مهارکننده جدید Deuterated JAK1 / 2 CTP-543 وارد مرحله 3 رشد بالینی شده و تأثیر قابل توجهی در درمان آلوپسی متوسط ​​تا شدید آره ای دارد!

کنسرت فارما یک شرکت بیوداروایی در مرحله بالینی است که به طور عمده داروهای مولکول کوچک برای درمان بیماری های سیستم عصبی مرکزی ، بیماری های ژنتیکی ، بیماری های کلیوی ، بیماری های التهابی و سرطان تولید می کند. اخیراً ، این شرکت از اولین آزمایش بالینی فاز 3 خود ، THRIVE-AA1 ، برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی مهارکننده خوراکی JAK CTP-543 در درمان بزرگسالان با آلوپسی متوسط ​​تا شدید خبر داد. این شرکت انتظار دارد نتایج آزمایش THRIVE-AA1 را در سال 2022 گزارش کند. انتظار می رود مرحله دوم آزمایش THRIVE-AA2 در نیمه اول سال 2021 آغاز شود.

در ژوئیه سال جاری ، FDA ایالات متحده CTP-543 دستیابی به موفقیت دارویی (BTD) را برای درمان آلوپسی آرئاتای متوسط ​​تا شدید در بزرگسالان اعطا کرده است. آلوپسی آره آتا یک بیماری خود ایمنی است که در آن سیستم ایمنی بدن به فولیکول های مو حمله کرده و باعث ریزش جزئی یا کامل مو می شود. در حال حاضر ، هیچ داروی مورد تایید FDA برای درمان آلوپسی آره آتا وجود ندارد.

دکتر جیمز وی. کاسلا ، مدیر ارشد کنسرت گفت: "بر اساس نتایج پروژه فاز 2 ما ، ما معتقدیم که CTP-543 پتانسیل ارائه بهترین روش درمانی را برای بیماران مبتلا به آلوپسی متوسط ​​تا شدید دارد. آرئاتا ما سخت کار می کنیم توسعه CTP-543 را به منظور ایجاد تغییرات معنادار در زندگی بیماران مبتلا به آلوپسی آره آتا ارتقا دهید."؛

پس از پایان آزمایش فاز 2 ، کنسرت و FDA ایالات متحده درباره اطلاعات کلیدی در مورد پروژه فاز 3 و استراتژی ثبت نام بحث کردند و آزمایش فاز 3 THRIVE-AA1 را آغاز کردند. پس از ارزیابی دامنه دوز CTP-543 برای درمان بیماران مبتلا به آلوپسی آره آتا متوسط ​​، شدید ، آزمایش فاز 2 نتایج مثبتی به همراه داشت ، این شرکت جلسه ای با FDA برگزار کرد. با توجه به جدول زمانی فعلی ، این شرکت معتقد است که نتایج مثبت دو آزمایش فاز 3 می تواند به عنوان پایه ای برای ارائه یک برنامه دارویی جدید (NDA) برای CTP-543 برای درمان آلوپسی متوسط ​​تا شدید آرپاتا در بزرگسالان در اوایل سال 2023.

فناوری Deuteration

اندی برایانت ، سرپرست مدیر عامل بنیاد آلوپسیا آریتا ، گفت:" ؛ میلیون ها نفر تحت تأثیر آلوپسی آره آتا قرار دارند. CTP-543 توانایی تبدیل شدن به یکی از اولین داروهای مورد تایید FDA برای درمان آلوپسی آره آتا را دارد. ما از این موضوع بسیار دلگرم هستیم."؛

آلوپسی آره آتا می تواند باعث ریزش قسمتی از موی سر یا بدن شود و این بیماری تا 650،000 نفر در ایالات متحده را تحت تأثیر قرار می دهد. پوست سر معمولاً منطقه آسیب دیده است ، اما هر ناحیه ای که مو رشد کند ممکن است به تنهایی یا با پوست سر آسیب ببیند. آلوپسی آره آتا می تواند در هر سنی رخ دهد. بیشتر بیماران در 40 سالگی علائم خود را نشان می دهند. این بیماری زنان و مردان را درگیر می کند. آلوپسی آره آتا می تواند عواقب جدی روانی از جمله اضطراب و افسردگی داشته باشد.

CTP-543 از طریق استفاده از فناوری شیمیایی دوتریم Concert&# 39 برای اصلاح روکسولیتینیب کشف شد. روکسولیتینیب یک مهار کننده انتخابی Janus kinase 1 و Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2) است. برای درمان برخی بیماری های خونی. اصلاح شیمیایی دوتریم روکسولیتینیب می تواند فارماکوکینتیک انسانی آن را تغییر دهد ، در نتیجه استفاده از آن را به عنوان درمانی برای آلوپسی آره آتا افزایش می دهد.

FDA ، براساس نتایج مثبت یک مطالعه بالینی فاز 2 ، به CTP-543 یک داروی دستیابی به موفقیت (BTD) برای درمان آلوپسی آره آتا متوسط ​​یا شدید اعطا کرد. داده ها نشان می دهد که دو گروه درمانی با دوز بالا CTP-543 (12 میلی گرم و 8 میلی گرم) در مقایسه با گروه دارونما به نقطه نهایی اثر اولیه رسیده اند: در هفته 24 درمان ، نسبت قابل توجهی بالاتر از بیماران با ابزار شدت آلوپسی وجود دارد (SALT) نمره کاهش نسبی پایه eline 50٪ بود (به ترتیب 58٪ ، 47٪ ، 9٪ ؛ مقادیر p همه< بودند. 0.001). علاوه بر این ، در هفته 24 درمان ، نسبت قابل توجهی بالاتر از بیماران در گروه 12 و 8 میلی گرم در مقایسه با گروه دارونما (به ترتیب 42٪ ، 26٪ ، 7٪) نمره کل SALT 20 ≤ (در مقایسه به دارونما): به ترتیب p<؛ 0.001، p<؛ 0.05) ، این نقطه نهایی اثر بخشی اولیه است که کنسرت قصد دارد در مطالعه ثبت نام اصلی خود استفاده کند.

علاوه بر این ، در هفته 24 ، در مقایسه با گروه دارونما ، گروه های درمانی 12 میلی گرم و 8 میلی گرم CTP-543 نیز به طور قابل توجهی پیشرفت بیشتری در آلوپسی آره آتا ارزیابی شده توسط مقیاس بهبود جهانی تأثیر بیمار به دست آوردند. داده های خاص عبارتند از: 78٪ و 58 of از بیماران در گروه 12 میلی گرم و گروه 8 میلی گرم به عنوان&رتبه بندی شدند ؛&بسیار بهبود یافته است. یا" ؛&بسیار بهبود یافته ؛ به ترتیب که در مقایسه با اختلاف گروه دارونما معنی دار بود. در این مطالعه ، درمان CTP-543 به طور کلی تحمل شد.