Takeda Takhzyro برای لیست در ژاپن اقدام کرد: برای جلوگیری از حملات HAE بیماران ≥12 ساله را معالجه می کنند!

داروسازی تاكدا (تاكدا) اخیراً اعلام كرده است كه درخواست داروی جدید (NDA) را به وزارت بهداشت ، كار و رفاه ژاپن (MHLW) برای درخواست تأیید تزریق زیر جلدی تاخزیرو (لانادلوماب) برای آنژیوادم ارثی (HAE) 12 ≥ سال ها. بیماران ، از تشنج جلوگیری کنید.

موارد ارسالی نظارتی ژاپن توسط آژانس دارویی و تجهیزات پزشکی (PMDA) ژاپن ارزیابی می شود. پس از بررسی ، PMDA گزارشی را برای تصمیم گیری نهایی به وزارت بهداشت ، کار و رفاه ژاپن (MHLW) ارائه می دهد. در صورت تصویب ، تاخیزرو به عنوان یک سرنگ از قبل پر شده در اختیار بیماران ژاپنی قرار می گیرد.

Takhzyro اولین بار در سال 2018 تأیید شد و اولین آنتی بادی مونوکلونال است که برای درمان HAE تأیید شده است. این دارو برای جلوگیری از حملات در بیماران HAE 12 ساله و بالاتر مناسب است. تاکنون ، Takhzyro در بیش از 20 کشور در سراسر جهان لیست شده است و همچنان به ارسال برنامه های لیست در سراسر جهان ادامه می دهد.

Takhzyro یک آنتی بادی مونوکلونال کاملاً انسانی است که به طور خاص به فعالیت کلیکرین پلاسما متصل شده و از آن جلوگیری می کند. این دارو در سلولهای تخمدان همستر چینی (CHO) با استفاده از فناوری DNA نوترکیب تولید می شود. تاخیزرو با تزریق زیر جلدی تجویز می شود و در بیماران HAE نیمه عمر 14 روز است. پس از آموزش توسط متخصصان پزشکی ، می تواند توسط خود بیمار یا توسط کادر پرستاری انجام شود. تزریق می تواند در 1 دقیقه یا کمتر انجام شود. از نظر دارو ، دوز شروع توصیه شده تاخیرو 300 میلی گرم در هر 2 هفته است. در بیمارانی که تحت درمان با بیماری کنترل شده بدون تشنج هستند ، می توان دوز 300 میلی گرم هر 4 هفته را در نظر گرفت ، خصوصاً در بیمارانی که وزن بدن کمی دارند.

آنژیوادم ارثی (HAE) یک بیماری ژنتیکی نادر است که می تواند باعث تکرار تورم ادم در قسمت های مختلف بدن ، از جمله شکم ، صورت ، پاها ، اندام های تناسلی ، دست ها و گلو شود. تورم می تواند فرد را ضعیف و دردناک کند. حملات مجاری تنفسی انسداد باعث خفگی می شود و می تواند تهدید کننده زندگی باشد.

تخمین زده می شود که از هر 50 هزار نفر در جهان 1 نفر مبتلا به HAE است و این بیماری اغلب دست کم گرفته می شود ، تشخیص داده نمی شود و تحت درمان قرار نمی گیرد. در ژاپن تخمین زده می شود که 2000-3000 نفر از HAE رنج می برند ، اما به دلیل آگاهی کم از این بیماری ، فقط حدود 400-500 نفر مبتلا به این بیماری تشخیص داده شده اند.

در ژاپن ، کاربرد جدید دارویی Takhzyro&# 39 عمدتا بر اساس نتایج مطالعه جهانی HELP فاز 3 (پیشگیری طولانی مدت از آنژیوادم وراثتی) و نتایج مطالعه گسترش مرحله برچسب باز HELP فاز 3 (OLE) ، علاوه بر ارزیابی Takhzyro در درمان بیماران HAE ژاپنی نتایج موقت مطالعه فاز 3. روی هم رفته ، این مطالعات اثربخشی و ایمنی تاخیرو را به عنوان یک درمان پیشگیرانه برای حملات HAE اثبات می کنند.

HELP بزرگترین مطالعه پیشگیری بالینی کنترل شده تصادفی است که تاکنون در HAE انجام شده است. در مجموع 125 بیمار با نوع I / II HAE با سن 12 سال و بالاتر ثبت نام شدند و برای 26 هفته تزریق زیر جلدی تاخیرو و دارونما مورد بررسی قرار گرفتند. کارایی و ایمنی نتایج نشان داد که این مطالعه به تمام نقاط نهایی اولیه و ثانویه رسیده است: در مقایسه با گروه دارونما ، بیماران تحت درمان با سه رژیم تاخزیرو کاهش قابل توجهی در تعداد دوره های HAE در ماه داشتند. در میان آنها ، در مقایسه با گروه دارونما ، تعداد دوره های HAE ماهانه در دوز 300 میلی گرم Takhzyro هر 2 هفته 87٪ و تعداد ماهانه اپیزودهای HAE در دوز 300mg Takhzyro هر 4 هفته 73 کاهش یافته است. ٪ (تنظیم شده G G lt ؛ 0.001).

تجزیه و تحلیل اکتشافی نشان داد که در طول کل مطالعه 26 هفته ای (روزهای 0-182) ، 44 درصد بیماران (27/12=n) در گروه درمانی Takhzyro با دوز 300 میلی گرم در هر 2 هفته ، هیچ تشنجی ندارند ، در مقایسه با نسبت در گروه دارونما فقط 2٪ (41/1=n). تجزیه و تحلیل حساسیت پس از حوادث نشان داد که در مرحله پایدار (روزهای 70-182) ، 77٪ از بیماران (26/20=n) در گروه درمانی Takhzyro با دوز 300 میلی گرم هر 2 هفته هیچ تشنج ندارند ، در حالی که این نسبت در گروه دارونما فقط 3٪ بود (37/1=n).

در طول کل دوره درمان ، شایعترین عوارض جانبی ناشی از درمان (به استثنای حملات HAE) در گروه Takhzyro (تعداد 84 نفر) درد در محل تزریق (42.9٪) ، عفونت ویروسی دستگاه تنفسی فوقانی (23.8٪) ، سردرد (20.2) بود. )٪) ، اریتم دردناک در محل تزریق (9.5٪) ، کبودی در محل تزریق (7.1٪) و سرگیجه (6.0٪). شدت اکثر عوارض جانبی (98.5٪) ناشی از درمان خفیف تا متوسط ​​بود.