Eprenetapopt+azacitidine موثر است! ---1/2

درمان Aprea به تازگی اعلام نتایج مثبت از فاز 2 کارآزمایی بالینی است که ارزیابی eprenetapopt (APR-246) در ترکیب با آزاسیتیدین (AZA) برای سندرم میلودیسپلاستیک جهش یافته TP53 (MDS) و سندرم های حاد میلودیسپلاستیک. اثربخشی و ایمنی درمان نگهداری پس از پیوند برای بیماران مبتلا به AML.

eprenetapopt یک داروی مولکول کوچک است که ثابت شده است برای بازگرداندن پروتئین p53 جهش یافته و غیر فعال به انطباق و عملکرد p53 از نوع وحشی، فعال سازی مجدد آن، و القای مرگ سلول برنامه ریزی شده در سلول های سرطانی انسان است.

از میان 33 بیمار ثبت نام شده در کارآزمایی، میزان بقای بدون عود 1 ساله (RFS) پس از پیوند 58 درصد و میانه زمان RFS 1/12 ماه بود. میزان بقای کلی 1 ساله (OS) پس از پیوند 79 درصد و میانه زمان OS 3/19 ماه بود. تعدادی از کارآزمایی های بالینی قبلی برای ارزیابی نتیجه بیماران MDS جهش یافته TP53 و AML پس از پیوند گزارش داده اند که میزان RFS 1 ساله پس از پیوند حدود 30 درصد، و میانه زمان OS حدود 5 تا 8 ماه است. در این کارآزمایی بیماران پس از پیوند پرهسپپت و آزاسیتیدین پروتکل را تحمل کردند.

Aprea قصد دارد در نیمه دوم سال ۲۰۲۱ در مورد داده های این کارآزمایی بالینی فاز ۲ با FDA آمریکا بحث کند، و انتظار دارد داده ها را در کنفرانس های علمی یا پزشکی آینده منتشر کند. اسمیتا میشرا، پژوهشگر مرکز سرطان H Lee Moffitt و موسسه تحقیقاتی در آمریکا در این مورد می گوید: «داده های RFS و OS eprenetapopt و azacitidine برای درمان نگهداری بیماران مبتلا به MDS جهش یافته TP53 و AML پس از پیوند فوق العاده هیجان انگیز است. با وجود پیوند در حال حاضر تنها درمان بالقوه برای بیماران مبتلا به MDS جهش یافته TP53 و AML است، اما تحت استاندارد فعلی درمان، خطر عود هنوز هم بالا است، و میانه سیستم عامل پس از پیوند بسیار محدود است، تنها 8 ماه یا کمتر است. اگر تایید استفاده از eprenetapopt و آزاسیتیدین برای درمان تعمیر و نگهداری پس از پیوند به دست آمده ممکن است نشان دهنده یک پارادایم درمان جدید است که می تواند به طور معنی دار بهبود نتیجه بیماران با گزینه های درمان محدود است."

APR-426 ساختار مولکولی (منبع تصویر: selleck.cn)

MDS یک تومور بدخیم از سلول های بنیادی خون سازی است. مغز استخوان نمی تواند تعداد کافی از سلول های خونی سالم تولید کند. حدود ۳۰ تا ۴۰٪ از بیماران مبتلا به MDS به لوسمی میلوئید حاد (AML) پیشرفت خواهند کرد، و تصور می شود جهش در پروتئین سرکوبگر تومور p53 به طور مستقیم منجر به پیشرفت بیماری می شود. جهش p53 تا 20 درصد از بیماران MDS و AML وجود دارد و با پیش آگهی کلی ضعیف همراه است. در حال حاضر هیچ درمان تایید شده ای به طور خاص برای MDS جهش یافته TP53 یا بیماران AML وجود ندارد.