مورد هدف قرار بایر ضد سرطان مواد مخدر Vitrakvi برای لیست در ژاپن استفاده

بایر اخیرا اعلام کرد که آن را به یک برنامه بازاریابی مواد مخدر جدید (NDA) برای آن دقت انکولوژی مواد مخدر Vitrakvi (larotrectinib) به وزارت بهداشت ، کار و رفاه (MHLW) را مشاهده کنید. Vitrakvi یک مهار کننده TRK خوراکی است که به طور خاص برای درمان کودکان و بزرگسالان با تومورهای پیشرفته یا متاستاتیک جامد که در آن تومورهای حاوی نوروتروفیک تیروزین گیرنده کیناز (NTRK) همجوشی ژن طراحی شده است. در حال حاضر ، Vitrakvi در بسیاری از کشورها و مناطق در سراسر جهان ، از جمله ایالات متحده ، برزیل ، کانادا و کشورهای عضو اتحادیه اروپا تایید شده است. برنامه های کاربردی در مناطق دیگر در حال انجام است و یا برنامه ریزی شده.

اسکات Z. زمینه ، MD ، معاون ارشد رئیس جمهور و رئیس توسعه انکولوژی در داروسازی بایر ، گفت: "با این ارسال ، ما در حال ارائه بیماران ژاپنی و پزشکان با درجه بالایی از انتخاب به طور خاص برای بزرگسالان و کودکان TRK فیوژن درمان سرطان ، یک قدم نزدیک تر است و پتانسیل را دارد که به طور قابل توجهی بهبود نتیجه درمان بدون در نظر گرفتن نوع تومور یا سن بیمار است. قبلا, داروهای ضد سرطان به طور عمده برای سرطان در بخش خاصی از بدن مورد استفاده قرار گرفت, و Vitrakvi به طور خاص برای درمان بیماران مبتلا به سرطان TRK fusion توسعه داده شد, مهم نیست که در آن تومور در بدن سرچشمه. Vitrakvi پیشرفت مهمی در برابر این سرطان نادر است ، زیرا آن را جایگزین درمان های گران قیمت است که به طور خاص به این نوع از سرطان را هدف قرار نیست و موثر و امن در این گروه از بیماران ثابت شده است.

در ژاپن ، ارسال Vitrakvi NDA بر اساس داده های جمع شده از مجموع ۱۰۲ بیماران در فاز من برای بیماران بزرگسال محاکمه ، فاز دوم حرکت دادگاه برای بیماران بزرگسال و نوجوان ، و فاز I/II دادگاه پیشآهنگی برای کودکان بیمار است. در این محاکمات ، Vitrakvi برای درمان بیش از 20 تومور جامد با بافت های مختلف ، از جمله سرطان ریه ، سرطان تیروئید ، ملانوم ، تومورهای استرومال دستگاه گوارش ، سرطان روده بزرگ ، cholangiocarcinoma ، سارکوم بافت نرم ، آدنوکارسینوم بزاقی و فیبروسارکوم نوزادان ، و غیره مورد بررسی قرار گرفت.

از ۱۰۲ بیمار ، ۹۳ از گروه تجزیه و تحلیل اصلی ، و 9 بیماران مبتلا به سیستم عصبی مرکزی اولیه (CNS) تومور بودند. نتایج نشان داد که درمان Vitrakvi میزان بهبودی بالا ، بهبودی پایدار و سریع را نشان داد. داده های خاص عبارتند از: مجموعه اصلی تجزیه و تحلیل نشان می دهد که میزان پاسخ کل (ORR) است ۷۲% (۹۵% CI: 62, 81), که نرخ پاسخ کامل (CR) است 16% و نرخ پاسخ جزئی (PR) است ۵۵%. در یکی دیگر از تجزیه و تحلیل اضافی ، از جمله بیماران مبتلا به CNS اولیه ، ORR بود ۶۷ ٪ (۹۵ ٪ CI: 57 ، 76) ، که CR 15 ٪ بود و PR ۵۱ ٪ بود.

در زمان تجزیه و تحلیل اصلی ، زمان متوسط به اولین پاسخ برای بیماران دریافت Viktarvy ۱/۸۱ ماه بود. در زمان تجزیه و تحلیل ، مدت زمان بهبودی به حال رسیده است (محدوده: 1.6 + به ۱.۷ + ماه) ، و ۷۵ ٪ از بیماران مدت زمان بهبودی ≥ 12 ماه بود. از بیمارانی که درمان دریافت, ۸۸% (95% CI: 81, 95) هنوز زنده بود یک سال پس از شروع درمان. در زمان تجزیه و تحلیل ، بقای میانه پیشرفت آزاد (PFS) رسیده است. ایمنی ۱۲۵ بیمار با همجوشی ژن NTRK مورد ارزیابی قرار گرفت. اکثر رویدادهای جانبی (AEs) درجه 1 یا درجه 2 بودند. تنها 3 ٪ از بیماران مجبور به طور دائم متوقف درمان به علت AEs که در طول درمان رخ داده است. 19 (15%) بیماران گزارش کاهش دوز, که 10 (8%) به دلیل عوارض جانبی بود. اکثر رویدادهای جانبی که منجر به کاهش دوز رخ داده است در طول سه ماه اول درمان.

درمان viktarvy بزرگسالان TRK فیوژن و کودکان مبتلا به سرطان دارای پیشرفت های بالینی قابل توجهی در کیفیت زندگی بیماران است. در دو آزمایش جهانی چند بالینی, ۶۰% از بیماران بزرگسال گزارش بهبود در EORTC QLQ-و نمره سلامت جهانی. برای کودکان بیمار ، ۷۶ درصد از بیماران گزارش بهبود در نمره PedsQL کلی.

TRK فیوژن سرطان به طور کلی نادر است, می تواند کودکان و بزرگسالان را تحت تاثیر قرار, و رخ می دهد در فرکانس های مختلف در انواع مختلف تومور. هنگامی که یک ژن NTRK با ژن نامربوط دیگری برای تولید پروتئین TRK تغییر یافته است ، سرطان TRK فیوژن رخ خواهد داد. پروتئین تغییر یافته, یا پروتئین فیوژن TRK, می شود به صورت ساختاری فعال یا بیش از حد بیان, تحریک فعال شدن از آبشار سیگنال بین سلول های. این پروتئین فیوژن TRK, به عنوان رانندگان انکوژن, می تواند گسترش تومور و رشد بدون توجه به جایی که تومور سرچشمه ترویج.

Vitrakvi یک مهار کننده TRK خوراکی پیشگام است. مواد تشکیل دهنده فعال دارویی آن, larotrectinib, قوی, شفاهی, و انتخابی گیرنده tropomyosin کیناز (TRKs) مهار کننده طراحی شده به طور مستقیم هدف قرار دادن TRK (از جمله TRKS, TRKS, و TRKS), تعطیل مسیر سیگنال است که منجر به TRK رشد تومور فیوژن. TRK می تواند در بخش های مختلف بدن رخ دهد ، و طرح های معمول درمان (مانند جراحی ، شیمی درمانی ، رادیوتراپی ، و غیره) معمولا می تواند نتایج درمان رضایت بخش دست یابد.

Vitrakvi یک روش درمانی مستقل از بافت شناسی است که به ویژه برای درمان تومورهای حامل NTRK ژنی ، صرف نظر از جایی که تومور در بدن نشات گرفته است ، توسعه یافته است. در کودکان و بزرگسالان مبتلا به تومورهای TRK فیوژن, Vitrakvi دارای اثر قوی, از جمله برای سیستم عصبی مرکزی اولیه (CNS) تومورهای و متاستاز مغز, هر دو ارائه نرخ بهبودی بالا و remissions با دوام, بدون در نظر گرفتن سن بیمار و بافت شناسی تومور.

در پایان نوامبر ۲۰۱۸, Vitrakvi دسته اول جهان در ایالات متحده دریافت, تبدیل شدن به اولین مهار کننده های خوراکی TRK مورد تایید در تاریخ و اولین "گونه های سرطان نامحدود, طیف گسترده" مواد مخدر را هدف قرار ضد سرطان است که به نوع تومور مربوط نیست. در حال حاضر ، Vitrakvi در بسیاری از کشورها و مناطق در سراسر جهان ، از جمله اتحادیه اروپا تایید شده است.