اتحادیه اروپا برنامه مشترک Symkevi و Kalydeco را برای کودکان 6 تا 11 سال تصویب می کند!

داروهای Vertex یک رهبر جهانی در درمان فیبروز کیستیک (CF) است. اخیراً اعلام شده است که این شرکت اعلام کرده است که کمیسیون اروپا (EC) گسترش سیمکووی (tezacaftor / ivacaftor) و Kalydeco را تصویب کرده است(ivacaftor)برچسب های ترکیبی درمانی برای درمان کودکان مبتلا به فیبروز کیستیک (CF) 6 تا 11 ساله ، به طور خاص در ژن CFTR: (1) بیماران با 2 نسخه جهش F508del. (2) 1 نسخه از جهش F508del و 1 نسخه از 14 جهش كه می تواند باعث فعالیت جهشی CFTR باقیمانده شود (P67L، R117C، L206W، R352Q، A455E، D579G، 711+3A → G، S945L، S977F، R1070W، D1152H ، 2789+5G → A ، 3272-26A → G ، 3849+10kbC → T). در اروپا ، درمان ترکیبی Symkevi و Kalydeco قبلاً برای درمان بیماران CF ≥ 12 سال که دارای همان جهش های ذکر شده در بالا هستند ، تأیید شده است.

با این آخرین تأیید ، درمان ترکیبی Symkevi و Kalydeco گزینه درمانی جدیدی را برای بیماران CF با جهش های هموزیگوت در F508del فراهم می کند. برای بیماران با یک نسخه از جهش F508del و یکی از 14 جهش عملکردی باقیمانده ، درمان ترکیبی تنها دارویی را برای درمان علت داخلی بیماران CF در این گروه سنی (6-11 سال) ارائه می دهد.

در ایالات متحده ، ترکیب tezacaftor / ivacaftor وivacaftor(با نام تجاری Symdeko به بازار عرضه می شود) در فوریه 2018 برای بیماران CF F 12 سال تأیید شد و در ژوئن 2019 برای گسترش جمعیت قابل استفاده برای بیماران کودک CF 6 -11 ساله تصویب شد.

Reshma Kewalramani ، MD ، رئیس جمهور و مدیر عامل شرکت Vertex ، گفت:"؛ از طریق این تصویب ، کودکان 6-11 ساله در اروپا که شایعترین جهش F508del را دارند ، یک برنامه درمانی جدید دارند و دارای جهش های عملکردی باقی مانده خاصی هستند. برای اولین بار ، کودکان یک طرح درمانی برای مقابله با علت اصلی CF خود دارند. تصویب امروز ما را به هدف نهایی تأمین دارو برای همه بیماران CF نزدیک می کند."؛

درمان ترکیبی سیمکووی و کالیدکو بلافاصله در اختیار بیماران واجد شرایط در آلمان قرار خواهد گرفت و به زودی در اختیار کشورهایی قرار خواهد گرفت که توافق نامه بازپرداخت طولانی مدت با Vertex را امضا کرده اند ، از جمله انگلستان ، دانمارک و جمهوری ایرلند. در همه کشورهای دیگر ، Vertex همکاری نزدیکی با نهادهای نظارتی اروپا برای اطمینان از اینکه بیماران واجد شرایط درمان می شوند ، انجام می دهد.

CF یک بیماری ژنتیکی نادر است که ناشی از جهش های ژنی CFTR است که باعث نقص یا حذف عملکرد پروتئین CFTR می شود. این بیماری تقریباً 75000 نفر را در آمریکای شمالی ، اروپا و استرالیا درگیر می کند. در حال حاضر ، حدود 2000 جهش ژنی CFTR کشف شده است که جهش F508del شایعترین علت CF است که حدود 45٪ از کل بیماران را تشکیل می دهد. پروتئین CFTR معمولاً حمل و نقل یون در غشای سلول را تنظیم می کند و جهش های ژنی می تواند باعث از بین رفتن یا از بین رفتن عملکرد محصول پروتئین شود. وقتی حمل و نقل یون در غشای سلول قطع شود ، ویسکوزیته پوشش مخاط اندام های خاص ضخیم تر می شود. یکی از ویژگی های اصلی این بیماری تجمع مخاط غلیظ در دستگاه تنفسی است که می تواند باعث مشکلات تنفسی و عفونت های مکرر شود که در نهایت منجر به مرگ می شود. سن حدود 20 سالگی است.

برخی جهش ها باعث می شود که پروتئین CFTR به طور معمول در سلول پردازش یا جمع نشود و معمولاً نمی تواند به سطح سلول برسد. مواد دارویی Symdeko&# 39 ؛ تزاکافتور و ایواکافتور است که هدف آن تزازافتور رفع نقص در حمل و نقل و پردازش پروتئین CFTR جهش یافته است تا بتواند به سطح سلول برسد. ivacaftor می تواند مدت زمان ماندن کانال پروتئین CFTR بر روی غشای سلول را افزایش دهد و عملکرد آن را بیشتر کند.

از هم اکنون ، Vertex 4 داروی CF را لیست کرده است: Kalydeco (ivacaftor) ، Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) ، Symdeko (tezacaftor / ivacaftor و ivacaftor) ، Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor و ivacaftor) ، 3 داروی اول این دارو می تواند حدود 40،000 بیمار را در سراسر جهان درمان کند ، تقریباً 50٪ از کل بیماران CF. سه گانه درمانی تازه تأیید شده Trikafta / Kaftrio می تواند دامنه درمان را به 90٪ بیماران CF در سراسر جهان گسترش دهد.

در ماه ژوئن سال جاری ، آژانس تحقیقات بازار دارویی EvaluatePhamra گزارشی منتشر کرد که پیش بینی می کند Trikafta / Kaftrio در سال 2026 با فروش به 8.739 میلیارد دلار و تبدیل به یکی از پرفروش ترین داروهای TOP10 در جهان&# 39؛ نرخ رشد سالانه طی سالهای 2019-2026. 54.3٪