جکاوی/جکافی در درمان بیماری پیوند مزمن مقاوم به استروئید پیوند در مقابل میزبان (GvHD) م Isثر است!-1/2

Novartis و شریک آن Incyte به تازگی به طور مشترک ارزیابی نتایج مثبت مرحله 3 مطالعه REACH3 کلیدی (NCT03112603) مهار کننده خوراکی JAK1/2 Jakavi/Jakafi (روکسولیتینیب) در درمان بیماری پیوند مزمن مقاوم به استروئید در مقابل میزبان (GvHD) در مجله بین المللی پزشکی برتر&نقل قول شده است ؛ مجله پزشکی نیوانگلند"؛ (NEJM) ، با عنوان مقاله: روکسولیتینیب برای بیماری گلوکوکورتیکوئید مقاوم در برابر پیوند مزمن در مقابل میزبان.

REACH3 به طور مشترک توسط Novartis و Incyte حمایت می شود. این یک مطالعه تصادفی ، برچسب دار ، فاز 3 چندمرحله ای برای کودکانی است که پس از دریافت پیوند سلول های بنیادی آلوژنیک دچار بیماری مزمن پیوند علیه میزبان (GvHD) مقاوم به استروئید شده اند. (≥12 سال) و بیماران بالغ. داده ها نشان می دهد که در مقایسه با بهترین درمان موجود (BAT) ، روکسولیتینیب به طور قابل توجهی پیش آگهی بیماران مبتلا به GvHD مزمن مقاوم به استروئید/وابسته به استروئید را بهبود می بخشد ، از جمله بهبود در بقای بدون شکست (FFS) و علائم گزارش شده توسط بیمار. تجزیه و تحلیل زیرگروه جدید نشان داد که در هفته بیست و چهارم درمان ، روکسولیتینیب نرخ پاسخ کلی بالاتری (ORR) را در همه زیرگروه های اصلی (از جمله درگیری اولیه اندام ها) در مقایسه با BAT نشان داد.

GvHD مزمن یک بیماری تهدید کننده زندگی است. این یک عارضه طولانی مدت در پیوند سلول های بنیادی است که می تواند چندین اندام را تحت تأثیر قرار دهد. حدود نیمی از بیمارانی که تحت درمان استروئید خط اول قرار می گیرند دچار وابستگی مقاوم به استروئید می شوند. شایان ذکر است که روکسولیتینیب اولین دارویی است که در درمان GvHD مزمن مقاوم به استروئید/وابسته به استروئید در کارآزمایی های بالینی تصادفی در مقیاس بزرگ م eثر است.

روکسولیتینیبیک مهار کننده پیشگام JAK1/JAK2 است که توسط Incyte در ایالات متحده (نام تجاری جکافی) فروخته می شود و Novartis مجاز به فروش آن در خارج از ایالات متحده (نام تجاری Jakavi) است. با توجه به نتایج مطالعه REACH3 ، اینسیت یک برنامه دارویی جدید تکمیلی (sNDA) از جکافی به FDA ایالات متحده برای درمان کودکان (≥12 سال) و بیماران بزرگسال مبتلا به GvHD مزمن مقاوم به استروئید ارائه کرده است. در حال حاضر ، این sNDA تحت بررسی FDA قرار دارد و تاریخ هدف اقدام 22 سپتامبر 2021 است. برای Novartis ، ارجاعات نظارتی برای Jakavi برای درمان GvHD حاد و مزمن در خارج از ایالات متحده در حال انجام است.

دکتر روبرت زایزر ، گروه هماتولوژی ، انکولوژی و پیوند سلول های بنیادی ، بیمارستان دانشگاه فرایبورگ ، آلمان ، گفت: "بیماران مبتلا به GVHD مزمن علائم شدید و تهدید کننده حیات را در اندام های مختلف بدن تجربه می کنند ، که این بیماری را دشوارتر می کند. درمان و پیش آگهی نامناسب را افزایش می دهد. از طریق این نتایج جدید مطالعه REACH3 ، ما می توانیم مزایای درمانی آن را به وضوح مشاهده کنیمروکسولیتینیببه عنوان یک استاندارد بالقوه جدید مراقبت در بیماران مبتلا به GvHD مزمن که به استروئیدهای خط اول پاسخ نمی دهند."؛