FDA تأیید کرد Ryplazim (پلاسمینوژن): اولین داروی درمان کمبود پلاسمینوژن!

Liminal BioSciences اخیراً اعلام کرده است که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) رایپلاسم (پلاسمینوژن ، انسان-تلویزیون) را برای درمان بیماران مبتلا به کمبود پلاسمینوژن نوع 1 (هیپوپلاسمینوژنمی) تایید کرده است. شایان ذکر است که ریپلاسم اولین داروی مورد تأیید FDA برای درمان کمبود پلاسمینوژن است. این یک بیماری ژنتیکی نادر است که می تواند به عملکرد طبیعی بدن و اندام آسیب برساند و ممکن است باعث کوری شود.

FDA ضمن تأیید Ryplazim ، کوپن بررسی اولویت بیماری نادر کودکان (PRV) را نیز به Liminal BioSciences اعطا کرد تا این شرکت را به خاطر سهم برجسته در تولید داروهای جدید بیماری های نادر پاداش دهد. کوپن را می توان برای بررسی اولویت سایر برنامه های دارویی بعدی استفاده کرد و می توان آن را فروخت یا انتقال داد.

بروس پریچارد ، مدیر عامل شرکت Liminal BioSciences ، گفت:"؛ این تصویب یک مرحله مهم برای لیمینال ، بیماران ، مراقبان و پزشکان است. ما بسیار خوشحالیم که Ryplazim به بیماران با کمبود مادرزادی پلاسمینوژن در ایالات متحده خدمات ارائه می دهد. رفتار. کوپن بررسی اولویت دریافت شده (PRV) برای بیماری های نادر کودکان همچنین توانایی تأمین پول نقد غیرقابل رطوبت به لیمینال را دارد تا از تلاش های ما برای پیشبرد و گسترش استراتژی تحقیق و توسعه مولکول های کوچک پشتیبانی کند."؛

کمبود پلاسمینوژن یک بیماری نادر و چند سیستمه و ژنتیکی است که تأثیر زیادی بر سلامتی و کیفیت زندگی بیماران دارد. در تمام بیماران مبتلا به کمبود پلاسمینوژن ، سطح پلاسمینوژن پلاسما به طور قابل توجهی کاهش می یابد.

پلاسمینوژن پروتئین طبیعی است که توسط کبد سنتز می شود و در خون گردش می کند. پلاسمینوژن فعال شده ، پلاسمین ، جز component اصلی سیستم فیبرینولیتیک و آنزیم اصلی است که ترومبوس را حل می کند و فیبرین خارج شده را از بین می برد. بنابراین ، پلاسمینوژن در ترمیم زخم ، مهاجرت سلولی ، بازسازی بافت ، رگ زایی و جنین سازی ضروری است. کمبود پلاسمینوژن منجر به تجمع فیبرین می شود و منجر به ایجاد ضایعات می شود و در نتیجه عملکرد طبیعی بافت و اندام را مختل می کند. وقتی این ضایعات روی چشم تأثیر بگذارد ، ممکن است منجر به کوری شود.

ماده فعال Ryplazim پلاسمینوژن است که از پلاسمای انسان استخراج و خالص می شود. درمان ریپلاسم به افزایش سطح پلاسمینوژن پلاسما ، اصلاح موقت کمبود پلاسمینوژن ، کاهش یا از بین بردن بیماری کمک می کند.

مسیر فعال سازی پلاسمینوژن (منبع تصویر: GeneReviews)

اثر Ryplazim در کودکان و بزرگسالان مبتلا به کمبود پلاسمینوژن نوع 1 در یک کارآزمایی بالینی با بازوی تک باز تأیید شد. در این آزمایش 15 بیمار که سطح فعالیت پلاسمینوژن پایه آنها بین< بود ، 5٪ تا 45٪ مقادیر طبیعی بود. همه بیماران دوز Ryplazim 6/6 میلی گرم بر کیلوگرم ، هر 2 تا 4 روز یک بار دریافت کردند و به مدت 48 هفته به درمان ادامه دادند ، به طوری که سطح فعالیت پلاسمینوژن از طریق آنها حداقل 10 درصد بیشتر از حد اولیه بود و بیماری درمان شد. تظاهرات بالینی

اثربخشی براساس میزان موفقیت بالینی کل در 48 هفته است ، که به عنوان 50٪ از بیماران با ضایعات نامرئی قابل مشاهده یا دیگر قابل اندازه گیری تعریف می شود ، حداقل با 50٪ بهبود در تعداد / اندازه یا تأثیر عملکرد ضایعات از ابتدا. نتایج نشان داد که تمام بیمارانی که در معاینه اولیه ضایعه ای داشتند ، حداقل 50٪ تعداد یا اندازه ضایعات را بهبود بخشیدند. در این مطالعه ، Ryplazim به خوبی تحمل شد.

تأیید Ryplazim برای بازاریابی یک نقطه عطف مهم است ، بیماران با کمبود پلاسمینوژن نوع 1 با اولین درمان بسیار مورد نیاز ، و گزینه جدیدی را برای بیماران و خانواده ها برای کنترل علائم بیماری فراهم می کند.