مهارکننده پلاسمایی کالیرکرین Orladeyo (berotralstat) در اتحادیه اروپا تأیید شد!

داروسازی BioCryst اخیراً اعلام کرده است که کمیسیون اروپا (EC) کپسولهای Orladeyo (berotralstat) را که دارویی خوراکی است و یک بار در روز برای کودکان و بیماران بالغ از 12 سال به بالا استفاده می کند برای جلوگیری از شروع ارثی آنژیوادم (HAE) تصویب کرده است. در دسامبر 2020 و ژانویه 2021 ، Orladeyo نیز با همان علائم در ایالات متحده و ژاپن تایید شد.

لازم به ذکر است که Orladeyo اولین درمان خوراکی هدفمند است که برای پیشگیری از حملات HAE تأیید شده است. تأیید این دارو در بازار پیشرفت چشمگیری در درمان بیماران HAE که منتظر گزینه های درمان پیشگیرانه خوراکی بوده اند ایجاد کرده و به کاهش بار درمان بیماران کمک خواهد کرد.

ماده دارویی فعال Orladeyo ، Berotralstat است که یک مهارکننده جدید ، خوراکی ، یک بار در روز ، قوی و انتخابی از kallikrein پلاسما در انسان است که با کاهش فعالیت kallikrein پلاسما کار می کند. این دارو برای بیماران HAE جهت پیشگیری و درمان شروع آنژیوادم تولید شده است. در حال حاضر ، BioCryst در حال توسعه دو فرمولاسیون Berotralstat است ، کپسول هایی برای جلوگیری از حملات HAE ساخته شده اند و از فرمولاسیون های مایع خوراکی برای درمان حملات حاد HAE استفاده می شود.

ساختار شیمیایی Berotralstat (منبع تصویر: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse ، رئیس و مدیر عامل BioCryst ، گفت: "در حال حاضر ، بیشتر بیماران اروپایی با HAE از درمان درخواستی یا آندروژن برای درمان بیماری استفاده می کنند. ما اعتقاد داریم که تأیید Orladeyo به صورت خوراکی یک بار در روز به بیماران کمک می کند تا با استفاده از Orladeyo برای درمان پیشگیرانه ، فرصت جدید مهیجی برای کاهش بار درمان خود فراهم کنند."؛

Henrik Balle-Boysen ، معاون اجرایی رئیس و مدیر عامل HAE International ، یک شبکه جهانی انجمن غیرانتفاعی بیماران مبتلا به بهبود زندگی بیماران HAE ، گفت: "Orladeyo اولین داروهای خوراکی غیر استروئیدی را برای بیماران HAE و بیماران آنها فراهم می کند پزشکان در اروپا. از حملات HAE جلوگیری کنید. این پیشرفت بسیار مهم و محبوب در زمینه ارائه گزینه های درمانی در دسترس بیشتر است."؛

در آزمایش محوری فاز 3 APeX-2 ، Orladeyo به طور قابل توجهی قسمت های HAE را در هفته 24 درمان کاهش داد و این کاهش تا هفته 48 ادامه داشت. در میان بیماران HAE که 48 هفته درمان را پشت سر گذاشتند (150 میلی گرم) ، میزان حمله HAE در معاینه پایه به طور متوسط ​​2.9 حمله در ماه بود و پس از 48 هفته درمان به طور متوسط ​​در ماه 1.0 حمله کاهش یافت. در آزمایش طولانی مدت با برچسب باز APeX-S ، بیماران HAE که 48 هفته درمان (150 میلی گرم) را پشت سر گذاشتند به طور متوسط ​​0.8 تشنج در ماه داشتند.

در 2 آزمایش Orladeyo ایمن بوده و به خوبی تحمل می شود. در مقایسه با گروه دارونما ، بیشترین واکنشهای جانبی گزارش شده در بیمارانی که از Orladeyo استفاده می کنند ، واکنشهای گوارشی بودند. این واکنشها معمولاً در اوایل پس از شروع درمان Orladeyo رخ می دهد ، با گذشت زمان کمتر می شوند و معمولاً خود به خود از بین می روند.

روشهای درمانی پیشگیرانه HAE دارای بار درمانی قابل توجهی است. علاوه بر کاهش میزان حملات HAE ، داده های آزمایش APeX-2 نشان داد که در بیمارانی که یک بار در روز Orladeyo (150 میلی گرم) خوراکی مصرف می کردند ، کیفیت زندگی و رضایت کلی بیمار به طور قابل توجهی بهبود یافته و مراقبت های استاندارد ماهیانه داروهای مورد نیاز به طور قابل توجهی بهبود یافت.

مارک ریدل ، محقق آزمایش APeX-2 و استاد پزشکی و مدیر بالینی مرکز آنژیوادم ارثی در دانشگاه کالیفرنیا ، سان دیگو ، گفت: "بیماران و پزشکان توافق دارند که درمان HAE بار بیمار را افزایش می دهد زندگی به عنوان یک خوراکی یک بار در روز با گزینه های درمانی ، Orladeyo می تواند تشنج را به میزان قابل توجهی کاهش دهد و بار ناشی از تزریق و تزریق را کاهش دهد."؛