CStone Pharmaceuticals Ivosidenib نتایج یک مطالعه فاز سوم جهانی را منتشر کرده است

در آگوست 2021 ، یک مطالعه فاز سوم جهانی با هدف ارزیابی اثربخشی و ایمنی داروی هدف اول ivosidenib همراه با داروی شیمی درمانی آزازیتیدین در بیماران AML تازه تشخیص داده شده که واجد شرایط شیمی درمانی شدید نیستند ، نتایج واضحی به دست آورد. داده های اثربخشی و ایمنی مثبت به این معنی است که ivosidenib دامنه کاربرد را بر اساس درمان تک عاملی جهش های IDH1 در بیماران بزرگسال مبتلا به AML عود کننده یا مقاوم افزایش می دهد و بیشتر بیماران AML از آن سود خواهند برد.

درمانهای موجود برای AML مزایای محدودی دارد و بیماران فوراً به درمانهای بدیع نیاز دارند

لوسمی میلوئید حاد (AML) یک سرطان خون و مغز استخوان است. این شایع ترین سرطان خون حاد بزرگسالان است. تخمین زده می شود که سالانه حدود 20،000 مورد جدید در ایالات متحده و بیش از 30،000 مورد جدید در چین در هر سال گزارش می شود. با توجه به پیشرفت سریع بیماری ، اکثر بیماران در نهایت در برابر درمان یا عود مقاومت نشان می دهند و به سرطان خون میلوئیدی عودکننده یا مقاوم مبتلا می شوند و میزان بقای پنج ساله تنها 27 درصد است.

در حال حاضر ، شیمی درمانی فشرده و شیمی درمانی با دوز بالا معمولاً به صورت بالینی مورد استفاده قرار می گیرد و سپس با درمان پیوند سلول های بنیادی خون ساز برای درمان جامع AML ترکیب می شود. با این حال ، به دلیل مسمومیت شیمی درمانی و دلایل بیولوژیکی بیمار ، برخی از بیماران مسن (بالای 60 سال) قابل استفاده نیستند. بیماران مبتلا به شیمی درمانی شدید نمی توانند از این درمان بهره مند شوند و این بیماران فوراً به گزینه های درمانی ایمن تر و م needثرتری نیاز دارند.

مطالعات نشان داده است که حدود 6 تا 10 درصد از بیماران AML دارای جهش های IDH1 هستند. آنزیم جهش یافته IDH1 تمایز سلولهای بنیادی خونساز طبیعی را مسدود کرده و باعث بروز سرطان خون حاد می شود. این یک دلیل مهم برای بروز و توسعه AML است. این مکانیسم همچنین جهت توسعه داروهای هدفمند مرتبط را نشان می دهد.

داروهای هدفمند نوآورانه AML تازه تشخیص داده شده و عود کننده و مقاوم را پوشش می دهد و بیماران بیشتری از آن سود می برند

ایووسیدنیب یک مهار کننده قوی خوراکی هدفمند در برابر سرطان های جهش ژن IDH1 است. با مسدود کردن فعالیت آنزیم های جهش یافته IDH1 ، می تواند تمایز سلول های AML را افزایش داده و در نتیجه اثرات ضد توموری را اعمال کند. در ایالات متحده ، ivosidenib برای بیماران تک سنی در بیماران بزرگسال مبتلا به جهش های IDH1 با AML عودکننده یا مقاوم به درمان ، و همچنین بیماران بالغ تازه تشخیص داده شده با جهش AMH جهش یافته IDH1 که 75 سال سن دارند یا به دلیل بیماریهای همراه نمی توانند از شیمی درمانی القایی شدید استفاده کنند ، تأیید شده است.

در جولای 2019 ، آزمایش بالینی ivosidenib برای درمان بیماران مبتلا به لوسمی میلوئید حاد عود کننده یا مقاوم به حامل جهش های ژنی IDH1 در کشور من تأیید شد و اولین تجویز بیمار [39] GG پس از آن به سرعت تکمیل شد. بر اساس اثر درمانی خوب ivosidenib ، ivosidenib با موفقیت در نسخه 2020 از" ؛ دستورالعمل های CSCO برای تشخیص و درمان بدخیمی های خونی" نوشته شده است ؛ در سال 2020 ، و در" ؛ لیست داروهای جدید ضروری در خارج از کشور (دسته سوم)" گنجانده شده است ؛ توسط مرکز ارزیابی داروها از اداره غذا و داروی ملی کشور من. به

نتایج مثبت مطالعه درمان ترکیبی ivosidenib و azacitidine برای بیماران مبتلا به لوسمی میلوئید حاد جهش نیافته IDH1 اهمیت زیادی دارد. این طرح درمانی نه تنها گزینه های درمانی جدیدی را برای بیماران AML که برای شیمی درمانی فشرده مناسب نیستند به ارمغان می آورد ، بلکه انتظار می رود که بعنوان یک گزینه درمانی جدید برای بیماران AML که به تازگی تشخیص داده شده اند ، علاوه بر مونوتراپی ivosidenib برای جهش IDH1 عود کننده یا مقاوم باشد. بیماران بزرگسال AML ، افزایش جمعیت ذینفع

گزارش شده است که داروسازی CStone به همکاری انحصاری با سرویر رسیده است و حقوق بالینی و تجاری سازی ivosidenib را در چین بزرگ شامل سرزمین اصلی چین ، هنگ کنگ ، تایوان و ماکائو و سنگاپور به دست آورده است. داروسازی CStone ، به عنوان شریک تجاری ivosidenib در این مطالعه III بالینی در مورد بیماران AML تازه تشخیص داده شده در چین ، نقش مهمی در ارتقاء این تحقیقات ایفا کرد.

همین چند روز پیش برنامه ریزی شده بود که برنامه بازاریابی قرص ivosidenib CStone Pharmaceutical' در صف اولویت بررسی CDE قرار گیرد. نشانه برای درمان لوسمی میلوئید حاد عود کننده و مقاوم در بزرگسالان مستعد جهش های IDH1 است. با انتشار نتایج این مطالعه ، ivosidenib هر دو AML تازه تشخیص داده شده و عود کننده و مقاوم را پوشش می دهد. این قابل درک است که CStone Pharmaceuticals قصد دارد ارتباط خود را با CDE در آینده نزدیک تقویت کند و به طور فعال ivosidenib را تبلیغ می کند تا اولین خط درمان این نشانه باشد.

شایان ذکر است که در ماه مه سال جاری ، اداره غذا و داروی ایالات متحده ، برنامه فهرست دارویی جدید ivosidenib را به عنوان یک گزینه درمانی بالقوه برای بیماران مبتلا به کلانژیوکارسینومای جهش یافته IDH1 که قبلاً تحت درمان قرار گرفته بودند ، پذیرفت و مدارک اولویت بازبینی را کسب کرد. انتظار می رود در آینده نزدیک گزینه های جدیدی برای بیماران مبتلا به کلانژیوکارسینومای پیشرفته که گزینه های درمانی محدودی در اختیار دارند ، به ارمغان بیاورد. علاوه بر این ، تحقیقات روی ivosidenib برای درمان بیماران مبتلا به گلیوما نیز در حال انجام است و پتانسیل درمانی قابل توجهی را نشان داده است.

شایان ذکر است که اگرچه ivosidenib هنوز در چین تأیید نشده است ، اما پیش از موعد مقرر پیشرفت بزرگی در بعد دسترسی به دارو ایجاد کرده است. همین چند روز پیش ، ivosidenib ، به عنوان یکی از 75 داروی خاص خارج از کشور ، در بیمه درمانی فراگیر پکن گنجانده شده است. در 2 آگوست ، ivosidenib به عنوان یکی از 25 داروی داخلی در بیمه دارویی تخصصی جهانی Hainan Lecheng گنجانده شد ، به این معنی که بیماران بیشتری می توانند از آن بهره مند شوند و قیمت دارو را تا حد زیادی بهبود می بخشد.