نماینده پپتی دیرایم در این مورد می گوید: «این توافق استراتژی ما در استفاده از پپتیدها برای رساندن محموله های درمانی مختلف به سلول ها/بافت های بیماری دار را به شیوه ای هدفمند (به عنوان مزدوگیت های پپتید-دارو) بیشتر گسترش می دهد. ما امیدواریم که این مشارکت کمک خواهد کرد که ایجاد conjugates نوآورانه پپتید - siRNA در انواع بیماری ها و باز کردن بسیاری از فرصت های درمانی جدید است."

پپتی درام یک شرکت زیست درمانی است، که در ژاپن واقع شده است، در سال 2006 تأسیس شد، دارای یک سیستم اختصاصی پپتید دیسکاوری پلت فرم (PDPS) است، که یک پلت فرم کشف برش لبه بسیار متنوع است که می تواند به طور کارآمد تولید بسیار متنوع (تریلیون) کتابخانه پپتید غیر استاندارد استفاده می شود برای شناسایی پپتیدهای ضربه بالا و انتخابی ضربه، و سپس این پپتید ضربه را می توان بر اساس پپتیدها توسعه یافته، مولکول های کوچک، یا درمان های مزدوگیت پپتید-دارو (PDC) است.

پپتی درام با پلت فرم اختصاصی PDPS خود به همکاری های استراتژیک و موافقت نامه های صدور مجوز با بسیاری از شرکت های داروسازی رسیده است. در ۲۷ ژوئیه سال جاری، شرکت داروسازی تاکدا از گسترش همکاری های تحقیقاتی و توافق انحصاری مجوز با پپتی رویام برای ایجاد مزدوگیت های پپتید-دارو (PDC) برای اهداف متعدد سیستم عصبی مرکزی (CNS) خبر داد. این اهداف در اعصاب مزمن هستند. نقش مهمی در بیماری های دژنراتیو داشته باشد. PeptiDream واجد شرایط برای حدود 3.5 میلیارد دلار آمریکا در پرداخت، از جمله پرداخت پیش و بالقوه پیش بالینی، بالینی، بازاریابی، و فروش مبتنی بر پرداخت نقطه عطف، و همچنین حق امتیاز است. Takeda و PeptiDream در ابتدا در دسامبر ۲۰۲۰ به یک توافق تحقیقاتی تعاونی و مجوز انحصاری رسیدند تا PDC را برای بیماری های عصبی عضلانی ایجاد کنند.

در نوامبر ۲۰۱۷ پپتی دیرایم و بایر یک نقطه عطف ۱٫۱ میلیارد دلار قرارداد همکاری برای توسعه درمان های مبتنی بر پپتید برای بیماری های متعدد امضا کردند. در آوریل ۲۰۱۷، شرکت PeptiDream و Johnson & Johnson's Janssen Pharmaceuticals به توافق همکاری ۱٫۱۵ میلیارد دلاری آمریکا برای استفاده از فناوری پلت فرم PDPS برای شناسایی پپتیدهای ماکروسیلیک/پپتیدهای محدود در برابر بیماری های متابولیک متعدد و اهداف بیماری های قلبی عروقی انتخاب شده توسط جانسن رسیدند. آمار پپتیدها به عنوان پپتیدهای درمانی و یا محصولات مولکول کوچک بهینه سازی شده است.