Amgen جدید میوکارد پروتئين اساسی عضله Omecamtiv Mecarbil است توسط FDA آمریکا مسیر سریع تایید شده!

Amgen و شریک زندگی خود را به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) omecamtiv mecarbil صلاحیت سریع (FTD) اعطا شده است ، که نوع جدیدی از انتخابی فعال پروتئين اساسی میوکارد است. توسعه یافته برای درمان نارسایی مزمن قلبی (HFrEF) با کسر جهشی کاهش می یابد.

دوره صلاحیت سریع (ftd) طراحی شده است برای سرعت بخشیدن به توسعه و بررسی سریع مواد مخدر برای بیماری های جدی برای رسیدگی به نیازهای جدی پزشکی برآورده نشده در مناطق کلیدی است. به دست آوردن شرایط سریع پیگیری برای داروهای تحقیقاتی بدان معنی است که شرکت های دارویی می تواند ارتباط برقرار کردن با FDA اغلب در طول R & D فاز. پس از ارائه برنامه های بازاریابی ، آنها واجد شرایط برای تایید شتاب و بررسی اولویت در صورتی که استانداردهای مربوطه را برآورده می کنند. علاوه بر این ، آنها نیز واجد شرایط برای بررسی نورد.

دیوید ریس ، معاون اجرایی رئيس جمهور از Amgen R & D و MD برجسته نیاز فوری برای درمان های ابتکاری برای درمان این بیماری جدی است. "

رابرت I. بلوم ، رئيس جمهور و مدیر عامل شرکت سیتوکینتیک ، گفت: "ما بسیار خوشحالیم که FDA omecamtiv mecarbil به سرعت صلاحیت برای نارسایی قلبی اعطا شده است. به عنوان سن جمعیت, بروز نارسایی قلبی در حال افزایش است. در حال حاضر ، ما در حال توسعه مطالعه کهکشانی-HF برای ارزیابی اثر بالینی این فعال پروتئين اساسی عضله در بیماران با خطر بالا. "

کهکشانی-HF یکی از بزرگترین فاز III مطالعات نتیجه قلب و عروق جهانی تا به امروز در زمینه درمان نارسایی قلبی است. در حال حاضر بیش از ۸,۲۰۰ بیماران در ۳۵ کشور ثبت شده است. این بیماران به دلیل نارسایی قلبی هنگام ورود به بیمارستان مطالعه ، یا بستری یا اورژانس به علت نارسایی قلبی در یک سال قبل از غربالگری وارد شدند. هدف از این مطالعه ارزیابی اینکه آیا اضافه کردن omecamtiv mecarbil به مراقبت های استاندارد می تواند خطر ابتلا به حوادث نارسایی قلبی (بیمارستان نارسایی قلبی و دیگر درمان های اضطراری نارسایی قلبی) و مرگ قلبی عروقی در بیماران مبتلا به نارسایی قلبی (HFrEF) با کسر جهشی کاهش یابد.

در ماه فوریه سال جاری ، Amgen و Cytokinetics اعلام کرد که کمیته نظارت بر داده ها (DMC) به تازگی به اتمام دوم و نهایی برنامه ریزی شده تجزیه و تحلیل اواسط دوره از محاکمه کهکشانی-HF ، که شامل در نظر گرفتن معیارهای از پیش تعیین شده برای بی اعتباری و برتری. DMC داده ها را از محاکمه کهکشانی-HF بررسی کرد و توصیه کرد که محاکمه بدون تغییر ادامه یابد. انتظار می رود نتایج خط بالا در سه ماهه چهارم ۲۰۲۰ به دست آید.

تجزیه و تحلیل موقت دوم پس از مرگ قلبی عروقی از بیماران مشخص شده در پروتکل محاکمه کهکشانی-HF به یک عدد از پیش تعیین شده انجام شد. اگر تجزیه و تحلیل موقت نشان می دهد که گروه مراقبت های استاندارد omecamtiv + دارای یک مزیت بالینی قابل توجه و آماری قابل توجهی در نقطه پایانی اولیه در مقایسه با گروه مراقبت های استاندارد دارونما + است ، پس از آن تجزیه و تحلیل ناکارآمدی اجازه می دهد تا به طور بالقوه قطع زود هنگام محاکمه. اگر نقطه پایانی کامپوزیت اولیه و نقطه پایانی ثانویه (زمان مرگ قلبی عروقی) رسیدن به اهمیت آماری ، تجزیه و تحلیل برتری اجازه می دهد تا ختم زود هنگام محاکمه و تنظیم آستانه آماری برای بررسی اواسط مدت.

ساختار مولکولی اواموتیو اربیل (منبع تصویر: ویکی پدیا)

نارسایی قلبی یک بیماری جدی است که بیش از ۲۶,۰۰۰,۰۰۰ نفر در سراسر جهان را تحت تاثیر قرار می دهد و حدود نیمی از آنها عملکرد بطن چپ را کاهش داده اند. این بیماری علت اصلی بستری شدن و بستری مجدد برای افراد سنین ۶۵ و بالاتر است. علیرغم استفاده گسترده از درمان های استاندارد و پیشرفت های مراقبتی ، پیش آگهی بیماران مبتلا به نارسایی قلبی هنوز ضعیف است. تخمین زده می شود که حدود یک پنجم از افراد بالای سن ۴۰ در معرض خطر نارسایی قلبی هستند, و حدود نیمی از بیماران مبتلا به نارسایی قلبی خواهد مرد در 5 سال از اولین بیمارستان خود را.

Omecamtiv mecarbil جدید است, انتخابی, فعال پروتئين اساسی عضله میوکارد است که متصل به دامنه کاتالیزوری از پروتئين اساسی عضله. مطالعات پیش بالینی نشان داده است که فعال پروتئين اساسی عضله میوکارد می تواند افزایش انقباض میوکارد بدون تاثیر غلظت کلسیم داخل سلولی سلول های میوکارد یا مصرف اکسیژن میوکارد. پروتئين اساسی عضله قلب یک پروتئین موتور سیتواسکلتی در سلول های قلبی است, که به طور مستقیم مسئول تبدیل انرژی شیمیایی به نیروی مکانیکی است که باعث انقباض میوکارد.

در حال حاضر ، omecamtiv mecarbil در حال توسعه یک درمان برای نارسایی قلبی (HFrEF) با کاهش کسر جهشی ، تحت همکاری Amgen و Cytokinetics ، با پشتیبانی و پشتیبانی استراتژیک از Servier. این تیم در حال انجام یک پروژه توسعه بالینی فاز III, که شامل دو فاز III محاکمات: (1) کهکشانی-HF محاکمه به منظور بررسی تاثیر omecamtiv mecarbil و دارونما بر پیامدهای قلبی و عروقی بیماران; (2) آزمون ناگهانی-HF برای ارزیابی اثر omecamtiv mecarbil و دارونما بر ظرفیت ورزش بیماران (با استفاده از آزمون ورزش قلبی ریوی).