Menarini Elzonris تایید شده در اتحادیه اروپا: درمان بلاستیک پلاسمیسیتوید دندریت تومور سلول (BPDCN)!

گروه منارینی یک شرکت داروسازی و تشخیصی ایتالیایی است که به صورت خصوصی نگهداری می شود. به تازگی این شرکت اعلام کرد که کمیسیون اروپا الزونریس (tagraxofusp) را به عنوان یک افزودنی درمانی برای درمان خط اول بیماران بالغ مبتلا به تومور سلول دندریت پلاسمیسیتوید بلاستیک (BPDCN) تأیید کرده است. BPDCN یک بدخیمی هماتولوژیک با پیش آگهی بسیار ضعیف است. این تصویب بر اساس بزرگترین کارآزمایی بالینی آینده نگری است که تا به حال در بیماران BPDCN انجام شده است که قبلاً درمان (ساده لوحانه) دریافت کرده اند و قبلاً درمان (درمان شده) دریافت کرده اند.

شایان ذکر است که الزونریس اولین و تنها دارو برای درمان BPDCN تایید شده در اروپا و اولین درمان هدفمند CD123 تایید شده در اروپا است. پیش از این به الزونریس یک داروی یتیم در اروپا اعطا شده بود و تصویب این دارو به نیازهای پزشکی بسیار برآورده نشده در این زمینه خواهد پرداخت. BPDCN یک تومور بدخیم نادر و تهاجمی است، و هیچ درمان تایید شده ای در اتحادیه اروپا پیش از این وجود ندارد.

السین بارکر Ergun مدیر عامل گروه Menarini گفت: این تصویب نقطه عطف مهمی برای بیماران BPDCN در اروپا است. این بیماران اولین فرصت را خواهند داشت تا از درمان الزونریس بهره مند شوند. تصویب این دارو تغییر عمده ای در درمان BPDCN ایجاد خواهد کرد زیرا درمان هدفمندی را برای کمک به بیماران در اختیار پزشکان قرار می دهد. ما برای راه اندازی الزونریس در اروپا در کوتاه ترین زمان ممکن سخت تلاش می کنیم.»

الزونریس یک درمان هدفمند برای CD123 است که برای اولین بار توسط Stemline Therapeutics در ایالات متحده تجاری شد. این شرکت هم اکنون بخشی از گروه منارینی است. با توجه به شرایط اکتساب، سهامداران Stemline حقی غیر قابل معامله یا با ارزش (CVR) دریافت کردند. پس از تصویب کمیسیون اروپا، پس از اتمام اولین فروش الزونریس در هر کشور اتحادیه اروپا-۵، هر سهامدار به ازای هر سهم ۱٫۰۰ دلار پول نقد دریافت خواهد کرد.

الزونریس در دسامبر ۲۰۱۸ توسط FDA ایالات متحده برای درمان کودکان و بزرگسالان ۲ ساله و بالاتر BPDCN تأیید شد، از جمله بیماران BPDNC که درمان (ساده لوحانه) دریافت کرده اند و درمان (درمان شده) دریافت کرده اند. شایان ذکر است که این مصوبه باعث می شود الزونریس اولین داروی تأیید شده برای درمان BPDCN و اولین داروی هدفمند CD123 تایید شده باشد.

BPDCN یک تومور بدخیم خون شناختی تهاجمی و نادر با پیش آگهی ضعیف است. این یک زمینه درمانی با نیازهای پزشکی برآورده نشده است. ویژگی های BPDCN ممکن است مشابه برخی بیماری ها باشد، یا ممکن است به اشتباه تشخیص داده شود به عنوان برخی از بیماری ها، از جمله لوسمی میلوئید حاد (AML)، لنفوم غیر هوچکین (NHL)، لوسمی لنفوسیتی حاد (ALL)، و بیماری سندرم میلودیسپلاستیک، لوسمی مزمن میلوگنوز (CML) و دیگر تومورهای بدخیم با تظاهرات پوستی. BPDCN معمولاً در مغز استخوان و/یا پوست یافت می شود، و همچنین ممکن است شامل غدد لنفاوی و اندام های داخلی باشد. تشخیص BPDCN بر اساس تریاد ایمونودیاگنوستیک CD123، CD4 و CD56 است. CD123 (IL-3R) یک نشانگر کلیدی برای شناسایی BPDCN و یک هدف به سرعت در حال ظهور در تحقیقات مختلف درمان سرطان است.

الزونریس یک سیتوتوکسین به کارگردانی CD123 است که به طور خاص برای هدف CD123 طراحی شده است. این دارو همجوشی مجدد IL-3 انسان و سم دیفتری تنه دار (DT) است. دامنه IL-3 می تواند قطعات DT سیتوتوکسیک را تبدیل کند. راهنمای سلول های تومور بیان CD123. الزونریس پس از درونی شدن توسط سلول های توموری می تواند به طور برگشت ناپذیری سنتز پروتئین را مهار کند و آپوپتوز سلول هدف را القا کند.

در حال حاضر، الزونریس همچنین در کارآزمایی های بالینی دیگر برای درمان سایر نشانه های CD123 مثبت مورد ارزیابی قرار می گیرد، از جمله: لوسمی مزمن میلومونوسیتی (CMML)، میلوفیبروز (MF) و دیگر نشانه های برنامه ریزی شده.