Efgartigimod به طور قابل توجهی بهبود قدرت و کیفیت زندگی، آزمایشگاه زای به چین معرفی!

زای آزمایشگاه شریک argenx به تازگی اعلام کرد که نتایج یک کارآزمایی کلیدی فاز 3 ADAPT ارزیابی efgartigimod در درمان میاستنی گراویس سیستمیک (gMG) در نورولوژی لانست منتشر شده است. عنوان مقاله این است: ایمنی، اثربخشی، و تحمل efgartigimod در بیماران مبتلا به میاستنی گراویس عمومی (ADAPT): چند مرکز، تصادفی، کنترل دارونما، فاز 3 کارآزمایی.

میاستنی گراویس یک بیماری عصبی عضلانی است که با IgG بیماری زا میانجی گری می شود و کیفیت زندگی را به طور جدی تحت تأثیر قرار می دهد. علائم بیماری و عوارض جانبی درمان های فعلی ممکن است آسیب قابل توجهی به زندگی بیماران وارد کند. نتایج حاصل از کارآزمایی ADAPT نشان می دهد که درمان efgartigimod می تواند قدرت و کیفیت زندگی بیماران gMG را به طور قابل توجهی بهبود بخشد. در حال حاضر درمان efgartigimod از gMG در حال بررسی توسط FDA ایالات متحده است، و تاریخ هدف از قانون هزینه مصرف کننده داروهای تجویزی (PDUFA) دسامبر 17، 2021 است. در صورت تصویب، efgartigimod اولین و تنها آنتاگونیست FcRn خواهد بود که تصویب نظارتی دریافت می کند.

جیمز اف هاوارد جونیور، بازپرس اصلی کارآزمایی ADAPT و استاد مغز و اعصاب دانشگاه کارولینای شمالی در دانشکده پزشکی چپل هیل در این باره می گوید: «میاستنیا گراویس (MG) می تواند تأثیر ویرانگر بر زندگی و استقلال بیماران داشته باشد و ممکن است بر بلع، توانایی صحبت کردن، راه رفتن و حتی تنفس تأثیر بگذارد. علاوه بر این، هر بیمار MG را در فرایندی متفاوت تجربه می کند که مدیریت بیماری ها را غیرقابل پیش بینی می کند. در کارآزمایی ADAPT مشاهده کردیم که اکثر بیماران دریافت کننده efgartigimod با efgartigimod درمان شدند. پیشرفت های بالینی قابل توجهی در 2 هفته اول وجود خواهد داشت. این نتایج از اهمیت زیادی برای جامعه MG. من امیدوارم که efgartigimod یک درمان هدفمند در نوع خود را برای درمان بیماران مبتلا به این بیماری خودایمنی مزمن در راه فردی ارائه دهد."

محاکمه ADAPT به نقطه پایانی اولیه رسید. داده ها نشان داد که در بیماران مبتلا به آنتی بادی گیرنده استیل کولین مثبت (AChR Ab+) gMG، با توجه به فعالیت میاستنی گراویس در زندگی روزانه (MG-ADL) نمره، در مقایسه با گروه دارونما، گروه درمان efgartigimod نسبت بالایی از بیماران پاسخ دهنده (67.7٪ در مقابل 29.7٪؛ 001/0p<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

پس از اتمام کارآزمایی ADAPT، 90 درصد از بیماران وارد کارآزمایی ADAPT plus شدند، یک مطالعه پسوند برچسب باز که 3 سال به طول انجامید تا ایمنی و تحمل طولانی مدت افگارتیگمود ارزیابی شود. در سازگاری و انطباق به علاوه، حداقل 118 بیمار به مدت 12 ماه یا بیشتر درمان efgartigmod دریافت کردند.

مکانیسم عمل efgartigimod

Efgartigimod یک قطعه آنتی بادی در حال توسعه است, طراحی شده برای کاهش آنتی بادی ایمونوگلوبولین بیماری زا G (IgG) و مسدود کردن گردش خون IgG. Efgartigimod می تواند به FcRn متصل شود که به طور گسترده ای در سراسر بدن بیان می شود و نقش محوری در جلوگیری از تخریب آنتی بادی های IgG دارد. مسدود کردن FcRn می تواند سطح بیان آنتی بادی IgG را کاهش دهد، و می تواند بیماری های خودایمنی شناخته شده توسط آنتی بادی IgG بیماری زا رانده شود، از جمله: میاستنی گراویس (MG)، یک بیماری مزمن است که باعث ضعف عضلانی؛ پمفیس ولگاریس (PV)، یک بیماری مزمن پوستی است که با تاول زدن شدید پوست مشخص می شود؛ ترومبوسیتوپنیای ایمنی (ITP)، یک بیماری مزمن آشکار شده توسط اگشیموز و خونریزی؛ پلی نوروپاتی التهابی مزمن (CIDP) ، بیماری که در آن آسیب به سیستم عصبی باعث اختلالات حرکتی می شود.

در ۶ ژانویه ۲۰۲۱ زای لب و آرگنس اعلام کردند که دو طرف به یک همکاری مجاز انحصاری رسیده اند. آزمایشگاه زای مسئول پیشبرد توسعه و تجاری سازی efgartigimod در منطقه چین بزرگ (از جمله سرزمین اصلی چین، هنگ کنگ، تایوان و ماکائو) خواهد بود.

دکتر رن هایروئی، مدیر ارشد پزشکی در زمینه خودایمنی و ضد عفونت آزمایشگاه زی در این باره می گوید: در حال حاضر حدود 200 هزار بیمار مبتلا به میاستنی گراویس در چین وجود دارند. گزینه های درمان موجود بسیار محدود هستند و نیازهای بالینی برآورده نشده عظیمی وجود دارد. بر اساس داده های موجود efgartigimod، انتظار می رود این محصول وضعیت فعلی درمان میاستنی گراویس سیستمیک و دیگر بیماری های جدی خودایمنی را پس از تصویب تغییر دهد.

بر اساس شرایط این توافق، آزمایشگاه زی حق انحصاری توسعه و تجاری سازی efgartigimod در چین بزرگ را به دست خواهد آورد. آزمایشگاه زای مسئول تحقیقات بالینی ثبت نام جهانی و توسعه efgartigimod برای نشانه های متعدد در چین خواهد بود. علاوه بر این ، آزمایشگاه زای نیز مسئول شروع فاز 2 مطالعات تاییدی برای نشانه های متعدد جدید در چین بزرگ برای سرعت بخشیدن به توسعه نشانه های خود ایمنی بیشتر برای efgartigimod در مقیاس جهانی است.