یکی دیگر از RNAi درمانی Alnylam ، واجد شرایط انتخاب سریع آهنگ FDA می شود

اخیراً النیلام اعلام کرده است كه FDA آمریكا صلاحیت سریع ویتریسیران (FTD) را داده است ، یك تحقیق تحقیقاتی RNAi برای درمان پلی نوروپاتی ناشی از پروتئین تراریستیرین تراریتین (hATTR) آمیلوئیدوز در بزرگسالان.

FTD در صدد تسریع در توسعه و بررسی سریع داروها برای بیماریهای جدی برای رفع نیازهای جدی پزشکی نشده در مناطق مهم است. به دست آوردن FTD برای داروهای تحقیقاتی بدین معنی است که شرکتهای داروسازی می توانند بیشتر در طول آمپول R {{0}؛ با FDA ارتباط برقرار کنند. مرحله D پس از ارائه درخواست بازاریابی ، در صورت رعایت استانداردهای مربوطه ، واجد شرایط تصویب سریع و بررسی اولویت هستند. علاوه بر این ، آنها همچنین واجد شرایط بررسی رولی هستند.

علاوه بر اعطای FTD ، به vutrisiran نیز وضعیت داروی یتیم (ODD) برای درمان آمیلوئیدوز ATTR در ایالات متحده و اتحادیه اروپا اعطا شده است. در حال حاضر ، Alnylam در حال انجام کارآزمایی بالینی دو مرحله III (HELIOS-A ، HELIOS-B) برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی وتریسیران است. با هم ، این مطالعات یک پروژه توسعه بالینی جامع را با هدف نشان دادن اینكه وتریسیران تأثیر گسترده ای در تظاهرات چند سیستمه این بیماری و طیف كامل بیماران مبتلا به آمیلوئیدوز ATTR دارد ، تشکیل می دهند.

در مطالعه HELIOS-A ، با هدف اثبات اینکه آیا vutrisiran از Onpattro در درمان آسیب عصبی برتر است ، به طور تصادفی برای دریافت وتریسیران یا اونپاترو قرار گرفت. در مطالعه HELIOS-B ،} 3} بیماران مبتلا به آمیلوئیدوز hATTR با کاردیومیوپاتی به طور تصادفی به منظور دریافت اثر وتریسیران یا دارونما به منظور ارزیابی تأثیر وتریسیران بر مرگ و میر و علل بستری در بیمارستان با بیماری قلبی عروقی به طور تصادفی اختصاص داده شدند. انتظار می رود داده های این دو مطالعه در اوایل {5 early بدست آید.

Vutrisiran یک تزریق زیر جلدی از RNAi درمانی مبتنی بر تحقیق است که برای درمان آمیلوئیدوز ATTR از جمله آمیلوئیدوز ارثی و نوع وحشی است. این دارو به منظور هدف قرار دادن و سکوت RNA پیامبر خاص و مسدود کردن آن قبل از تولید پروتئین نوع وحشی و ترانسیستین جهش یافته (TTR) ساخته شده است. Vutrisiran در هر چهارم به صورت زیر جلدی تزریق می شود ، که به کاهش رسوب آمیلوئید TTR در بافت ها ، تسهیل حذف آنها و ترمیم عملکرد این بافت ها کمک می کند. Vutrisiran از Alnylam used {3}} # 39؛ s استفاده کرد و نسل بعدی سکوی تحویل نسل بعدی-شیمی پایدار پیشرفته (ESC) -GalNAc را برای توسعه پلت فرم تحویل مزدوج استفاده کرد. در صورت تصویب ، این موقعیت برتر Alnylam {} 3} # {{4 s؛ s پیشرو در بازار درمان آمیلوئیدوز hATTR.

Alnylam یک پیشرو در توسعه روشهای درمانی RNAi است. اولین محصول آن ، اونپاترو (patisiran) ، در اوت by 0} by توسط FDA تصویب شد و تبدیل به اولین داروی RNAi شد که برای بازاریابی در سالهای {1 since از زمان کشف پدیده RNAi تأیید شد. در ماه نوامبر}} 2} the ، شرکت {{3} # # 39؛ دارو دیگر ، Givlaari (givosiran) ، توسط FDA برای استفاده در بیماران بزرگسال مبتلا به پورفیریا حاد کبدی (AHP) تأیید شد. دومین داروی RNAi در جهان.

در حال حاضر ، Alnylam دو روش دیگر RNAi درمانی در دست بررسی توسط آژانس های نظارتی دارد و انتظار می رود که هر دو برای فهرست بندی امسال تصویب شوند. یكی از آنها لومیریران است كه برای معالجه بیماری هایپراكسالوری اولیه استفاده می شود {{0 used (PH {1 {}). دیگری inclisiran است که برای درمان پرکاری کلسترول استفاده می شود. علاوه بر این ، روشهای RNAi {{2} in در شرکت درمانی 00 {{1} 00 1 0 # 39 وجود دارد که خط لوله ای در اواخر پیشرفت بالینی وجود دارد.

پیش از این ، TMC و Alnylam یک توافقنامه صدور مجوز و همکاری برای به دست آوردن حقوق جهانی توسعه و تجاری سازی inclisiran امضا کردند. در ماه نوامبر {} 0 Nov ، Novartis TMC را با مبلغ 1 {$ 1 دلار آمریکا به دست آورد. 7 and and و شامل inclisiran. براساس این توافق نامه ، النیلم واجد شرایط دریافت حق الزحمه غیرمستقیم تا 3 {} از فروش جهانی از Novartis است.

در حال حاضر ، دو داروی کاهش دهنده کلسترول وجود دارد که PCSK K 1} {را در بازار هدف قرار می دهند ، اما آنها باید هر هفته یا ماهانه 2 {{تجویز شوند. اینکلایسیران یک بار در هر ماه and 3 and و فقط دو بار در سال تجویز می شود که از نظر راحتی درمانی بسیار سودمند است. EvaluatePharma ، یک آژانس تحقیقات بازار دارویی ، پیش بینی می کند که اوج فروش سالانه اینسلیسیران به 4 will 4 {reach US $ برسد. {5}} میلیارد after پس از لیست خود. قبل از ثبت اختیاریان Inc {6} # {{7} s؛ حق ثبت اختراع در 35 4} 035، منقضی می شود ، Alnylam توانست حق امتیاز از Novartis را به دست آورد و در کل بیش از 4 {4} 10}} میلیارد.

گفتنی است ، فقط دو روز پیش ، گروه بلکستون و النیلام به یک همکاری استراتژیک دست یافتند. در این همکاری ، بلکستون $ {0}} بودجه برای کمک به Alnylam در پیشبرد نوآوری های فناوری و سرعت بخشیدن به روند تجاری سازی کمک خواهد کرد. النیلام اظهار داشت که این همکاری به Alnylam کمک خواهد کرد 0010010 نقل قول ؛ دستیابی به پایداری مالی بدون سرمایه گذاری مجدد. 0010010 به نقل از؛