FDA Issues {0}} ugs داروهای یتیم در هفته

در هفته گذشته ، FDA ایالات متحده صلاحیت داروهای یتیم {0 in را با یک نفس صادر کرده است ، از جمله بسیاری از داروها برای درمان سرطان کبد ، سرطان معده و سرطان مجاری صفراوی.

درمان سرطان

از این داروها {{0، ، 1 {} برای درمان سرطان استفاده می شود و یک سوم آن را تشکیل می دهد. در میان آنها ، سلول درمانی TCB {2} که توسط TC BioPharm آورده شده است ، تنها دارویی برای درمان سرطان خون است. این یک نقل قول {3؛؛ است ؛ آلوژنیک 0010010 نقل قول ؛ 0010010 نقل قول ؛ آماده استفاده} {4}} به نقل از؛ سلول درمانی برای گسترش سلولهای T دلتا گاما مثبت CD3 - سایپرز ، باشگاه دانش این کارآزمایی های بالینی برای درمان لوسمی میلوئید حاد وارد شده است.

چهار درمان باقیمانده سرطان ، تومورهای جامد را درمان می کنند ، که AstraZeneca 0010010 # 39؛ s PD-L 1 مهار کننده ایمفینزی (durvalumab) و مهار کننده CTLA-4 tremelimumab صلاحیت داروی یتیم برای سلولهای کبدی هستند. سرطان آنتی بادی envafolimab واجد شرایط زیر پوستی PD-L {{3 cut S 0}} # {} 1}}؛ OBI-999 از شرکت تایوان هائو دینگ یک داروی کونژوگه ضد باکتری علیه آنتی ژن Globo-H است و صلاحیت داروی یتیم آن در سرطان معده قرار دارد.

ژن درمانی

ما همچنین برخی از ژنهای درمانی ، مانند یکی از داروهای Esteve داروسازی را مشاهده کرده ایم ، که هدف آن استفاده از وکتور ژن AAV} 0} to برای معرفی ژن طبیعی GALNS در بیماران برای درمان IVA موکوپلی ساکاریدوزیس است. درمان دیگری که توسط Baxalta انجام شده است این است که ژن رمزگذاری شده FIX پادوا به بیماران مبتلا به بردار AAV {1} برای درمان هموفیلی نوع B منتقل شد.

Aruvant علوم درمانی با استفاده از بردارهای لنتی ویروسی است. این یک ژن رمزگذاری کننده γ-گلوبین را در یک بیمار 0010010 # {{2} patient ؛ سلول های CD34 مثبت CD34 برای درمان کم خونی سلول داسی معرفی می کند. یکی دیگر از روشهای درمانی مشابه توسط Orchard Therapeutics است که از سلولهای مثبت CD34 نیز استفاده می کند. تفاوت در این است که ژن فاکس gp {5}} را برای درمان گرانولوماتوز مزمن مرتبط با کروموزوم منتقل می کند.

سایر بیماریهای نادر

علاوه بر سرطان و بیماریهای نادر که با ژن درمانی قابل درمان هستند ، سایر بیماریهای نادر نیز دارای پیشرفتهای جدید دارویی هستند. Woolsey Pharmaceuticals f {0}} # 39؛ fasudil یک مهار کننده ROCK است که انتظار می رود اسکلروز جانبی آمیوتروفیک را درمان کند. OncoArendi درمانی 0010010 # {{1}؛ OATD-01 یک مهارکننده نوآورانه CHIT-1 است که انتظار می رود در درمان سارکوئیدوز مورد استفاده قرار گیرد. Rebasez (Luspatercept) یک عامل بلوغ گلبولهای قرمز است و بیماری مورد نظر با صلاحیت داروی یتیم فیبروز مغز استخوان است.

در بین این داروهایی که واجد شرایط داروهای یتیم هستند ، برخی از داروهای ضد عفونی نیز وجود دارند. در میان آنها ، دانش پزشکی Danuo 0010010 # {{2 s}؛ TNP P 3 the the صلاحیت عفونت مفصل مصنوعی را کسب کرد. پیش از این نیز توسط FDA به عنوان محصولی ضد عفونی شناخته شده بود. F 2 G 0010010 # {{2}}؛ s olorofim دو صلاحیت داروی یتیم به ترتیب برای عفونت Lomentospora / Scedosporium و آسپرژیلوز مهاجم بدست آورده است.