فینتپالا (فنفلورامین) توسط اتحادیه اروپا برای درمان بیماران مبتلا به سندرم دراوت ≥ 2 ساله تایید شده است!

زوگنیکسی یک شرکت داروسازی است که به توسعه داروها برای درمان بیماری های نادر اختصاص دارد. به تازگی این شرکت اعلام کرد که کمیسیون اروپا راه حل شفاهی فینتپالا (فنفلورامین) را به عنوان افزودنی درمان به دیگر داروهای ضد صرع برای بیماران ≥ ۲ ساله برای درمان صرع مرتبط با حمله سندرم دراوت تأیید کرده است.

در ایالات متحده، فینتپالا در ماه ژوئن سال جاری برای بیماران ≥۲ ساله برای درمان صرع مرتبط با سندرم دراوت تأیید شد. این دارو از طریق فرایند بررسی اولویت تأیید شد. پیش از این، FDA تعیین داروی یتیم (ODD) و دستیابی به موفقیت در تعیین مواد مخدر (BTD) را برای درمان صرع مربوط به سندرم دراوت اعطا کرده بود.

سندرم دراوات نوع نادری از صرع مادام العمر است که از دوران شیرخوارگی آغاز می شود و با تشنج های شدید درون قابل جمع، فوریت های مکرر پزشکی، اختلالات شناختی و رفتاری شدید، و افزایش خطر مرگ ناگهانی غیرمنتظره (SUDEP) مشخص می شود. بسیاری از بیماران مبتلا به سندرم دراوت حتی در هنگام مصرف یک یا چند داروی ضد صرع که در حال حاضر در دسترس هستند، دچار تشنج های شدید مکرر می شوند. کاهش فراوانی تشنج ها اولین و مهم ترین گام در درمان تمام کودکان مبتلا به سندرم دراوت است.

فینتپلا فرمولاسیون مایعی از فنفلورامین با دوز پایین است که می تواند با تنظیم فعالیت گیرنده سروتونین و گیرنده سیگما-۱ فرکانس تشنج ها را کاهش دهد (نگاه کنید به مرجع: فنفلورامین تشنج های با میانجی گری گیرنده NMDA را از طریق فعالیت مختلط آن در سروتونین ۵HT2A و گیرنده های سیگما نوع ۱ کاهش می دهد). این دارو اثر دارویی متفاوتی با سایر ضد تشنج ها دارد. داده های دو کارآزمایی بالینی فاز III کنترل شده با دارونما نشان داد که در بیمارانی که تشنج آنها به اندازه کافی توسط داروهای دیگر کنترل نمی شد، فینتپلا به طور قابل توجهی فراوانی تشنج ها را در مقایسه با دارونما کاهش داد.

ساختار فنفلورامین-مولکولی (منبع تصویر: Wikipedia.org)

تصویب اتحادیه اروپا بر اساس داده های 2 کارآزمایی بالینی تصادفی، دو سوکور، کنترل شده با دارونما فاز III (انجام شده در بیماران 2 تا 18 ساله، با نتایج منتشر شده در نورولوژی لانست و JAMA به ترتیب)، و یک کارآزمایی طولانی مدت تمدید برچسب باز (بسیاری از بیماران درمان فینتملا را تا 3 سال دریافت کردند) داده های تجزیه و تحلیل موقت است. نتایج نشان داد که در مطالعه بیمارانی که یک یا چند داروهای ضد صرع مصرف می کردند که نمی توانستند تشنج ها را به اندازه کافی کنترل کنند، بر اساس طرح درمانی موجود، فینتپلی به طور قابل توجهی تشنج ماهانه (تشنج تشنجی) را در مقایسه با دارونما کاهش داد. تشنج، CS) فرکانس. علاوه بر این، اکثر بیماران مطالعه در عرض 3 تا 4 هفته از شروع درمان فینتکلا پاسخ دادند، و نتایج سازگار را در طول دوره درمان حفظ کردند.

در این مطالعات شایع ترین حوادث نامطلوب شامل: اسهال، تب، خستگی، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی، بی حالی، و برونشیت بود. هیچ یک از بیماران هیچ گونه حوادث نامطلوب قلبی عروقی از جمله بیماری های قلبی دریچه ای یا فشار خون ریوی را تجربه نکردند.

علاوه بر سندرم دراوت، زوگنیوکس برای درمان تشنج های مرتبط با سندرم لنوکس-گاستاوت (LGS) نیز در حال توسعه فینتپالا است. سندرم دراوت و ال جی اس دو صرع نادر و اغلب فاجعه بار دوران کودکی هستند. آن ها ویژگی های شروع زودهنگام، انواع مختلف تشنج، فراوانی تشنج بالا، اختلال شدید هوش، و مشکل در درمان را دارند.