FDA ایالات متحده تایید Tembexa (brincidofovir): اولین داروی ضد ویروسی آبله برای تمام سنین!

کیمریوکس به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا قرص های تمبگزا (برینکسیدوفوویر) و تعلیق های شفاهی را برای درمان آبله تأیید کرده است. تمبکسا برای بیماران بزرگسال و کودکان از جمله نوزادان مناسب است. شایان ذکر است که تمبکسا اولین داروی ضد ویروسی آبله است که برای استفاده در تمام گروه های سنی از جمله نوزادان و بیماران مبتلا به دیسفاژی تأیید شده است. Tembexa یک داروی ضد ویروسی شفاهی است, از جمله قرص 100mg و تعلیق 10mg/ml, گرفته شده یک بار در هفته به مدت 2 هفته از درمان.

تمبگزا یک مزدوج لیپیدی آنالوگ های نکلئوتید است که برای شبیه سازی مونوآسیل فسفولیپیدهای طبیعی برای رسیدن به غلظت مؤثر داخل سلولی متابولیت فعال ضد ویروسی سیدوفویر دی فسفات (سیدوفویر دی فسفات) طراحی شده است. Cidofovir diphosphate اعمال اثر ضد ویروسی خود را بر روی orthopoxvirus با اقدام به عنوان یک مهار کننده بستر جایگزین برای سنتز ویروسی DNA پلیمراز میانجی DNA ویروسی.

تأیید FDA تمبگزا بر اساس داده های اثربخشی دو مدل حیوانی ویروس ارتوپوکس کشنده بیماری آبله انسان یعنی مدل آبله خرگوش (خرگوش های سفید نیوزیلند آلوده به ویروس خرگوش) و مدل آبله موش (BALB/c آلوده به ویروس آبله موش) موش ها است. در مطالعه کلیدی هر مدل، زمانی که حیوانات به دوز ویروس کشنده و درمان تاخیری آلوده شدند، در مقایسه با دارونما، درمان تمبکسان از نظر آماری میزان بقا را به طور معنی داری بهبود بخشید.

«قوانین حیوانات» FDA اجازه آزمایش داروهای تجربی در مدل های حیوانی را می دهد تا از اثربخشی بیماری هایی که اخلاقی یا مناسب تحقیقات انسانی نیستند حمایت کنند. اطلاعات تجویزی آمریکا در تمبکسا با هشدار جعبه سیاه همراه است که یک دوره طولانی تر درمان خطر مرگ و میر را افزایش خواهد داد.

آبله یک بیماری بسیار مسری است که توسط ویروس آبله ایجاد می شود. در تاریخ آبله بارها اپیدمی شده است و یکی از مرگبارترین بیماری ها است که میزان مرگ و میر آن حدود ۳۰٪ است. اگرچه آبله در اواخر دهه ۱۹۷۰ ریشه کن اعلام شد، اما هنوز یک تهدید بالقوه جهانی در دنیای به هم پیوسته امروزی است، زیرا ویروس آبله ممکن است هنوز هم از طریق آزادی اتفاقی یا به عنوان یک سلاح تروریسم زیستی دوباره ظاهر شود. بر اساس داده های مرکز کنترل و پیشگیری بیماری های آمریکا (CDC)، ویروس آبله به دلیل انتقال آسان، مرگ و میر بالا و امکان ایجاد وحشت عمومی و اختلال اجتماعی به عنوان بالاترین رده خطر عوامل بیماری زا بیوتروزیسم (رده A) طبقه بندی می شود.

ویروس آبله یکی از پیچیده ترین ویروس ها است، با ژنوم DNA دو رشته ای، ذرات ویروس آجری شکل، و مقدار بسیار کمی از ویروس می تواند باعث عفونت شود. ویروس آبله عمدتاً از طریق قطره ها و تماس مستقیم پخش می شود و لوازم آلوده نیز می توانند پخش شوند، با ظرفیت انتقال قوی. مسیر عفونت دستگاه تنفسی و پوست، از عفونت محلی گرفته تا پوست سیستمیک و عفونت غشایی قفقازی است. علائم تب و قرمزی عظیم تاول است.

ساختار مولکولی برینکدوفوویر (منبع تصویر: ویکی پدیا)

ماده دارویی فعال تمبگزا برینکوئیدوفویر است که یک آنالوگ نکلئوتید است که در برابر هر پنج خانواده ویروس DNA که انسان را تحت تأثیر قرار می دهند، از جمله آدنوویروس و ویروس واریولا فعالیت ضد ویروسی دارد، دومی می تواند باعث آبله شود. برینسیدوفویر دارای اثربخشی ضد ویروسی بالا و سد مقاومت دارویی بالا، بدون اثر سرکوب مغز استخوان، و خطر پایین سمیت کلیوی است.

brincidofovir با استفاده از فن آوری conjugation چربی Chimerix و کشف کتابخانه مرکب با حقوق مالکیت معنوی مستقل است. پیش از این، FDA وضعیت مسیر سریع برینکسیدوفویر (FTD) و تعیین داروی یتیم (ODD) را برای درمان آبله اعطا کرده است.

از سال ۲۰۱۱، کیمریکس با اداره تحقیقات و توسعه پیشرفته زیست پزشکی ایالات متحده (BARDA) برای توسعه برینکیدوفوویر به عنوان یک اقدام متقابل پزشکی علیه آبله همکاری می کند. در انواع مدل های حیوانی عفونت اورتوفوکس ویروس، برینکیدوفوویر نشان داده شده است که میزان بقای حیوانات را افزایش می دهد.