BioMarin از نوع پپتید Natriuretic C آنالوگ Vosoritide برای لیست در اتحادیه اروپا استفاده می شود!

BioMarin یک شرکت بیوتکنولوژی جهانی است که به توسعه و تجاری سازی روشهای درمانی نوآورانه برای بیماران مبتلا به بیماریهای ژنتیکی شدید و بسیار نادر و تهدیدکننده زندگی اختصاص دارد. نمونه کارها محصولات این شرکت شامل 7 محصول تجاری و انواع محصولات بالینی و بالینی کاندیدای بالینی است. به تازگی ، این شرکت اعلام کرده است که درخواست مجوز بازاریابی (MAA) برای vosoritide (BMN111) را به آژانس داروهای اروپایی (EMA) ارسال کرده است. این شرکت همچنین در نظر دارد در سه ماهه سوم سال 2020 برنامه جدید دارویی (NDA) برای ووزوریتید را به سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) ارسال کند.

Vosoritide یک آنالوگ پپتید ناتریورتیک از نوع C (CNP) است که روزی یک بار برای معالجه آکوندروپلازی کودکی تزریق می شود ، که شایع ترین قد کوتاه نامتناسب در انسان است. پیش از این ، ووزوریتید برای درمان آكوندروپلازی به عنوان داروی یتیم (ODD) اعطا شده است.

در صورت تأیید ، ووزوریتید به اولین دارویی برای درمان آكوندروپلازی تبدیل می شود. این دارو می تواند علت اصلی بیماری را درمان کند و یک پیشرفت بزرگ پزشکی با پتانسیل تأثیر معنی داری بر بیماران&# 39 باشد. زندگی می کند

مکانیسم عمل vosoritide

آخوندروپلازی شایعترین قد کوتاه و نامتناسب در انسان است. این بیماری از طریق کندی استخوان سازی غدد درون ریز مشخص می شود و منجر به تنگی نامتناسب و اختلالات ساختاری استخوان های بلند ، ستون فقرات ، صورت و پایه جمجمه می شود. این وضعیت در اثر جهش در ژن فاکتور رشد فیبروبلاست گیرنده 3 (FGFR3) ایجاد می شود که تنظیم کننده منفی رشد استخوان است.

علاوه بر قد کوتاه به طور نامتناسب ، افراد مبتلا به آكوندروپلازی ممكن است عوارض جدی برای سلامتی از جمله فشرده سازی فورامن ، آپنه خواب ، پاهای خمیده ، هیپوپلازی صورت ، نوسانات مداوم پشت كمر ، تنگی نخاع و گوش های مكرر را تجربه كنند. بخش عفونت. برخی از این عوارض ممکن است منجر به نیاز به جراحی تهاجمی مانند رفع فشار نخاع و صاف کردن پاهای خم شود. علاوه بر این ، مطالعات نشان داده است که میزان مرگ و میر برای هر گروه سنی در حال افزایش است.

Vosoritide یک آنالوگ پپتید ناتریورتیک از نوع C (CNP) است که از پپتیدهای طبیعی انسان به دست می آید و یک محرک مؤثر استخوان سازی درون شکمی است. پپتید طبیعی انسان تنظیم کننده مثبت رشد استخوان است. Vosoritide به گیرنده های خاص متصل می شود و سیگنال های داخل سلولی را آغاز می کند که مسیر FGFR3 بیش فعال را مهار می کند.

کاربرد نظارتی ووزوریتاید براساس نتایج یک مطالعه فاز III تصادفی ، دوسو کور ، کنترل شده با دارونما است که در دسامبر سال 2019 منتشر شد ، و داده های ایمنی و کارآمدی طولانی مدت از روند فاز II و فاز III ادامه دارد. مطالعات ، داده های گسترده بیماری های طبیعی.

در مطالعه فاز سوم جهانی ، 121 کودک مبتلا به آكوندروپلازی 5 تا 14 ساله كه پلاكهای رشد آنها هنوز باز بود ، وارد مطالعه شدند و كارآیی و ایمنی ووزوریتید و دارونما را ارزیابی كردند. این بیماران حداقل 6 ماه مطالعه اولیه را قبل از ورود به مطالعه فاز III به منظور تعیین میزان رشد پایه مربوطه انجام داده بودند. در مطالعه فاز III ، بیماران به طور تصادفی برای دریافت 52 هفته ووزوریتاید (15ug / kg / day) یا دارونما قرار گرفتند. نقطه پایانی اصلی تغییر نرخ رشد از پایه در کودکان تحت درمان با ووزوریتاید در طی یک دوره درمان یک ساله در مقایسه با دارونما بود.

نتایج نشان داد که این مطالعه به نقطه پایانی اولیه رسیده است: پس از یک سال از درمان ، سرعت رشد ووزورییدید ، تنظیم شده برای دارونما ، 1.6 سانتی متر در سال بود (P<؛ 0.0001). این نتیجه مطابق با نتایج موجود در جمعیت بیمار مورد مطالعه است. در مطالعه ، ووزوریتاید به طور کلی تحمل خوبی داشت و افت فشار خون از نظر بالینی قابل توجهی مشاهده نشد.

نتایج حاصل از مطالعه برچسب دوز باز ، فاز دوم که در نوامبر سال 2019 منتشر شد ، نشان داد که در مقایسه با کودکان سن و جنس در یک مجموعه داده جدید تاریخ آکوندروپلازی تاریخ طبیعی (تعداد=619) ، دریافت 15μg در گروه سه (10 نفر) بيماران تحت درمان با ووزوريتيد / كيلوگرم در روز ، متوسط ​​طول تجميلي در 9 ماه 9.0 سانتيمتر افزايش يافت و داده ها از نظر آماري معني دار بودند (005 / 0pp GG). در 12 ماه گذشته ، 2.2 سانتی متر افزایش یافته است. داده ها بیشتر اثرات مفید درمان مداوم ووزوریتید را روی ارتفاع نشان می دهد.