اپیدولکس از نظر FDA در ایالات متحده برای معالجه بیماری صرع مرتبط با بیماری اسکلروز توبرکی (TSC) مورد بررسی قرار گرفت

شركت داروسازي بريتانيا GW Pharma يك رهبر جهاني در علم ، توسعه و تجاري داروهاي تجويز كانابينوئيد است. به تازگی ، این شرکت و شرکت تابعه آن Greenwich Biosc علوم ایالات متحده اعلام کرده اند که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) یک داروی جدید داروی مکمل جدید (sNDA) را برای تهیه مایعات خوراکی داروی کانابینوئیدی Epidiolex (کانابیدیول ، کانابیدیول ، CBD) و اولویت پذیرفته است. بررسی داده شد sNDA به دنبال گسترش برچسب Epidiolex است که شامل موارد زیر می باشد: درمان تشنج های مرتبط با اسکلروز توبرکی (TSC). FDA تعیین کرده است روش هدف استفاده از داروهای تجویزی (PDUFA) sNDA&# 39 ؛ تاریخ هدف برای ژوئیه 1 be {1} {، {{2. ماه گذشته ، GW همچنین یک درخواست تغییر کلاس II را به آژانس داروهای اروپایی (EMA) ارسال کرد و به دنبال تأیید داروی (نام بازار اروپا: Epidyolex) برای همان نشانه های گفته شده در بالا بود.

در صورت تصویب ، این سومین نشانه برای Epidyolex / Epidiolex در ایالات متحده و اروپا خواهد بود. پیش از این ، این دارو در ایالات متحده و اتحادیه اروپا برای بیماران {0}}} سال و بالاتر به عنوان ماده کمکی برای درمان صرع مرتبط با سندرم لنوکس-گاستاوت (LGS) و سندرم دراوت (DS) تأیید شده است. ) در ایالات متحده و اتحادیه اروپا به Epidyolex / Epidiolex صلاحیت داروهای یتیم برای معالجه تشنج DS ، LGS و TSC مربوط به آنها اعطا شده است که هریک از اینها نوع صرع ضد مواد مخدر از ابتدای کودکی نادر ، شدید است.

TSC یک بیماری ارثی نادر ، جدی و در دوران کودکی است. صرع شایعترین ویژگی عصبی TSC است. تقریباً دو سوم بیماران TSC تشنج نسوز را تجربه می کنند. نیاز به روشهای جدید درمانی برای حل تشنجهای مرتبط با TSC وجود دارد. داده های حاصل از یک مطالعه بالینی فاز III نشان داد که Epidiolex به طور قابل توجهی تشنج های نسوز مربوط به TSC (کانونی و سیستمیک) را کاهش داده و وضعیت کلی&# 4 {4}} بیمار را در مقایسه با دارونما بهبود می بخشد. در صورت تأیید ، Epidiolex یک گزینه درمانی مهم برای جمعیت بیماران TSC ارائه می دهد.

سندرم اسکلروز توبرک-TSC (منبع: childneurologyfoundation.org)

این برنامه جدید نشانگر مبتنی بر نتایج یک مطالعه بالینی تصادفی ، دو سو کور ، کنترل شده با پلاسبو است. در کل بیماران} 2} ((سن 1-65 سال) در درمان تشخیص داده شدند. اين بيماران به طور تصادفي دريافت كننده mg / kg 4/4 idi ادريدولكس (mg=kg 5 / day n) ، اپييدولكس {6}} mg / kg / day (7 {{7}) ، دارونما (n =} 8}}) ، هفته 9 {of درمان (دوره تیتراسیون 4 هفته ، دوره نگهداری 12 هفته). نقطه پایانی اصلی تغییر درصد از پایه در Epidiolex در مقابل دارونما در طول درمان در مقایسه با فرکانس تشنج کانونی و سیستمیک مربوط به TSC بود. نقاط پایانی ثانویه کلیدی عبارتند از: نسبت بیماران مبتلا به تشنج 13 ≥ {13}، ، نسبت بیماران مبتلا به 13 {{13 reduction reduction کاهش در تعداد دفعات تشنج (شامل احساس کانونی و تشنج) ، و تصور کلی از تغییرات در وضعیت کلی موضوع / مراقب (S / CGIC).

نتایج نشان داد که این مطالعه به نقطه پایانی اولیه رسیده است. در مقایسه با گروه دارونما ، فراوانی تشنج مربوط به TSC در گروه درمانی Epidiolex به طور قابل توجهی کاهش یافته است: گروه درمانی Epidiolex 1}} mg / kg / day و گروه درمانی 2 {2}} mg / kg / day. by {3} from از سطح پایه کاهش یافته است. 4}}}} ، 5 {} 5} در گروه دارونما (P=0. {7}} ، P=0 {9}}) .

نتایج تمام نقاط پایانی ثانویه کلیدی تأثیر را در نقطه پایانی اصلی پشتیبانی می کند. به طور خاص: (2) در مقایسه با گروه دارونما ، درصد بالاتری از بیماران در گروه درمانی Epidiolex دارای 1}}} or یا کاهش بیشتر در تشنج ({{2}}) بود. گروه 5 g 0} m 5mg / kg / day و {1}} mg / kg / day)) 5}}، 2 {{} 0 در گروه دارونما ، p=69 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 ۰ 69 69 {} {}}}))))))) (2) در مقایسه با گروه دارونما ، 12 {{12 of از بیماران در گروه درمانی دو دوز Epidiolex کاهش بیشتر در فرکانس تشنج (از جمله احساس کانونی و تشنج) ، در مقایسه با {{0 را تجربه کردند. group 7٪ در گروه دارونما (p=0. {16}} و p=0. {18}). ({{19}) با توجه به نتایج پرسشنامه تأثیر کلی بیمار / مراقب (S / CGIC) ، نسبت های گزارش شده توسط اپیدیولکس idi 0}} 5mg / kg / day و Epidiolex {{1} در گروه mg / kg / day 22 {} 22، 6 ، 6 {} 0}} و آسایش به ترتیب ، گروه دوز 9 {19}٪ 19 ((P=0 improved {26}}) و p=0. {{28}). ({29}}) تجزیه و تحلیل اضافی نشان داد که بیماران تحت درمان با Epidiolex کاهش بیشتری در تشنج کانونی مرکب نسبت به بیماران مبتلا به دارونما (5 mg 0} mg 5 میلی گرم / کیلوگرم / گروه درمان روزانه ، 1}}} mg / kg در گروه درمان روزانه 5 {0} and and و 1}}}} به ترتیب و 19 {}}} 0} 2 bo در گروه دارونما ، P=0 p 36}} p و p=. {38}}).

مشخصات ایمنی مشاهده شده در این مطالعه مطابق با نتایج تحقیقات قبلی است و خطرات ایمنی جدید مشخص نشده است. بروز عوارض جانبی (AE) در گروه} 1 /} mg / kg / day، {0،، ، در گروه mg / kg / day {2 and ، و group 4}} in در گروه دارونما. هر دو دوز از عوارض جانبی کمتر از mg / kg 1/1} 1} mg / kg / day برخوردار هستند. شایع ترین واکنش های جانبی اسهال ، کاهش اشتها و خواب آلودگی است.

بیماری اسکلروز توبرک (TSC) یک بیماری ژنتیکی نادر است که تقریباً {} 0} ، 000 نفر در ایالات متحده و تقریباً 2}} میلیون نفر در سراسر جهان را درگیر می کند. در سطح جهان ، حداقل 3 {} babies نوزادان TSC هر روز متولد می شوند ، و تخمین زده می شود که از هر نوزاد {4 one یک نفر. این بیماری به طور عمده باعث رشد تومورهای خوش خیم در اعضای مهم بدن از جمله مغز ، پوست ، قلب ، چشم ، کلیه و ریه ها می شود و عامل اصلی صرع ارثی است. TSC معمولاً در سال اول پس از تولد اتفاق می افتد ، به صورت صرع کانونی یا اسپاسم های نوزادی بروز می کند و با افزایش خطر ابتلا به اوتیسم و ​​ناتوانی ذهنی همراه است. شدت آن ممکن است بسیار متفاوت باشد. در برخی از کودکان ، این بیماری بسیار خفیف است ، در حالی که برخی دیگر عوارض تهدید کننده زندگی دارند. About {6 of of از بیماران TSC مبتلا به صرع هستند و ممکن است نسوز به دارو. بیش از 7 {{of of از بیماران TSC نمی توانند از طریق درمان های استاندارد مانند داروهای ضد صرع ، جراحی صرع ، رژیم کتوژنیک یا تحریک واژن ، تشنج را کنترل کنند. در مقابل ، 30-40٪ از بیماران صرع بدون TSC مقاوم هستند.

Epidyolex / Epidiolex یک عصاره مایع با خلوص بالا از عصاره CBD است. CBD یک جزء غیر روانگردان است که از گیاه شاهدانه گرفته می شود و اثرات دارویی متعددی بر سیستم عصبی دارد. تعداد زیادی از مطالعات نشان داده اند که CBD دارای فعالیت های ضد صرع و ضد تشنج آشکار است و عوارض جانبی کمتری نسبت به داروهای ضد صرع موجود دارد.

Epidyolex / Epidiolex اولین داروی کانابینوئیدی ناشی از گیاه است که توسط ایالات متحده و اروپا برای معالجه صرع مورد تأیید قرار گرفته است و همچنین اولین داروی ضد صرع جدید (AED) است. در ایالات متحده ، اپیدیولکس در ماه ژوئن approved 1} June تصویب شد. در اتحادیه اروپا ، Epidyolex در ماه ژوئن {2}} تصویب شد. صنعت در مورد چشم انداز تجاری&# {{3 very s بسیار خوش بینانه است. Clarivate پیش از این پیش بینی کرده بود که فروش {4} reach reach $ 5} reach $ {6 {} میلیارد برسد.

در حال حاضر ، داروهای GW داروسازی در حال تولید Epidiolex / Epidyolex برای درمان سایر بیماریهای نادر از جمله TSC و سندرم Rett است. GW Sativex (nabiximols) را راه اندازی کرده است ، اولین داروی تجویز گیاه شاهدانه در جهان است که توسط بسیاری از خارج از ایالات متحده برای معالجه اسپاسم در مولتیپل اسکلروزیس تأیید شده است. به دنبال تأیید FDA. شرکت خط لوله&# 39؛ s دارای تعدادی کاندیدای کانابینوئید است که شامل ترکیباتی برای درمان صرع ، اوتیسم ، گلیوبلاستوما و اسکیزوفرنی است.